{"id":192449,"date":"2020-06-22T07:26:47","date_gmt":"2020-06-22T11:26:47","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/06\/22\/nueva-solicitud-de-medicamento-para-el-tratamiento-de-la-enfermedad-de-niemann-pick-tipo-c-presentada-bajo-revision-rodante\/"},"modified":"2020-06-22T07:26:52","modified_gmt":"2020-06-22T11:26:52","slug":"nueva-solicitud-de-medicamento-para-el-tratamiento-de-la-enfermedad-de-niemann-pick-tipo-c-presentada-bajo-revision-rodante","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/06\/22\/nueva-solicitud-de-medicamento-para-el-tratamiento-de-la-enfermedad-de-niemann-pick-tipo-c-presentada-bajo-revision-rodante\/","title":{"rendered":"Nueva Solicitud de Medicamento para el Tratamiento de la Enfermedad de Niemann-Pick tipo C Presentada Bajo Revisi\u00f3n Rodante"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan una historia de globenewswire.com<\/a>, la compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica Orphazyme A\/S ha anunciado recientemente que ha presentado su Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA, por sus siglas en Ingl\u00e9s) para su tratamiento experimental arimoclomol a la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en Ingl\u00e9s) en revisi\u00f3n<\/strong>. Arimoclomol est\u00e1 en desarrollo como tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, una enfermedad rara. El tratamiento experimental ha obtenido previamente la Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano, la Designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara, la Designaci\u00f3n de Terapia Innovadora y la Designaci\u00f3n V\u00eda R\u00e1pida de la FDA.<\/strong><\/p>\n

Sobre la enfermedad de Niemann-Pick tipo C<\/h2>\n

La enfermedad de Niemann-Pick tipo C es una forma de enfermedad de almacenamiento lisos\u00f3mico que se caracteriza por una deficiencia no en una enzima, sino en un tipo de prote\u00edna transportadora que evita que las mol\u00e9culas solubles en agua se muevan dentro de una c\u00e9lula.<\/b> Es causada por mutaciones de cualquier <\/span>gen <\/span><\/i>NPC1 <\/span>o <\/span><\/i>NPC2 <\/span>Existe una gran disparidad en la gravedad y la presentaci\u00f3n de los s\u00edntomas, lo que los convierte en un m\u00e9todo poco confiable para el diagn\u00f3stico.<\/b> Pueden aparecer en la infancia o tan tarde como la sexta d\u00e9cada de la vida de un paciente. Tales s\u00edntomas incluyen agrandamiento del bazo y\/o h\u00edgado, ictericia, depresi\u00f3n severa, ataxia, epilepsia, dificultad para hablar y tragar, diston\u00eda, mal tono muscular, trastorno bipolar, microcefalia, p\u00e9rdida progresiva de la audici\u00f3n, demencia progresiva y psicosis. La mayor\u00eda de los tratamientos son de apoyo, pero existen algunos medicamentos que pueden retrasar la progresi\u00f3n de la enfermedad y prolongar la vida. <\/span>La vida \u00fatil est\u00e1 relacionada con el inicio de los s\u00edntomas, y aquellos con los primeros s\u00edntomas generalmente mueren antes.<\/b>Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, haga clic<\/span>aqu\u00ed<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Sobre Revisi\u00f3n Rodante<\/h2>\n

Como la solicitud se ha presentado bajo revisi\u00f3n rodante, esto permitir\u00e1 a la compa\u00f1\u00eda enviar las secciones de la FDA de la NDA a medida que se completen<\/strong>. Esto permite un proceso de revisi\u00f3n acelerado ya que, en circunstancias normales, se esperar\u00eda que Orphazyme esperara hasta que se completara la solicitud antes de enviarla.<\/p>\n

Sobre el Arimoclomol<\/h2>\n

Arimoclomol es una terapia de investigaci\u00f3n que activa el aumento de la producci\u00f3n de prote\u00ednas de choque t\u00e9rmico.<\/strong> Este mecanismo de acci\u00f3n tiene el potencial de conferir beneficios a una variedad de estados de enfermedades raras; tales beneficios incluyen mejorar la funci\u00f3n de los lisosomas celulares, intervenir en prote\u00ednas mal plegadas y eliminar las agregaciones de prote\u00ednas. Es un tratamiento oralmente activo que es capaz de atravesar la barrera hematoencef\u00e1lica. Adem\u00e1s de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, el medicamento tambi\u00e9n se est\u00e1 investigando como tratamiento para la enfermedad de Gaucher<\/a>, la esclerosis lateral amiotr\u00f3fica<\/a> y la miositis espor\u00e1dica por cuerpos de inclusi\u00f3n<\/a>.<\/p>\n

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