Ceregene<\/a>. Esta terapia gen\u00e9tica de investigaci\u00f3n tuvo como objetivo proteger las neuronas cerebrales afectadas por la enfermedad de Parkinson. CERE-120 funciona administrando neurturina (NRTN) directamente a dos \u00e1reas del cerebro: el putamen y la sustancia negra<\/i>. Estos son conocidos por su papel en el movimiento. NRTN combate espec\u00edficamente la neurodegeneraci\u00f3n.<\/p>\nEsta terapia tuvo resultados contrastantes en ensayos con animales y humanos. En modelos animales de la enfermedad de Parkinson, un virus adenoasociado serotipo 2 implant\u00f3 NRTN en el cerebro. Los investigadores encontraron que las neuronas asociadas con la dopamina estaban protegidas, aumentando la producci\u00f3n de dopamina.<\/p>\n
Tras los resultados de los ensayos con animales, los investigadores pasaron a un ensayo cl\u00ednico abierto de fase 1. Esto fue inicialmente prometedor. Los pacientes con enfermedad de Parkinson toleraron bien la terapia, lo que sugiere que su uso era seguro. Este ensayo tambi\u00e9n encontr\u00f3 alguna mejora en los s\u00edntomas. Al mismo tiempo, un ensayo doble ciego de Fase 2 mostr\u00f3 que CERE-120 no tuvo un impacto real en los pacientes en comparaci\u00f3n con los que no recibieron CERE-120.<\/p>\n
Un siguiente estudio busc\u00f3 administrar una dosis m\u00e1s alta de CERE-120 al putamen y a la sustancia negra<\/i> circundante. Una vez m\u00e1s, los pacientes no mostraron mejor\u00eda de los s\u00edntomas.<\/p>\nEstudios de Pacientes Post Mortem<\/h2>\n
Los investigadores quer\u00edan entender por qu\u00e9 los resultados exitosos del ensayo cl\u00ednico de Fase 1 no se replicaron en estudios posteriores. Entonces realizaron an\u00e1lisis adicionales post mortem (despu\u00e9s de la muerte) de dos pacientes con enfermedad de Parkinson que hab\u00edan participado en los ensayos cl\u00ednicos para CERE-120.<\/p>\n
Los Pacientes<\/h3>\n
El primer paciente particip\u00f3 en el primer ensayo de Fase 2 para CERE-120, que implant\u00f3 la terapia solo en el putamen. El paciente 1 sobrevivi\u00f3 durante diez a\u00f1os despu\u00e9s de la cirug\u00eda.<\/p>\n
El segundo paciente particip\u00f3 en el segundo ensayo de Fase 2 para CERE-120, que implant\u00f3 la terapia tanto en el putamen como en la sustancia negra<\/em>. El paciente 2 sobrevivi\u00f3 durante ocho a\u00f1os despu\u00e9s de la cirug\u00eda.<\/p>\nPara garantizar la precisi\u00f3n de sus estudios, los investigadores tambi\u00e9n examinaron los cerebros de cuatro personas m\u00e1s. Dos eran pacientes con enfermedad de Parkinson alrededor de la misma edad que los pacientes 1 y 2. Estos no hab\u00edan sido tratados con terapia g\u00e9nica. Los dos cerebros finales estudiados fueron de dos individuos de una edad similar que no ten\u00edan enfermedades neurol\u00f3gicas, incluida la enfermedad de Parkinson.<\/p>\n
Hallazgos<\/h3>\n
Los pacientes 1 y 2 exhibieron producci\u00f3n de NRTN en el putamen. Sus cerebros tambi\u00e9n hab\u00edan aumentado las enzimas tirosina hidroxilasa (TH); Esto es clave porque esta enzima realmente ayuda a producir dopamina. Si bien ambos pacientes exhibieron enzimas TH, fueron mayores en el paciente 2. Esto sugiere que la terapia podr\u00eda ser m\u00e1s efectiva si se administra a m\u00faltiples \u00e1reas del cerebro, en lugar de un area singular.<\/p>\n
Los investigadores encontraron NRTN en el 19% del resto neuronas dopamin\u00e9rgicas (relacionadas o que producen dopamina) en el cerebro del paciente 1. El cerebro del paciente 2 mostr\u00f3 NRTN en el 39% de las neuronas restantes. Los cuatro cerebros restantes no mostraron NRTN. <\/span><\/p>\nTambi\u00e9n se encontr\u00f3 un receptor llamado RET m\u00e1s altamente concentrado en el cerebro del Paciente 2 que en el Paciente 1. Algunas investigaciones previas sugieren que la acumulaci\u00f3n de prote\u00ednas de las prote\u00ednas alfa-sinucle\u00edna, que ocurre en la enfermedad de Parkinson, puede interrumpir el RET y detener la producci\u00f3n de NRTN.<\/p>\n
En \u00faltima instancia, esta investigaci\u00f3n abre la puerta a nuevas consideraciones. Por el momento, la terapia g\u00e9nica CERE-120 puede no proporcionar suficiente NRTN para tratar la enfermedad de Parkinson. Sin embargo, los estudios post mortem sugieren que la terapia g\u00e9nica puede contribuir a la producci\u00f3n a largo plazo de TH en pacientes. Si los investigadores pueden encontrar formas de aumentar esa producci\u00f3n y ver resultados m\u00e1s r\u00e1pido, la terapia g\u00e9nica puede convertirse en un tratamiento efectivo para pacientes con enfermedad de Parkinson.<\/p>\n
![\"Enfermedad](\"https:\/\/patientworthy.com\/wp-content\/uploads\/2020\/03\/800px-Blausen_0704_ParkinsonsDisease-300x180.png\")