Seelos Therapeutics ha recibido recientemente la designaci\u00f3n de enfermedad pedi\u00e1trica rara para su tratamiento con el s\u00edndrome de Sanfilippo, la trehalosa. Esta designaci\u00f3n es un incentivo para que las empresas realicen terapias para afecciones con una necesidad insatisfecha, ya que otorga cupones de revisi\u00f3n prioritarios. Esta noticia no fue el \u00fanico gran anuncio para Seelos; recientemente tambi\u00e9n han agregado un nuevo miembro a su junta directiva.<\/p>\n
El s\u00edndrome de Sanfilippo<\/a>, tambi\u00e9n conocido como mucopolisacaridosis tipo III, es una enfermedad en la que el cuerpo no puede descomponer largas cadenas de mol\u00e9culas de az\u00facar debido a la falta de enzimas. Estas cadenas se acumulan y causan los s\u00edntomas del s\u00edndrome de Sanfilippo. Este s\u00edndrome se presenta en cuatro formas: A, B, C y D, siendo A la m\u00e1s grave.<\/p>\n El inicio de los s\u00edntomas generalmente ocurre aproximadamente un a\u00f1o despu\u00e9s del nacimiento, pero son m\u00e1s graves entre las edades de dos y seis. Los s\u00edntomas incluyen:<\/p>\n Este s\u00edndrome se hereda en un patr\u00f3n autos\u00f3mico recesivo, lo que significa que ambos padres deben transmitir el gen mutado para que un ni\u00f1o se vea afectado.<\/p>\n Los m\u00e9dicos diagnosticar\u00e1n el s\u00edndrome de Sanfilippo a trav\u00e9s de un an\u00e1lisis de orina, muestras de sangre o piel, o pruebas gen\u00e9ticas. La terapia de reemplazo de enzimas ha demostrado ser efectiva en otras formas de mucopolisacaridosis, pero no en este tipo. El tratamiento es sintom\u00e1tico y de apoyo.<\/p>\n La trehalosa, tambi\u00e9n conocida como SLS-005, es un tratamiento para los tipos A y B del s\u00edndrome de Sanfilippo. Este anuncio se produce despu\u00e9s de que la FDA le otorg\u00f3 la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano, que ofrece beneficios como incentivos fiscales.<\/p>\n El siguiente paso para Seelos y trehalose es desarrollar un ensayo cl\u00ednico en Europa. La Agencia Europea de Medicamentos est\u00e1 trabajando con Seelos con la esperanza de que alg\u00fan d\u00eda este medicamento est\u00e9 disponible en todo el mundo.<\/p>\n Este anuncio se combina con la incorporaci\u00f3n de Judy Dunn a la junta directiva de Seelos Therapeutics. Tiene amplia experiencia en este campo, ya que anteriormente trabaj\u00f3 en Pfizer y Roche. Ella trae su conocimiento de psiquiatr\u00eda y neurolog\u00eda con ella, y Seelos est\u00e1 extasiado de tenerla.<\/p>\n Seelos est\u00e1 muy emocionado por estos dos anuncios. Esperemos que la trehalosa contin\u00fae obteniendo buenos resultados en los ensayos, lo que le permitir\u00e1 mejorar la vida de las personas con s\u00edndrome de Sanfilippo.<\/p>\n Encuentra el art\u00edculo fuente aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n Seelos Therapeutics ha recibido recientemente la designaci\u00f3n de enfermedad pedi\u00e1trica rara para su tratamiento con el s\u00edndrome de Sanfilippo, la trehalosa. Esta designaci\u00f3n es un incentivo para que las empresas realicen terapias para afecciones con una necesidad insatisfecha, ya que otorga cupones de revisi\u00f3n prioritarios. Esta noticia no fue el \u00fanico gran anuncio para Seelos; […]<\/p>\n","protected":false},"author":1025,"featured_media":151644,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13749],"tags":[16124,12109,16123,17303],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/189956"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1025"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=189956"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/189956\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/151644"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=189956"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=189956"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=189956"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}\n
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