<\/p>\n
En Junio del 2019, Dicerna Pharmaceuticals present\u00f3 una solicitud de ensayo cl\u00ednico para su terapia DCR-A1AT y espera tratar al primer paciente con enfermedad hep\u00e1tica relacionada con A1AD cerca de fines del 2020. La compa\u00f1\u00eda tambi\u00e9n recibi\u00f3 la Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano de la Comisi\u00f3n Europea para el tratamiento de la deficiencia cong\u00e9nita de alfa-1 antitripsina.<\/p>\n
Recientemente, la FDA otorg\u00f3 a DCR-A1AT la Designaci\u00f3n de Dedicamento Hu\u00e9rfano. Puede leer el comunicado de prensa completo en su sitio web.<\/a><\/p>\n La deficiencia de alfa-1 antitripsina (AIAD) es un trastorno gen\u00e9tico que produce niveles bajos de la prote\u00edna A1AT en la sangre. Es causado por una mutaci\u00f3n en el gen SERPINA1<\/em>. A1AT ayuda al cuerpo a combatir las infecciones mediante la regulaci\u00f3n de enzimas conocidas como elastasa de neutr\u00f3filos. Sin regulaci\u00f3n, estas enzimas pueden atacar el tejido corporal sano. Adem\u00e1s, la mutaci\u00f3n SERPINA1<\/em>evita que la prote\u00edna A1AT salga del h\u00edgado o proteja los pulmones.<\/p>\n Debido a esto, hasta el 10% de los ni\u00f1os y el 15% de los adultos con AIAD desarrollar\u00e1n enfermedad hep\u00e1tica. Adem\u00e1s, los pacientes con AIAD tambi\u00e9n tienen m\u00e1s probabilidades de desarrollar carcinoma hepatocelular. Si bien no existe una conexi\u00f3n directa, los factores de riesgo para el carcinoma hepatocelular, un c\u00e1ncer primario de h\u00edgado, incluyen cirrosis u otras afecciones hep\u00e1ticas preexistentes. Lea m\u00e1s sobre el carcinoma hepatocelular<\/a>.<\/p>\n El inicio y la gravedad de AIAD var\u00edan. Sin embargo, los s\u00edntomas pueden incluir p\u00e9rdida de peso, infecciones respiratorias, lesiones cut\u00e1neas, cirrosis y enfisema. Como muchos en la comunidad de enfermedades raras saben, a veces puede ser dif\u00edcil recibir un diagn\u00f3stico adecuado dependiendo del conocimiento del m\u00e9dico y la disponibilidad de especialistas. Debido a los s\u00edntomas que muestran las personas con deficiencia de alfa-1 antitripsina, el Instituto Nacional de Salud<\/a> comparte que algunos pacientes pueden ser diagnosticados err\u00f3neamente con afecciones respiratorias como el asma o la EPOC.<\/p>\n Obtenga m\u00e1s informaci\u00f3n sobre AIAD aqu\u00ed.<\/a><\/p>\n Dicerna es una compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica que utiliza tecnolog\u00edas de interfaz de \u00e1cido ribonucleico (RNAi) para tratar enfermedades o trastornos con un componente gen\u00e9tico. En un art\u00edculo de Biotechnology Advanced<\/em><\/a>, RNAi se describe como una terapia de silenciamiento g\u00e9nico que ataca o se une al ARN mensajero para evitar la traducci\u00f3n de genes mutados. Dicerna utiliza una plataforma patentada de tecnolog\u00eda RNAi, GalXC \u2122, para garantizar el tratamiento m\u00e1s centrado y efectivo.<\/span> <\/p>\n DCR-A1AT es un medicamento ARNi dise\u00f1ado para tratar la enfermedad hep\u00e1tica causada por la deficiencia de alfa-1 antitripsina. El medicamento se administra por v\u00eda subcut\u00e1nea o debajo de la piel.<\/p>\n El objetivo de este medicamento es reducir la producci\u00f3n de A1AT anormal. Al reducir las prote\u00ednas mutadas, los investigadores esperan poder detener la progresi\u00f3n de esta afecci\u00f3n. Dicerna actualmente est\u00e1 ejecutando un ensayo cl\u00ednico para determinar la eficacia y seguridad de DCR-A1AT.<\/p>\n La Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano se otorga a medicamentos o tratamientos m\u00e9dicos dise\u00f1ados para impactar a la comunidad de enfermedades raras. Los medicamentos que reciben esta designaci\u00f3n est\u00e1n indicados para afecciones que afectan a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. Seg\u00fan la FDA<\/a>, los patrocinadores (como Dicerna) que buscan la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano reciben exclusividad de mercado durante siete a\u00f1os, asistencia de la FDA en dise\u00f1os de ensayos cl\u00ednicos e incentivos financieros como cr\u00e9ditos fiscales.<\/p>\n DCR-A1AT being granted this designation is important because currently, there are no approved treatments for A1AD-related liver disease. El Director M\u00e9dico de Dicerna, Ralf Rosskamp, \u200b\u200bcomparti\u00f3<\/a>:<\/p>\n \u00abLa designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano de la FDA es un hito importante … para DCR-A1AT para la enfermedad hep\u00e1tica asociada a la deficiencia de antitripsina alfa-1 y subraya la necesidad de tratamiento que existe para este trastorno complejo\u00bb.<\/span><\/p><\/blockquote>\n En Junio del 2019, Dicerna Pharmaceuticals present\u00f3 una solicitud de ensayo cl\u00ednico para su terapia DCR-A1AT y espera tratar al primer paciente con enfermedad hep\u00e1tica relacionada con A1AD cerca de fines del 2020. La compa\u00f1\u00eda tambi\u00e9n recibi\u00f3 la Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano de la Comisi\u00f3n Europea para el tratamiento de la deficiencia cong\u00e9nita de […]<\/p>\n","protected":false},"author":1217,"featured_media":170294,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[12732,16398],"tags":[12733,16399,16400,16401],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/170809"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1217"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=170809"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/170809\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/170294"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=170809"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=170809"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=170809"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}Acerca de la Deficiencia de Alfa-1 Antitripsina<\/h2>\n
Sobre DCR-A1AT<\/h2>\n
\u00bfQu\u00e9 es DCR-A1AT?<\/h3>\n
\u00bfQu\u00e9 es la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano y por qu\u00e9 es importante?<\/h3>\n
\n\u00bfQu\u00e9 piensa acerca de que DCR-A1AT reciba la Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"