{"id":170451,"date":"2020-04-01T16:26:14","date_gmt":"2020-04-01T20:26:14","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/04\/01\/la-mayoria-de-las-aprobaciones-de-medicamentos-huerfanos-pediatricos-de-esta-decada-fueron-medicamentos-reutilizados\/"},"modified":"2020-04-01T16:28:21","modified_gmt":"2020-04-01T20:28:21","slug":"la-mayoria-de-las-aprobaciones-de-medicamentos-huerfanos-pediatricos-de-esta-decada-fueron-medicamentos-reutilizados","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/04\/01\/la-mayoria-de-las-aprobaciones-de-medicamentos-huerfanos-pediatricos-de-esta-decada-fueron-medicamentos-reutilizados\/","title":{"rendered":"La Mayor\u00eda de las Aprobaciones de Medicamentos Hu\u00e9rfanos Pedi\u00e1tricos de esta D\u00e9cada Fueron Medicamentos Reutilizados"},"content":{"rendered":"<p><a href=\"https:\/\/porphyrianews.com\/2020\/03\/12\/pediatric-rare-disease-therapies-increase-but-mostly-repurposed-existing-treatments-study-finds\/\">Como se inform\u00f3 originalmente en Porphyria News<\/a>, las enfermedades raras han sido hist\u00f3ricamente olvidadas por la medicina tradicional; su naturaleza oscura y a menudo gen\u00e9tica les hizo carecer de prioridad, atrapados detr\u00e1s de una larga lista de enfermedades m\u00e1s comunes. La nueva era de la informaci\u00f3n y la tecnolog\u00eda finalmente ha progresado, mientras que la gran mayor\u00eda de los pacientes con enfermedades raras a\u00fan no tienen opciones de tratamiento aprobadas, finalmente algunos pacientes con enfermedades raras reciben tratamientos reales, efectivos y duraderos. Esto es muy emocionante para pacientes con enfermedades raras y familiares, muchos de los cuales son ni\u00f1os afectados. Los ni\u00f1os representan aproximadamente la mitad de todos los pacientes con enfermedades raras y, a menudo, para ellos, los tratamientos son cruciales para la naturaleza debilitante de muchas de esas enfermedades. <a href=\"https:\/\/pediatrics.aappublications.org\/content\/early\/2020\/02\/28\/peds.2019-3128?sso=1&amp;sso_redirect_count=2&amp;nfstatus=401&amp;nftoken=00000000-0000-0000-0000-000000000000&amp;nfstatusdescription=ERROR%3A%20No%20local%20token&amp;nfstatus=401&amp;nftoken=00000000-0000-0000-0000-000000000000&amp;nfstatusdescription=ERROR%3a+No+local+token\">Un nuevo estudio<\/a> sobre aprobaciones de medicamentos pedi\u00e1tricos descubri\u00f3 que muchos pacientes j\u00f3venes con enfermedades raras finalmente est\u00e1n recibiendo opciones: medicamentos reutilizados.<\/p>\n<h3>Designaciones de Medicamentos Hu\u00e9rfanos<\/h3>\n<p>La realidad de crear nuevos productos farmac\u00e9uticos es intensiva y costosa, por lo que para motivar a los creadores farmac\u00e9uticos, se han creado pol\u00edticas federales para promover la inversi\u00f3n en opciones de tratamiento de enfermedades raras. En cambio, los incentivos federales han motivado a las empresas a recurrir a la forma en que los medicamentos existentes podr\u00edan usarse de formas innovadoras. Gran parte del lento proceso de creaci\u00f3n de drogas puede saltarse invirtiendo en modificar c\u00f3mo las drogas existentes pueden tener un potencial sin explotar. Los medicamentos hu\u00e9rfanos, o productos farmac\u00e9uticos creados para los peque\u00f1os grupos de pacientes de enfermedades raras, son muy dif\u00edciles de encontrar porque no hay muchos pacientes para comprar el producto de alto costo. Con el fin de alentar a las compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas a invertir en ellos, los gobiernos a menudo ofrecen incentivos adicionales, como exclusividad de mercado para productos durante siete a\u00f1os, exenciones o cr\u00e9ditos fiscales y subvenciones para acelerar los ensayos.<\/p>\n<h3>Los Nuevos Hallazgos del Estudio<\/h3>\n<p><a href=\"https:\/\/pediatrics.aappublications.org\/content\/early\/2020\/02\/28\/peds.2019-3128?sso=1&amp;sso_redirect_count=2&amp;nfstatus=401&amp;nftoken=00000000-0000-0000-0000-000000000000&amp;nfstatusdescription=ERROR%3A%20No%20local%20token&amp;nfstatus=401&amp;nftoken=00000000-0000-0000-0000-000000000000&amp;nfstatusdescription=ERROR%3a+No+local+token\">Un nuevo estudio<\/a> encontr\u00f3 que entre el 2010 y 2018, las enfermedades raras ten\u00edan 402 medicamentos hu\u00e9rfanos dirigidos a enfermedades pedi\u00e1tricas aprobadas por la FDA. La mayor\u00eda de estos fueron para terapias ya existentes. Alrededor de un tercio de estos eran tratamientos para ni\u00f1os. Si bien notaron que era emocionante tener tantas opciones m\u00e1s, notaron que con muchos de los medicamentos reutilizados, el n\u00famero de usos y expansi\u00f3n fue relativamente menor, en realidad no abri\u00f3 nuevos medicamentos nuevos a grupos de pacientes sin explotar. Adem\u00e1s, de los 97 tratamientos que se presentaron ante la FDA en busca de aprobaci\u00f3n para su &#8216;designaci\u00f3n de terapia innovadora&#8217;, una designaci\u00f3n especial para acelerar los procesos de aprobaci\u00f3n de terapias para enfermedades graves. De estos, solo alrededor del 20% lo recibi\u00f3. Como se inform\u00f3 en Porphyria News, Lauren Kimmel, la Primera Autora del estudio, explic\u00f3<\/p>\n<div class=\"page\" title=\"P\u00e1gina 3\">\n<blockquote><p>\u201cAunque la Ley de medicamentos hu\u00e9rfanos ha sido eficaz para incentivar el desarrollo de medicamentos, nuestros hallazgos sugieren que no todas las indicaciones pedi\u00e1tricas de hu\u00e9rfanos tienen el mismo valor. Los encargados de formular pol\u00edticas deben asegurarse de que los recursos se utilicen de manera eficiente y efectiva para estimular el desarrollo de nuevas terapias para enfermedades raras que no tienen opciones de tratamiento \u00ab.<\/p><\/blockquote>\n<\/div>\n<div class=\"elementor-element elementor-element-ace3425 elementor-widget elementor-widget-theme-post-content\">\n<div class=\"elementor-widget-container\" style=\"text-align: center;\">\n<p>&nbsp;<\/p>\n<\/div>\n<hr>\n<h4 class=\"footer-text\" style=\"text-align: center;\">\u00bfQu\u00e9 piensas sobre las drogas reutilizadas? <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/register-2\/\">\u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Como se inform\u00f3 originalmente en Porphyria News, las enfermedades raras han sido hist\u00f3ricamente olvidadas por la medicina tradicional; su naturaleza oscura y a menudo gen\u00e9tica les hizo carecer de prioridad, atrapados detr\u00e1s de una larga lista de enfermedades m\u00e1s comunes. 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