{"id":187903,"date":"2020-06-04T17:18:34","date_gmt":"2020-06-04T21:18:34","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/06\/04\/la-terapia-genica-para-la-enfermedad-de-pompe-ha-producido-resultados-positivos-en-modelos-de-ratones\/"},"modified":"2020-06-04T17:18:39","modified_gmt":"2020-06-04T21:18:39","slug":"la-terapia-genica-para-la-enfermedad-de-pompe-ha-producido-resultados-positivos-en-modelos-de-ratones","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/06\/04\/la-terapia-genica-para-la-enfermedad-de-pompe-ha-producido-resultados-positivos-en-modelos-de-ratones\/","title":{"rendered":"La Terapia G\u00e9nica para la Enfermedad de Pompe ha Producido Resultados Positivos en Modelos de ratones"},"content":{"rendered":"

AVROBIO<\/strong><\/h2>\n

AVROBIO tiene su sede en Cambridge, Massachusetts. Se especializan en terapia g\u00e9nica de dosis \u00fanica como una cura para afecciones gen\u00e9ticas raras como la cistinosis<\/a>, la enfermedad de Gaucher<\/a> y la enfermedad de Fabry<\/a>. M\u00e1s recientemente, han anunciado datos precl\u00ednicos positivos de un estudio que examina un tratamiento de terapia g\u00e9nica para la enfermedad de Pompe<\/a>.<\/p>\n

El Estudio<\/h2>\n

La terapia se llama AVR-RD-03. Los investigadores tienen la esperanza de que pueda corregir las manifestaciones de la enfermedad de Pompe en el sistema nervioso central y los m\u00fasculos.<\/p>\n

En pacientes con enfermedad de Pompe, el aumento de los niveles de gluc\u00f3geno es el resultado de una mutaci\u00f3n GAA. Esta sobreproducci\u00f3n de gluc\u00f3geno es t\u00f3xica para el sistema nervioso central y todos los m\u00fasculos del cuerpo. Los pacientes con enfermedad de Pompe enfrentan debilidades progresivas, disminuci\u00f3n de la funci\u00f3n motora y dificultades respiratorias.<\/p>\n

Espec\u00edficamente, estos investigadores descubrieron que al utilizar los vectores lentivirales de la tecnolog\u00eda de orientaci\u00f3n lisos\u00f3mica independiente de la glucosilaci\u00f3n (etiqueta GILT), la acumulaci\u00f3n de gluc\u00f3geno se redujo significativamente. Esto fue examinado en un modelo de rat\u00f3n. Este equipo investig\u00f3 10 tipos diferentes de vectores, incluidos los vectores de control. Cada vector produjo una copia funcional del gen GAA con diversas manifestaciones de la tecnolog\u00eda GILT-tag.<\/p>\n

Resultados<\/h3>\n

El uso de etiquetas GILT con los vectores redujo el gluc\u00f3geno dentro de la m\u00e9dula espinal y el cerebro. Tambi\u00e9n se redujo en el diafragma, el tejido muscular esquel\u00e9tico y el coraz\u00f3n.<\/p>\n

El vector m\u00e1s exitoso tambi\u00e9n redujo la presencia de gluc\u00f3geno en el cerebro, la m\u00e9dula espinal y el m\u00fasculo card\u00edaco a niveles similares a los de los ratones sin enfermedad de Pompe.<\/p>\n

El n\u00famero promedio de la copia del vector dentro de la m\u00e9dula \u00f3sea fue inferior a 5.<\/p>\n

En 4 meses despu\u00e9s de la terapia, ning\u00fan rat\u00f3n experiment\u00f3 EA en el compartimento hematopoy\u00e9tico.<\/p>\n

Viendo Hacia Adelante <\/b><\/h2>\n

Ahora hay un estudio en investigaci\u00f3n de prueba de concepto que permite nuevas drogas en curso. El equipo espera tener resultados finales de esta investigaci\u00f3n para fin de a\u00f1o.<\/p>\n

Puede leer m\u00e1s sobre esta terapia gen\u00e9tica de investigaci\u00f3n aqu\u00ed<\/a>. <\/center><\/p>\n
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\u00bfQu\u00e9 piensa sobre este nuevo tratamiento de investigaci\u00f3n para la enfermedad de Pompe? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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