La distrofia muscular de Duchenne (DMD, por sus siglas en ingl\u00e9s)<\/a> es una condici\u00f3n gen\u00e9tica rara que finalmente es fatal. Hace que los m\u00fasculos se debiliten y, por lo general, provoca insuficiencia card\u00edaca antes de los 30 a\u00f1os. La enfermedad afecta a aproximadamente 200,000 hombres en todo el mundo. There are few effective therapies for DMD and to this day there is no cure.<\/p>\n Sin embargo, Capricor Therapeutics ha estado trabajando en el desarrollo de una nueva opci\u00f3n potencial para los pacientes.<\/p>\n CAP-1002 trabaja para ejercer una actividad inmuno-moduladora. Los investigadores creen que podr\u00eda promover la regeneraci\u00f3n celular en pacientes con DMD. Espec\u00edficamente, los investigadores de Capricor creen que podr\u00eda ser un tratamiento eficaz para las personas mayores que viven con la enfermedad. Los pacientes mayores de DMD con frecuencia no son elegibles para los ensayos cl\u00ednicos que est\u00e1n examinando la terapia g\u00e9nica como un tratamiento para el trastorno. Pero el ensayo de CAP-1002 de Capricor busca espec\u00edficamente inscribir a 40-50 pacientes mayores.<\/p>\n Su ensayo se llama HOPE-2. Es un ensayo de Fase II que es doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo. Actualmente, 17 pacientes est\u00e1n inscritos. Originalmente, Capricor planeaba inscribir a 84 pacientes. Sin embargo, despu\u00e9s de hablar con la FDA, decidieron limitar la inscripci\u00f3n a un n\u00famero que a\u00fan proporcionar\u00eda resultados cl\u00ednicamente significativos, pero acelerar\u00eda el tiempo hasta la finalizaci\u00f3n de los ensayos. En \u00faltima instancia, un ensayo m\u00e1s r\u00e1pido significa que un tratamiento nuevo podr\u00eda estar m\u00e1s r\u00e1pidamente en manos de los pacientes.<\/p>\n Es posible que haya escuchado que la HOPE-2 se puso en espera<\/a> despu\u00e9s de que un paciente en el ensayo sufri\u00f3 anafilaxis despu\u00e9s del tratamiento. La suspensi\u00f3n se inici\u00f3 en Diciembre del 2018 y la empresa dio un paso atr\u00e1s para evaluar c\u00f3mo prevenir esta reacci\u00f3n para otros participantes. Una evaluaci\u00f3n adicional ha indicado que el paciente probablemente era al\u00e9rgico a un ingrediente inactivo o alg\u00fan otro componente del producto. Pero avanzando, Capricor planea usar una estrategia de medicaci\u00f3n previa para garantizar que ning\u00fan paciente futuro sufra tal reacci\u00f3n.<\/p>\n Despu\u00e9s de evaluar el nuevo enfoque de Capricor, la FDA y la Junta de Revisi\u00f3n de Monitoreo de Datos y Seguridad aprobaron la reanudaci\u00f3n de HOPE-2. Mientras que a\u00fan no se ha fijado una fecha para cu\u00e1ndo se reiniciar\u00e1, las cosas est\u00e1n mejorando para esta prueba.<\/p>\n Capricor Therapeutics ya recibi\u00f3 la designaci\u00f3n de terapia de medicina regenerativa para CAP-1002. Como parte de esta designaci\u00f3n, a la empresa se le otorga una revisi\u00f3n acelerada del producto.<\/p>\n La colaboraci\u00f3n con la FDA ha sido una parte esencial de su progreso en la investigaci\u00f3n. Recientemente, Capricor tuvo una reuni\u00f3n multidisciplinaria integral con la FDA y informaron que la conversaci\u00f3n fue positiva. Si HOPE-2 contin\u00faa mostrando la eficacia de CAP-1002, la FDA ha anunciado que puede servir como estudio de registro. Adem\u00e1s, la FDA ha reiterado su apoyo al objetivo principal de HOPE-2, que examina la capacidad del paciente para usar los m\u00fasculos en sus brazos y manos.<\/p>\n Si HOPE-2 contin\u00faa mostrando que CAP-1002 tiene un efecto positivo para la distrofia muscular de Duchenne, podr\u00eda convertirse en una nueva opci\u00f3n terap\u00e9utica para esta poblaci\u00f3n de pacientes que necesitan alternativas con tanta urgencia. Mant\u00e9ngase sintonizado para escuchar las actualizaciones de este ensayo y el futuro de CAP-1002 como un posible tratamiento para la DMD.<\/p>\n Puede leer m\u00e1s sobre el trabajo de Capricor en HOPE-2 aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n \u00bfQu\u00e9 es la Distrofia Muscular de Duchenne? La distrofia muscular de Duchenne (DMD, por sus siglas en ingl\u00e9s) es una condici\u00f3n gen\u00e9tica rara que finalmente es fatal. Hace que los m\u00fasculos se debiliten y, por lo general, provoca insuficiencia card\u00edaca antes de los 30 a\u00f1os. 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El Contratiempo<\/h2>\n
Colaboraci\u00f3n con la FDA.<\/h2>\n
\n\u00bfQu\u00e9 piensa sobre este ensayo cl\u00ednico y este nuevo tratamiento potencial para la distrofia muscular de Duchenne? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"