La fibrosis qu\u00edstica<\/a> es un trastorno gen\u00e9tico que se caracteriza por un da\u00f1o progresivo en los sistemas respiratorio y digestivo. Las personas con fibrosis qu\u00edstica no tienen el moco resbaladizo que normalmente se encuentra en los pulmones. En cambio, tienen un moco espeso y pegajoso que se acumula en su sistema. Esta acumulaci\u00f3n provoca obstrucciones en las v\u00edas respiratorias, que luego atrapa las bacterias y causa problemas respiratorios, infecciones, da\u00f1o pulmonar e insuficiencia respiratoria. Tambi\u00e9n puede bloquear las enzimas digestivas, lo que dificulta la absorci\u00f3n de nutrientes. La fibrosis qu\u00edstica afecta a uno de cada 2,500 a 3,500 beb\u00e9s Cauc\u00e1sicos, y es a\u00fan m\u00e1s rara en otras etnias.<\/p>\nLa fibrosis qu\u00edstica es un trastorno recesivo, lo que significa que el gen mutado debe ser transmitido por ambos padres. El gen responsable de esta afecci\u00f3n afecta la prote\u00edna que regula el movimiento de la sal. La mutaci\u00f3n en el gen tambi\u00e9n var\u00eda en severidad.<\/p>\n
Los s\u00edntomas de la fibrosis qu\u00edstica afectan los sistemas respiratorio y digestivo. Incluyen tos y sibilancias persistentes, dificultad para respirar, dificultad para hacer ejercicio, infecciones pulmonares frecuentes, congesti\u00f3n nasal, problemas para aumentar de peso, estre\u00f1imiento, infertilidad masculina, piel con sabor salado e intolerancia al ejercicio.<\/p>\n
El diagn\u00f3stico a menudo llega al nacer, ya que la detecci\u00f3n de fibrosis qu\u00edstica es est\u00e1ndar en todo Estados Unidos. Para completar una evaluaci\u00f3n, los m\u00e9dicos deben realizar muestras de sangre, pruebas gen\u00e9ticas y pruebas de sudor. Despu\u00e9s de obtener un diagn\u00f3stico, los m\u00e9dicos seleccionan el tratamiento correcto. El objetivo es controlar las infecciones, eliminar la mucosidad de los pulmones, prevenir el bloqueo intestinal y proporcionar una nutrici\u00f3n adecuada. Los m\u00e9todos incluyen antibi\u00f3ticos, medicamentos antiinflamatorios, medicamentos para inducir la tos de moco, broncodilatadores, enzimas pancre\u00e1ticas, terapia de ejercicios, fisioterapia tor\u00e1cica, terapia de pecho, trasplantes de pulm\u00f3n y cirug\u00eda para eliminar obstrucciones intestinales, eliminar p\u00f3lipos nasales y colocar un Tubo de alimentaci\u00f3n.<\/p>\n
Sobre ARO-ENaC<\/h2>\n
En aquellos afectados por fibrosis qu\u00edstica, los niveles de la subunidad alfa del canal de sodio epitelial (\u03b1ENaC) aumentan y causan deshidrataci\u00f3n en las v\u00edas respiratorias y niveles m\u00e1s bajos de transporte mucociliar. ARO-ENaC est\u00e1 destinado a reducir los niveles de \u03b1ENaC. Es una terapia de interferencia de ARN (ARNi) y utiliza la plataforma TRiM de Arrowhead.<\/p>\n
Si Arrowhead obtiene la autorizaci\u00f3n que solicitaron, comenzar\u00e1n su ensayo de fase 1\/2a AROENaC1001. En este estudio evaluar\u00e1n la tolerabilidad, la seguridad y los efectos farmacocin\u00e9ticos de ARO-ENaC en pacientes sanos y con fibrosis qu\u00edstica. Los puntos finales primarios son los cambios en el \u00edndice de depuraci\u00f3n pulmonar y el volumen espiratorio forzado.<\/p>\n
Si se aprueba este ensayo, los pacientes con fibrosis qu\u00edstica pueden tener una nueva opci\u00f3n de tratamiento.<\/p>\n
Encuentra el art\u00edculo fuente aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Arrowhead Pharmaceuticals ha presentado recientemente una solicitud a la Autoridad de Seguridad de Medicamentos y Dispositivos M\u00e9dicos de Nueva Zelanda para la aprobaci\u00f3n de un ensayo cl\u00ednico. Quieren probar su tratamiento de fibrosis qu\u00edstica, ARO-ENaC, por seguridad, tolerabilidad y efectos. Si se aprueba, comenzar\u00e1n con AROENaC1001, un estudio de fase 1\/2a. Sobre la Fibrosis Qu\u00edstica […]<\/p>\n","protected":false},"author":1025,"featured_media":167668,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[12179],"tags":[13172,12181,12109],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/180980"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1025"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=180980"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/180980\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/167668"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=180980"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=180980"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=180980"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}