{"id":177467,"date":"2020-04-16T17:58:51","date_gmt":"2020-04-16T21:58:51","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/04\/16\/compania-recauda-80-millones-para-desarrollar-un-tratamiento-para-la-fibrosis-quistica-relacionada-con-mutaciones-raras\/"},"modified":"2020-04-16T17:58:51","modified_gmt":"2020-04-16T21:58:51","slug":"compania-recauda-80-millones-para-desarrollar-un-tratamiento-para-la-fibrosis-quistica-relacionada-con-mutaciones-raras","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/04\/16\/compania-recauda-80-millones-para-desarrollar-un-tratamiento-para-la-fibrosis-quistica-relacionada-con-mutaciones-raras\/","title":{"rendered":"Compa\u00f1\u00eda Recauda $80 Millones para Desarrollar un Tratamiento para la Fibrosis Qu\u00edstica Relacionada con Mutaciones Raras"},"content":{"rendered":"

De acuerdo a una historia de Fierce Biotech<\/a>, recientemente ha habido algunos avances impresionantes en el tratamiento de la fibrosis qu\u00edstica.<\/strong> El \u00faltimo hito fue desarrollar y aprobar el medicamento Trikafta, desarrollado por Vertex y que tiene el potencial de proporcionar beneficios para la mayor\u00eda de los pacientes con fibrosis qu\u00edstica. Sin embargo, para un peque\u00f1o n\u00famero de pacientes con el trastorno relacionado con mutaciones raras, Trikafta no tiene ning\u00fan efecto<\/strong>. Claramente, se necesita un nuevo medicamento para este grupo. Recientemente, ReCode Therapeutics ha anunciado que recaud\u00f3 con \u00e9xito $80 millones para la creaci\u00f3n de un nuevo medicamento para estos pacientes.<\/p>\n

Sobre la Fibrosis Qu\u00edstica<\/h2>\n

Fibrosis qu\u00edstica<\/b> es un tipo de trastorno gen\u00e9tico que puede tener impactos en todo el cuerpo, pero se caracteriza principalmente por la acumulaci\u00f3n de moco pegajoso y anormalmente grueso en los pulmones<\/strong>. Este moco se convierte en un caldo de cultivo f\u00e9rtil y h\u00e1bitat para bacterias potencialmente infecciosas. Muchos pacientes deben tomar antibi\u00f3ticos durante gran parte de sus vidas. Este trastorno es causado por mutaciones de el <\/span>gen <\/span><\/i>CFTR. Los s\u00edntomas de la fibrosis qu\u00edstica incluyen disminuci\u00f3n progresiva de la funci\u00f3n pulmonar, infecciones pulmonares y sinusales, tos con mucosidad, heces grasas, crecimiento deficiente, infertilidad en los hombres, dedos adormecidos y problemas digestivos. El tratamiento incluye antibi\u00f3ticos y medicamentos o procedimientos destinados a mantener la funci\u00f3n pulmonar. El trasplante de pulm\u00f3n es una opci\u00f3n cuando la funci\u00f3n pulmonar disminuye severamente. La esperanza de vida oscila entre los 40 y los 50 a\u00f1os con buen cuidado.<\/strong> Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la fibrosis qu\u00edstica, haga clic<\/span> aqu\u00ed<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Interferir con ARN<\/h2>\n

ReCode est\u00e1 desarrollando un tratamiento basado en ARN para la fibrosis qu\u00edstica relacionada con mutaciones sin sentido y para un trastorno similar llamado discinesia ciliar primaria<\/strong><\/a>. Para estos tratamientos, cada trastorno est\u00e1 vinculado a una mutaci\u00f3n espec\u00edfica que los tratamientos intentar\u00e1n rectificar. El medicamento para la fibrosis qu\u00edstica utiliza ARN de transferencia que, con suerte, contrarrestar\u00e1 la mutaci\u00f3n sin sentido.<\/strong><\/p>\n

ReCode dice que los mecanismos para estos tratamientos son muy similares y planea dise\u00f1os de prueba para ellos que son en gran medida comparables<\/strong>. Si el medicamento termina siendo exitoso, la compa\u00f1\u00eda espera traducir el mismo enfoque para otras enfermedades gen\u00e9ticas, sentando las bases para una nueva ola de terapias basadas en ARN. Solo las pruebas y el desarrollo continuo determinar\u00e1n la eficacia de este m\u00e9todo en \u00faltima instancia para tratar los trastornos gen\u00e9ticos.<\/p>\n

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\u00bfQu\u00e9 piensas sobre estos tratamientos experimentales? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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