<\/p>\n
Seg\u00fan BioSpace<\/a>, la compa\u00f1\u00eda de biotecnolog\u00eda Argenx anunci\u00f3 recientemente resultados positivos de su ensayo cl\u00ednico ADAPT de Fase III. La compa\u00f1\u00eda<\/a>, que busca encontrar avances en inmunolog\u00eda y traducirlos para satisfacer las necesidades insatisfechas de los pacientes, estaba explorando efgartigimod como un posible tratamiento para la miastenia gravis (MG).<\/p>\n La miastenia gravis (MG) es un trastorno neuromuscular autoinmune cuyo nombre significa \u00abdebilidad muscular grave\u00bb. Al igual que otros trastornos autoinmunes, el cuerpo se ataca por error. Normalmente, su sistema inmunitario reacciona a invasores extra\u00f1os como g\u00e9rmenes, bacterias o virus. Pero en la miastenia gravis, el cuerpo comienza a atacar ciertas prote\u00ednas en el cuerpo que juegan un papel en la comunicaci\u00f3n nerviosa y muscular. Como resultado, el cerebro y los m\u00fasculos no pueden comunicarse correctamente, lo que provoca debilidad muscular y una respuesta muscular deficiente.<\/p>\n Existen m\u00faltiples formas de miastenia gravis:<\/p>\n Los s\u00edntomas de la miastenia gravis empeoran con la actividad. Pero solo el 10% de los pacientes experimentan complicaciones respiratorias potencialmente mortales. Para la mayor\u00eda de las personas, el tratamiento ayuda a reducir los s\u00edntomas y mejorar la calidad de vida. Los s\u00edntomas incluyen:<\/p>\n Si usted o alguien que conoce tiene MG y experimenta dificultades extremas para respirar, comun\u00edquese con su m\u00e9dico de inmediato. Obtenga m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la miastenia gravis aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n Seg\u00fan Argenx<\/a>, efgartigimod es:<\/p>\n un fragmento de anticuerpo en investigaci\u00f3n de primera clase para apuntar al receptor Fc neonatal (FcRn). Efgartigimod est\u00e1 siendo evaluado para el tratamiento de pacientes con enfermedades autoinmunes severas con presencia confirmada de inmunoglobulina G, autoanticuerpos IgG, donde existe una necesidad m\u00e9dica grave no satisfecha.<\/p><\/blockquote>\n B\u00e1sicamente, la terapia est\u00e1 destinada a reducir los niveles de anticuerpos IgG, que interrumpen la comunicaci\u00f3n cerebro-m\u00fasculo. La compa\u00f1\u00eda tambi\u00e9n est\u00e1 considerando efgartigimod como un tratamiento potencial para:<\/p>\n Otros tratamientos para la miastenia gravis incluyen corticosteroides, inmunosupresores no esteroideos, inhibidores de la acetilcolinesterasa<\/a> y terapias como el Soliris de Alexion. Adem\u00e1s, hay otras compa\u00f1\u00edas que trabajan para crear inhibidores de FcRn:<\/p>\n Sin embargo, Argenx cree que el efgartigimod es una de las opciones de tratamiento m\u00e1s seguras y efectivas.<\/p>\n El Ensayo de Fase III ADAPT inscribi\u00f3 a 167 adultos con miastenia gravis generalizada (gMG) de Jap\u00f3n, Europa y Am\u00e9rica del Norte. Antes del ensayo, todos los participantes ya estaban tomando alguna forma de tratamiento. El juicio fue:<\/p>\n Los pacientes recibieron un placebo o efgartigimod durante 26 semanas (solo unos 6 meses). Con un estudio 1: 1 Al final del ensayo, los pacientes podr\u00edan elegir participar tambi\u00e9n en la extensi\u00f3n abierta ADAPT Plus. Etiqueta abierta significa que los proveedores de atenci\u00f3n m\u00e9dica y los participantes son conscientes de qu\u00e9 grupo est\u00e1 recibiendo qu\u00e9 tratamiento.<\/p>\n El punto final primario (u objetivo) para este ensayo fue ver cu\u00e1ntas personas mejoraron su puntaje de Actividades diarias de miastenia gravis (MG-ADL) en al menos 2 puntos durante 4 semanas consecutivas. Seg\u00fan un art\u00edculo en Annals of the New York Academy of Science<\/em><\/a>, el puntaje MG-ADL:<\/p>\n es una escala de ocho \u00edtems informada por el paciente desarrollada para evaluar los s\u00edntomas de MG y sus efectos en las actividades diarias.<\/p><\/blockquote>\n La Fundaci\u00f3n de Miastenia Gravis de Am\u00e9rica se\u00f1ala en sus recursos para profesionales<\/a> que un aumento de 2 puntos indica una mejor\u00eda cl\u00ednica. Entonces, los resultados de la prueba muestran que:<\/p>\n Por lo tanto, un 38% m\u00e1s de pacientes alcanzaron el punto final cuando recibieron efgartigimod. Adem\u00e1s, los datos muestran que el tratamiento tambi\u00e9n fue seguro y bien tolerado.<\/p>\n Dice CMO Wim Parys:<\/p>\n \u00abEfgartigimod [helped patients achieve] s\u00edntomas m\u00ednimos o nulos despu\u00e9s del tratamiento. Adem\u00e1s, vimos respuestas que duraron m\u00e1s de 8 o 12 semanas, respaldando nuestros planes de ofrecer horarios de dosificaci\u00f3n individualizados \u00ab.<\/p><\/blockquote>\n A finales de 2020, Argenx presentar\u00e1 una Solicitud de Licencia de Productos Biol\u00f3gicos<\/a> a la FDA. En resumen, esto significa que est\u00e1n aplicando para fabricar y vender efgartigimod. Su objetivo es que su terapia trate a los pacientes para 2021.<\/p>\nMiastenia Gravis (MG)<\/h2>\n
\n
\n
Ensayo Argenx<\/h2>\n
Efgartigimod<\/h3>\n
\n
\n
Resultados de la Fase III para Miastenia Gravis<\/h3>\n
\n
\n
Pasos Siguientes<\/h3>\n