{"id":170354,"date":"2020-03-31T19:58:43","date_gmt":"2020-03-31T23:58:43","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/03\/31\/zolgensma-para-la-atrofia-muscular-espinal-ahora-aprobada-en-japon\/"},"modified":"2020-03-31T19:58:50","modified_gmt":"2020-03-31T23:58:50","slug":"zolgensma-para-la-atrofia-muscular-espinal-ahora-aprobada-en-japon","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/03\/31\/zolgensma-para-la-atrofia-muscular-espinal-ahora-aprobada-en-japon\/","title":{"rendered":"Zolgensma para la atrofia muscular espinal ahora aprobada en Jap\u00f3n"},"content":{"rendered":"

En Mayo de 2019, la FDA aprob\u00f3 una nueva terapia para la Atrofia Muscular Espinal (AME)<\/a> llamada Zolgensma. Ahora, esa terapia ha sido aprobada por el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Jap\u00f3n, permitiendo a los pacientes en Jap\u00f3n el mismo acceso a este novedoso tratamiento.<\/p>\n

AveXis est\u00e1 trabajando para obtener esta terapia aprobada en 3 docenas de naciones en todo el mundo. Este a\u00f1o, esperan decisiones de Canad\u00e1 y Suiza. Ellos esperan que la decisi\u00f3n de Australia venga poco despu\u00e9s.<\/p>\n

En los Estados Unidos, 400 pacientes menores de 2 a\u00f1os que tienen AME con mutaciones en el gen SMN1 han sido tratados con Zolgensma. El 60% de todas las personas con AME tienen la forma Tipo 1 de la enfermedad. Zolgensma es una terapia g\u00e9nica que funciona para reemplazar el mal funcionamiento del gen SMN1. Todo lo que requiere es una infusi\u00f3n intravenosa singular y \u00fanica.<\/p>\n

Aprobaci\u00f3n en Jap\u00f3n <\/b><\/h2>\n

En Jap\u00f3n, Zolgensma ha sido aprobado para todos los pacientes con AME menores de 2 a\u00f1os, incluso aquellos que a\u00fan est\u00e1n asintom\u00e1ticos. Para calificar para la terapia, los pacientes no deben tener niveles elevados de anticuerpos anti-AAV9..<\/p>\n

Se estima que entre 15 y 20 pacientes ser\u00e1n elegibles para recibir la terapia cada a\u00f1o en Jap\u00f3n. Como la AME, cuando no se trata, es la principal causa gen\u00e9tica de muerte en los beb\u00e9s, este tratamiento podr\u00eda ser revolucionario.<\/p>\n

La aprobaci\u00f3n se produjo como resultado de 4 ensayos cl\u00ednicos que evaluaron la seguridad y la eficacia de la terapia. Las tasas de supervivencia de los participantes no se ve\u00edan en la historia de la AME. Tambi\u00e9n se encontr\u00f3 que Zolgensma mejora la funci\u00f3n motora r\u00e1pida. Los pacientes pudieron sentarse solos, algo nunca antes visto en pacientes que no reciben esta terapia.<\/p>\n

Los investigadores enfatizan la importancia de diagnosticar la AME temprano y comenzar el tratamiento lo antes posible. Esta terapia puede detener la p\u00e9rdida de neuronas motoras, que es irreversible, y detener el avance de la enfermedad. Con suerte, continuaremos viendo que esta terapia se extienda cada vez m\u00e1s, apoyando a pacientes en todo el mundo.<\/p>\n

Puedes leer m\u00e1s sobre esta terapia aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

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\u00bfQu\u00e9 piensas de esta nueva aprobaci\u00f3n? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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