{"id":177309,"date":"2020-04-15T21:28:04","date_gmt":"2020-04-16T01:28:04","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/04\/15\/la-terapia-de-investigacion-para-la-homocistinuria-ha-recibido-designacion-de-enfermedad-pediatrica-rara\/"},"modified":"2020-04-15T21:28:07","modified_gmt":"2020-04-16T01:28:07","slug":"la-terapia-de-investigacion-para-la-homocistinuria-ha-recibido-designacion-de-enfermedad-pediatrica-rara","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/04\/15\/la-terapia-de-investigacion-para-la-homocistinuria-ha-recibido-designacion-de-enfermedad-pediatrica-rara\/","title":{"rendered":"La Terapia de Investigaci\u00f3n para la Homocistinuria ha Recibido Designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara"},"content":{"rendered":"

\u00bfQu\u00e9 es la Homocistinuria?<\/h2>\n

La homocistinuria cl\u00e1sica<\/a>, o HCU,por sus siglas en Ingl\u00e9s, es una condici\u00f3n metab\u00f3lica rara que es causada por una deficiencia de la enzima CBS. Resulta en altos niveles de homociste\u00edna en el cuerpo que conduce a problemas visuales, esquel\u00e9ticos, cardiovasculares y neurol\u00f3gicos.<\/p>\n

Desafortunadamente, la \u00fanica opci\u00f3n de tratamiento actual es una dieta altamente restringida en prote\u00ednas. Dado que esta dieta es tan extrema, el cumplimiento es dif\u00edcil. Cuando no se sigue la dieta, la enfermedad no se controla.<\/p>\n

Est\u00e1 claro que se necesita una nueva opci\u00f3n para estos pacientes. Afortunadamente, Orphan Technologies acaba de anunciar que su terapia de investigaci\u00f3n para la enfermedad recibi\u00f3 la Designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara por parte de la FDA. Esta designaci\u00f3n significa que si se aprueba su solicitud de medicamentos, se les dar\u00e1 un comprobante de revisi\u00f3n prioritaria. Este cup\u00f3n se puede usar para futuras aplicaciones.<\/p>\n

La terapia se llama OT-58.<\/div>\n
<\/div>\n

El Ensayo Cl\u00ednico de Fase 1\/2<\/strong><\/h2>\n
\n
\n

OT-58 es una terapia enzim\u00e1tica que trabaja para reducir la cantidad de homociste\u00edna en el cuerpo. Ya recibi\u00f3 la Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano y la Designaci\u00f3n de V\u00eda R\u00e1pida.<\/p>\n

Actualmente, OT-58 se est\u00e1 estudiando en un ensayo en Fase 1\/2<\/a> en curso llamado CBS-HCY-CT-01. Es una investigaci\u00f3n controlada por placebo, aleatorizada y doble ciego. Los investigadores examinar\u00e1n la seguridad (punto final primario de la Fase 1), los efectos cl\u00ednicos, la farmacodin\u00e1mica, la farmacocin\u00e9tica, as\u00ed como la tolerabilidad de la terapia.<\/p>\n

Los participantes en el ensayo tienen 12 a\u00f1os y han sido diagnosticados con HCU.<\/p>\n

\"\"<\/strong>Puede leer m\u00e1s sobre este ensayo y la terapia de investigaci\u00f3n aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

\n
\n
\n
\n
\n

\u00bfQu\u00e9 piensa sobre esta terapia potencial para la homocistinuria? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

\u00bfQu\u00e9 es la Homocistinuria? La homocistinuria cl\u00e1sica, o HCU,por sus siglas en Ingl\u00e9s, es una condici\u00f3n metab\u00f3lica rara que es causada por una deficiencia de la enzima CBS. Resulta en altos niveles de homociste\u00edna en el cuerpo que conduce a problemas visuales, esquel\u00e9ticos, cardiovasculares y neurol\u00f3gicos. Desafortunadamente, la \u00fanica opci\u00f3n de tratamiento actual es una […]<\/p>\n","protected":false},"author":110,"featured_media":170123,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[12893],"tags":[16529,12895,12083,12109,14397],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/177309"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/110"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=177309"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/177309\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/170123"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=177309"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=177309"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=177309"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}