CytRx Corporation ha publicado los resultados de la segunda fase de su estudio de arimoclomol como tratamiento para la enfermedad de Gaucher. Los datos fueron positivos y demostraron la capacidad de esta terapia para cruzar la barrera hematoencef\u00e1lica. Arimoclomol tambi\u00e9n pudo cumplir con puntos finales secundarios.<\/p>\n
La enfermedad de Gaucher<\/a> es un trastorno de almacenamiento lisos\u00f3mico. La enzima beta-glucocerebrosidasa tiene una actividad extremadamente baja o nula, y conduce a la acumulaci\u00f3n de un l\u00edpido llamado glucocerebrosida. Esta acumulaci\u00f3n causa da\u00f1o a los tejidos y \u00f3rganos. El gen GBA est\u00e1 mutado en aquellos que tienen esta enfermedad, y es responsable de la producci\u00f3n de beta-glucocerebrosidasa. Se transmite en un patr\u00f3n autos\u00f3mico recesivo, lo que significa que un ni\u00f1o debe heredar la versi\u00f3n mutada del gen de ambos padres. La incidencia de la poblaci\u00f3n general es una de cada 60,000 personas, pero es m\u00e1s com\u00fan dentro de la poblaci\u00f3n Jud\u00eda Ashkenazi.<\/p>\n La enfermedad de Gaucher viene en m\u00faltiples tipos diferentes, que var\u00edan en s\u00edntomas y gravedad. El tipo I se caracteriza por un agrandamiento del h\u00edgado o el bazo, anemia, hematomas f\u00e1ciles y varios problemas \u00f3seos como dolor, fractura y artritis. La enfermedad pulmonar es un s\u00edntoma menos com\u00fan de este tipo. Los tipos II y III afectan el sistema nervioso central (SNC) y presentan todos los s\u00edntomas del tipo I. Junto con estos efectos, aquellos con los tipos II y III tambi\u00e9n pueden experimentar movimientos oculares inusuales, convulsiones y da\u00f1o cerebral. El tipo II es el m\u00e1s grave de los tres, ya que progresa r\u00e1pidamente y es fatal. Si bien muchos s\u00edntomas est\u00e1n presentes en todos los tipos, es importante recordar que diferentes personas presentan diversos s\u00edntomas con diferente gravedad.<\/p>\n Esta terapia est\u00e1 destinada a amplificar la producci\u00f3n de prote\u00ednas de choque t\u00e9rmico y se administra por v\u00eda oral. Estas prote\u00ednas pueden guardar prote\u00ednas mal plegadas, mejorar la funci\u00f3n lisos\u00f3mica y eliminar los agregados de prote\u00ednas.<\/p>\n El arimoclomol tiene la capacidad de cruzar la barrera hematoencef\u00e1lica, lo que lo convierte en un posible tratamiento para una serie de afecciones. Actualmente se est\u00e1 estudiando como una terapia para la enfermedad de Gaucher, la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, ELA y la miositis espor\u00e1dica por cuerpos de inclusi\u00f3n.<\/p>\n La segunda fase de este estudio ten\u00eda como objetivo identificar la dosis adecuada para los pacientes con enfermedad de Gaucher. El objetivo primario fue reducir la actividad de la quitotriosidasa s\u00e9rica. Si bien hubo una reducci\u00f3n relativa, no fue estad\u00edsticamente significativa. Por otro lado, se cumplieron los puntos finales secundarios. El tama\u00f1o del bazo y el h\u00edgado se redujo, el primero de -5% a -21%, y el segundo de -15% a -20%.<\/p>\n CytRx planea continuar este estudio, donde monitorear\u00e1n la seguridad y evaluar\u00e1n a\u00fan m\u00e1s el arimoclomol. Estos resultados fueron positivos y alentadores; Los investigadores esperan que esta terapia alg\u00fan d\u00eda pueda ayudar a las personas con la enfermedad de Gaucher<\/p>\n Encuentra el art\u00edculo fuente aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n CytRx Corporation ha publicado los resultados de la segunda fase de su estudio de arimoclomol como tratamiento para la enfermedad de Gaucher. Los datos fueron positivos y demostraron la capacidad de esta terapia para cruzar la barrera hematoencef\u00e1lica. Arimoclomol tambi\u00e9n pudo cumplir con puntos finales secundarios. Sobre la Enfermedad de Gaucher La enfermedad de Gaucher […]<\/p>\n","protected":false},"author":1025,"featured_media":156312,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[12115],"tags":[12120],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/196724"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1025"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=196724"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/196724\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/156312"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=196724"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=196724"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=196724"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}Sobre Arimoclomol<\/h2>\n
Sobre el Estudio<\/h2>\n
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