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Seg\u00fan un comunicado de prensa de FirstWord Pharma, Gen y Alnylam Pharmaceuticals han firmado un acuerdo de distribuci\u00f3n exclusiva en Turqu\u00eda para el ARNi terap\u00e9utico ONPATTRO. Este medicamento terap\u00e9utico tratar\u00e1 a pacientes con amiloidosis ATTR hereditaria que tambi\u00e9n tienen polineuropat\u00eda.<\/p>\n
Alnylam Pharmaceuticals, que actualmente ofrece opciones de terapia de ARNi en Am\u00e9rica del Norte, Europa, \u00c1frica y Medio Oriente, ha declarado que a\u00fan deben realizar estudios extensivos, u ofrecieron sus terapias, en Turqu\u00eda. Como tal, esperan su asociaci\u00f3n con Gen y la nueva oportunidad de llevar estas terapias a los pacientes que lo necesitan.<\/p>\n
Lea el comunicado completo aqu\u00ed.<\/a><\/p>\n En t\u00e9rminos generales, la amiloidosis es una condici\u00f3n en la cual los amiloides, una prote\u00edna insoluble, se acumulan en todo el cuerpo. Estas acumulaciones a menudo ocurren en \u00f3rganos importantes, causando una funci\u00f3n deficiente del \u00f3rgano. Los s\u00edntomas de la amiloidosis pueden incluir n\u00e1useas, fatiga, insuficiencia renal, p\u00e9rdida de peso y neuropat\u00eda.<\/p>\n La amiloidosis ATTR hereditaria (amiloidosis hATTR) es una forma hereditaria de esta enfermedad que afecta m\u00e1s espec\u00edficamente al coraz\u00f3n y al sistema nervioso. Las prote\u00ednas en la amiloidosis hATTR son deformes. Obtenga m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la amiloidosis ATTR hereditaria aqu\u00ed. <\/a><\/p>\n La polineuropat\u00eda, tambi\u00e9n conocida como neuropat\u00eda perif\u00e9rica, presenta manifestaciones comunes en pacientes con amiloidosis hATTR, particularmente si los amiloides se est\u00e1n acumulando en todo el sistema nervioso.<\/p>\n Seg\u00fan la Cl\u00ednica Mayo<\/a>, la polineuropat\u00eda ocurre cuando los nervios perif\u00e9ricos del cerebro y la m\u00e9dula espinal est\u00e1n da\u00f1ados. La afecci\u00f3n generalmente ocurre como resultado de otra afecci\u00f3n o lesi\u00f3n. Los s\u00edntomas de la polineuropat\u00eda incluyen debilidad, sensibilidad al tacto y dolor.<\/p>\n Si tiene amiloidosis HATTR y siente dolor u hormigueo en los pies o las manos, considere visitar a un m\u00e9dico para preguntar sobre la polineuropat\u00eda. Detectarlo temprano puede aumentar las posibilidades de detener el da\u00f1o nervioso y reducir el dolor.<\/p>\n Gen es una compa\u00f1\u00eda farmac\u00e9utica Turca con oficinas en todo el mundo. La compa\u00f1\u00eda certificada GMP ha estado operando por m\u00e1s de 20 a\u00f1os. Su objetivo es proporcionar a los pacientes con enfermedades raras tratamientos \u00e9ticos, efectivos y confiables. Obtenga m\u00e1s informaci\u00f3n en su sitio web. <\/a><\/p>\n Alnylam Pharmaceuticals, con sede en Cambridge, MA, es una compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica enfocada en el tratamiento de pacientes con enfermedades y trastornos raros a trav\u00e9s de terapias de interferencia de ARN (ARNi). Fundada en 2002, Alnylam tiene como objetivo crear terapias de ARNi para pacientes con trastornos del sistema nervioso central, enfermedades gen\u00e9ticas, enfermedades oculares y m\u00e1s. Se sienten espec\u00edficamente atra\u00eddos por ayudar a pacientes que tienen opciones de tratamiento limitadas. Obtenga m\u00e1s informaci\u00f3n sobre Alnylam Pharmaceuticals y su estrategia 2020 en su sitio web<\/a>.<\/p>\n ONPATTRO es un medicamento ARNi que fue aprobado en Am\u00e9rica del Norte, Jap\u00f3n, Brasil, Suiza y la Uni\u00f3n Europea para el tratamiento de la amiloidosis hATTR con polineuropat\u00eda. Se entrega por v\u00eda intravenosa. ONPATTRO apunta a una prote\u00edna llamada transtiretina (TTR). Las mutaciones en TTR son una causa principal de amiloidosis.<\/span><\/p>\n Para evitar que el TTR se acumule en el h\u00edgado y, por lo tanto, reduzca los efectos negativos de la polineuropat\u00eda, ONPATTRO silencia el ARN mensajero del TTR para evitar que se cree la prote\u00edna. Obtenga m\u00e1s informaci\u00f3n sobre ONPATTRO aqu\u00ed.<\/a><\/span><\/p>\n La interferencia de ARN (ARNi) es un tipo l\u00edder de terapia g\u00e9nica contempor\u00e1nea. El uso de RNAi ayuda a los investigadores a silenciar genes espec\u00edficos, manteniendo a aquellos con mutaciones o que son perjudiciales para causar problemas en todo el cuerpo. Como resultado, los investigadores pueden crear tratamientos m\u00e1s espec\u00edficos para abordar enfermedades y trastornos gen\u00e9ticos.<\/p>\n Aunque ONPATTRO ha demostrado proporcionar beneficios a los pacientes con amiloidosis ATTR hereditaria, se han producido algunas reacciones adversas. Por ejemplo, el 19% de los pacientes del estudio experimentaron reacciones relacionadas con la perfusi\u00f3n en comparaci\u00f3n con el 9% de los pacientes tratados con placebo. Estas reacciones incluyen dificultad para respirar, n\u00e1useas y dolor de espalda y abdominal. El 30% de los pacientes tambi\u00e9n experiment\u00f3. edema perif\u00e9rico o hinchaz\u00f3n en las piernas u otras extremidades. Adem\u00e1s, algunos pacientes pueden experimentar deficiencia de vitamina A. Esto puede causar problemas oculares como inflamaci\u00f3n, sequedad ocular o ulceraci\u00f3n corneal.<\/span><\/p>\n Sin embargo, los investigadores ofrecen formas de combatir los efectos secundarios negativos. Los pacientes que toman ONPATTRO pueden tomar 2500 UI de vitamina A al d\u00eda para abordar los impactos oculares. Adem\u00e1s, recibir una mezcla de corticosteroides, paracetamol y antihistam\u00ednicos una hora antes de la administraci\u00f3n de medicamentos por v\u00eda intravenosa puede ayudar a resolver los s\u00edntomas negativos. <\/span><\/p>\n\u00bfQu\u00e9 es la Amiloidosis?<\/h2>\n
Amiloidosis ATTR Hereditaria y Polineuropat\u00eda<\/h3>\n
Sobre ONPATTRO<\/h2>\n
Los Creadores<\/h3>\n
Gen<\/h4>\n
Alnylam Pharmaceuticals<\/h4>\n
ONPATTRO para la amiloidosis y polineuropat\u00eda HATTR<\/h3>\n
Terapias de ARNi<\/h4>\n
Informaci\u00f3n de Seguridad<\/h4>\n