{"id":177592,"date":"2020-04-18T06:48:19","date_gmt":"2020-04-18T10:48:19","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/04\/18\/nuevas-inversiones-de-capital-apuntan-a-desarrollar-un-nuevo-medicamento-para-la-distrofia-muscular-de-duchenne\/"},"modified":"2020-04-18T06:48:19","modified_gmt":"2020-04-18T10:48:19","slug":"nuevas-inversiones-de-capital-apuntan-a-desarrollar-un-nuevo-medicamento-para-la-distrofia-muscular-de-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/04\/18\/nuevas-inversiones-de-capital-apuntan-a-desarrollar-un-nuevo-medicamento-para-la-distrofia-muscular-de-duchenne\/","title":{"rendered":"Nuevas Inversiones de Capital Apuntan a Desarrollar un Nuevo Medicamento para la Distrofia Muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan una historia de CureDuchenne<\/a>, la compa\u00f1\u00eda de biotecnolog\u00eda Dyne Therapeutics anunci\u00f3 recientemente que CureDuchenne Ventures ha realizado una inversi\u00f3n de capital que respaldar\u00e1 el desarrollo de todas las nuevas terapias de precisi\u00f3n para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno neuromuscular poco com\u00fan<\/strong>. Dyne se centra en el desarrollo de tratamientos para enfermedades musculares graves. Parte del \u00edmpetu para este movimiento es la plataforma FORCE \u2122 patentada por Dyne, que tiene el potencial de aumentar la efectividad y la eficiencia de un enfoque llamado omisi\u00f3n de ex\u00f3n, que ya se est\u00e1 utilizando para tratar esta enfermedad.<\/p>\n

Acerca de la Distrofimuscular de Duchenne (DMD)<\/h2>\n

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad neuromuscular, y es uno de los tipos m\u00e1s graves de distrofia muscular.<\/b> Se caracteriza por una debilidad muscular progresiva que generalmente comienza alrededor de los cuatro a\u00f1os y empeora r\u00e1pidamente.<\/b> Como una enfermedad gen\u00e9tica ligada al cromosoma X, la mayor\u00eda de los ni\u00f1os se ven afectados, y las ni\u00f1as solo ocasionalmente presentan s\u00edntomas leves. La enfermedad es causada por mutaciones del gen de la distrofina. Los s\u00edntomas de la distrofia muscular de Duchenne incluyen ca\u00edda, postura anormal para caminar, p\u00e9rdida eventual de la capacidad de caminar, deformidades de la fibra muscular, discapacidad intelectual (no en todos los casos), agrandamiento de los m\u00fasculos de la lengua y la pantorrilla, deformidades esquel\u00e9ticas, atrofia muscular, anomal\u00edas card\u00edacas y dificultad. con la respiraci\u00f3n. El tratamiento incluye una variedad de medicamentos y terapias que pueden ayudar a aliviar los s\u00edntomas y retardar la progresi\u00f3n de la enfermedad. <\/span>La vida \u00fatil es generalmente en los a\u00f1os treinta con buen cuidado.<\/b> Se necesitan urgentemente mejores tratamientos para esta enfermedad.<\/b>Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la distrofia muscular de Duchenne, haga clic<\/span> aqu\u00ed<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Salto de Ex\u00f3n y la Plataforma FORCE<\/h2>\n

La plataforma FORCE es actualmente la innovaci\u00f3n m\u00e1s llamativa que sale de Dyne Therapeutics<\/strong>. Ha sido dise\u00f1ado desde cero para mejorar la administraci\u00f3n de medicamentos que omiten los exones a los m\u00fasculos, incluidos los m\u00fasculos esquel\u00e9ticos, el m\u00fasculo liso y el m\u00fasculo card\u00edaco. Esto podr\u00eda mejorar la efectividad de la omisi\u00f3n de ex\u00f3n y reducir la frecuencia de dosificaci\u00f3n<\/strong>. Est\u00e1 dise\u00f1ado para funcionar con una mol\u00e9cula terap\u00e9utica desarrollada por Dyne que se compone de un oligonucle\u00f3tido de omisi\u00f3n de ex\u00f3n unido a un anticuerpo. En \u00faltima instancia, los desarrolladores esperan que sea lo suficientemente efectivo como para detener la progresi\u00f3n de la atrofia muscular.<\/strong><\/p>\n

Un tratamiento que podr\u00eda detener la progresi\u00f3n de la distrofia muscular de Duchenne ser\u00eda un gran avance. Se espera que el enfoque se pruebe en estudios cl\u00ednicos pronto.<\/p>\n

\u00abCureDuchenne Ventures se complace en apoyar a Dyne como parte de nuestro enfoque integral para encontrar una cura para Duchenne\u00bb. – Debra Miller, fundadora y CEO de CureDuchenne<\/p>\n

\u00abApreciamos la colaboraci\u00f3n y la inversi\u00f3n de CureDuchenne Ventures, que nos ayudar\u00e1n a avanzar en nuestro enfoque novedoso para abordar la base gen\u00e9tica de la DMD\u00bb. – Joshua Brumm, presidente y CEO de Dyne Therapeutics<\/p><\/blockquote>\n

Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre CureDuchenne, haga clic aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

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