{"id":170491,"date":"2020-04-01T23:23:08","date_gmt":"2020-04-02T03:23:08","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/04\/01\/la-terapia-genica-finalmente-proporcionara-una-cura-para-la-enfermedad-de-huntington\/"},"modified":"2020-04-01T23:23:08","modified_gmt":"2020-04-02T03:23:08","slug":"la-terapia-genica-finalmente-proporcionara-una-cura-para-la-enfermedad-de-huntington","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/04\/01\/la-terapia-genica-finalmente-proporcionara-una-cura-para-la-enfermedad-de-huntington\/","title":{"rendered":"\u00bfLa terapia g\u00e9nica finalmente proporcionar\u00e1 una cura para la enfermedad de Huntington?"},"content":{"rendered":"<p>Seg\u00fan un art\u00edculo reciente publicado en <em><a href=\"https:\/\/www.pharmaceutical-technology.com\/comment\/huntingtons-disease-gene-therapy\/\">Pharmaceutical-Technology,<\/a><\/em> la terapia g\u00e9nica de uniQure AMT-130 puede reducir los niveles de la prote\u00edna huntingtina que causa el trastorno.<\/p>\n<p>Un gen anormal es responsable del da\u00f1o al cerebro durante un per\u00edodo de tiempo, causando la enfermedad de Huntington. El tratamiento actual ofrece un alivio m\u00ednimo, pero la terapia AMT-130 parece tener potencial curativo.<\/p>\n<p><strong>Sobre Estudios Precl\u00ednicos<\/strong><\/p>\n<p>Se evaluaron m\u00faltiples modelos animales de la enfermedad de Huntington. Tambi\u00e9n se evaluaron las neuronas derivadas de c\u00e9lulas madre pluripotentes de los pacientes de Huntington (autorreplicantes).<\/p>\n<p>Los resultados de estos estudios demostraron la capacidad de AMT-130 de concentrarse en la prote\u00edna t\u00f3xica. Adem\u00e1s, AMT-130 lleva un micro ARN artificial que silencia el gen huntingtina.<\/p>\n<p><strong>Sobre la Enfermedad de Huntington (EH)<\/strong><\/p>\n<p>La<a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/huntingtons-disease\/\">EH<\/a> es un trastorno neurodegenerativo fatal y poco frecuente que afecta la funci\u00f3n motora y el deterioro cognitivo. Los resultados son un deterioro mental y f\u00edsico completo, generalmente en adultos j\u00f3venes.<\/p>\n<p>La EH afecta a unas setenta mil personas en Europa y Estados Unidos. Esto distingue a la EH por tener la mayor cantidad de necesidades insatisfechas en toda la comunidad de enfermedades raras. Como se se\u00f1al\u00f3 anteriormente, actualmente no hay terapias para incluso retrasar la progresi\u00f3n de la EH.<\/p>\n<p><strong>Datos de seguimiento de doce meses de uniQure<\/strong><\/p>\n<p>uniQure anunci\u00f3 resultados de doce meses del modelo mini-pig en Febrero del 2019. Este fue el modelo animal m\u00e1s grande para la enfermedad de Huntington presentado hasta la fecha.<\/p>\n<p>Los resultados confirmaron que una administraci\u00f3n \u00fanica de AMT-130 caus\u00f3 una reducci\u00f3n en la dependencia de la dosis y tambi\u00e9n una reducci\u00f3n de la prote\u00edna mutante en el cerebro.<\/p>\n<p>Las exploraciones no invasivas demostraron que AMT-130 condujo a una mejora en la funci\u00f3n de las c\u00e9lulas cerebrales. Tambi\u00e9n fue responsable de la recuperaci\u00f3n parcial del volumen en el hipocampo, un \u00e1rea clave del cerebro que involucra la memoria.<\/p>\n<p>Por lo tanto, se ha demostrado que el suministro de micro-ARN al cerebro para la eliminaci\u00f3n del gen de la huntingtina es un enfoque innovador y muy prometedor para tratar la enfermedad de Huntington.<\/p>\n<p><strong>Tres Empresas que Compiten por el Mercado<\/strong><\/p>\n<p>Tres compa\u00f1\u00edas, Wave Life Sciences, uniQure y Roche est\u00e1n trabajando en terapias gen\u00e9ticas en varias fases de pruebas para detectar la enfermedad de Huntington.<\/p>\n<p>Roche y su socio Ionis est\u00e1n limitados a un medicamento experimental llamado RG6042 que limita la producci\u00f3n de prote\u00ednas. Encuentra m\u00e1s sobre esto <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/NCT03761849\">aqu\u00ed<\/a><em><a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/NCT03761849\">.<\/a><\/em><\/p>\n<p>Para ser un candidato viable, el medicamento WVE-120102 de Wave Life Sciences tuvo que mostrar claramente que era una mejora con respecto al RG6042 de Roche. Desafortunadamente, la fase 1b\/2a de prueba fall\u00f3 a este respecto.<\/p>\n<p>Roche y uniQure son competidores con dos m\u00e9todos de administraci\u00f3n diferentes. Aunque el medicamento de Roche se encuentra actualmente en ensayos de Fase III, el medicamento se administrar\u00e1 con frecuencia. Por otro lado, esto no disuadir\u00eda la uniformidad que se encuentra actualmente en las primeras etapas de desarrollo, ya que su terapia solo se administrar\u00e1 una vez.<\/p>\n<p>El hecho de que la enfermedad de Huntington est\u00e9 controlada por un solo gen (monog\u00e9nico) agrega peso a las opiniones positivas expresadas por los m\u00e9dicos en el campo de la neurolog\u00eda.<\/p>\n<hr>\n<h4 class=\"footer-text\" style=\"text-align: center;\">\u00bfQu\u00e9 piensa sobre la posibilidad de una cura para la enfermedad de Huntington? <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/register-2\/\">\u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Seg\u00fan un art\u00edculo reciente publicado en Pharmaceutical-Technology, la terapia g\u00e9nica de uniQure AMT-130 puede reducir los niveles de la prote\u00edna huntingtina que causa el trastorno. Un gen anormal es responsable del da\u00f1o al cerebro durante un per\u00edodo de tiempo, causando la enfermedad de Huntington. El tratamiento actual ofrece un alivio m\u00ednimo, pero la terapia AMT-130 [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":386,"featured_media":169659,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[12990,12007],"tags":[13050,12237,12109],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/170491"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/386"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=170491"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/170491\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/169659"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=170491"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=170491"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=170491"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}