{"id":217957,"date":"2020-07-28T11:04:11","date_gmt":"2020-07-28T15:04:11","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/07\/28\/medicacion-spinraza-muestra-beneficios-prometedores-en-pacientes-con-ame-pre-sintomaticos\/"},"modified":"2020-07-28T11:08:09","modified_gmt":"2020-07-28T15:08:09","slug":"medicacion-spinraza-muestra-beneficios-prometedores-en-pacientes-con-ame-pre-sintomaticos","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/07\/28\/medicacion-spinraza-muestra-beneficios-prometedores-en-pacientes-con-ame-pre-sintomaticos\/","title":{"rendered":"Medicaci\u00f3n Spinraza muestra beneficios prometedores en pacientes con AME pre-sintom\u00e1ticos"},"content":{"rendered":"

Por Lauren Taylor de In The Cloud Copy<\/a><\/em><\/p>\n

Biogen anunci\u00f3 nuevos datos del ensayo NURTURE de pacientes pre-sintom\u00e1ticos con atrofia muscular espinal (AME). La AME es una enfermedad neuromuscular autos\u00f3mica recesiva rara que causa que las neuronas responsables del movimiento mueran con el tiempo. Esto resulta en debilidad muscular progresiva y par\u00e1lisis. Seg\u00fan el Orphanet Journal of Rare Diseases, la incidencia estimada es de 1 en 6,000 a 1 en 10,000 nacimientos vivos.<\/p>\n

Actualmente hay dos terapias aprobadas para la atrofia muscular espinal (AME),<\/a> la Spinraza de Biogen y la terapia g\u00e9nica de Novartis, Zolgensma. Spinraza tiene un precio de $750,000 para el primer a\u00f1o y $375,000 cada a\u00f1o despu\u00e9s. El Zolgensma de Novartis, que se cree que es un tratamiento \u00fanico, tiene un precio de $2.1 millones. Eso lo convierte en el tratamiento \u00fanico m\u00e1s costoso de la industria biofarmac\u00e9utica.<\/p>\n

Roche espera que la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) apruebe su terapia con risdiplam para el trastorno m\u00e1s adelante en el verano. Y la compa\u00f1\u00eda ha sugerido que planea rebajar tanto a Biogen como a Novartis en el precio para compensar ser terceros en el mercado.<\/p>\n

En el estudio de NURTURE hasta la fecha, Biogen descubri\u00f3 que en los beb\u00e9s diagnosticados gen\u00e9ticamente con AME, el tratamiento temprano y sostenido con Spinraza por hasta 4.8 a\u00f1os permiti\u00f3 una \u00absupervivencia sin precedentes\u00bb. Los pacientes continuaron manteniendo ganancias de la funci\u00f3n motora en comparaci\u00f3n con el curso natural de la enfermedad.. La compa\u00f1\u00eda planea presentar los datos en la reuni\u00f3n virtual de Cure SMA Research & Clinical Care.<\/p>\n

Los datos incluyen casi un a\u00f1o de seguimiento adicional para los participantes de NURTURE. A partir de Febrero de 2020, todos los pacientes que recibieron tratamiento, con una edad media de 3.8 a\u00f1os, estaban vivos y sin ventilaci\u00f3n permanente. Por lo general, la mayor\u00eda de los ni\u00f1os con AME Tipo 1, en promedio, no viven hasta su segundo cumplea\u00f1os. Todos los ni\u00f1os que recibieron Spinraza en este grupo lograron el hito motor de caminar de forma independiente y mantener esa capacidad.<\/p>\n

\u00abEl impacto del tratamiento temprano y sostenido de Spinraza en estos beb\u00e9s y sus familias es notable\u00bb, dijo Kathryn Swoboda, Katherine B. Sims, M.D., Presidenta de Neurogen\u00e9tica y directora del Programa de Neurogen\u00e9tica, Hospital General de Massachusetts. \u00abLos nuevos resultados de NURTURE contin\u00faan reforzando el beneficio sustancial del diagn\u00f3stico r\u00e1pido y el tratamiento temprano y a largo plazo con Spinraza\u00bb.<\/p>\n

NURTURE es un ensayo abierto de fase II de 25 pacientes pre-sintom\u00e1ticos que han sido diagnosticados con una prueba gen\u00e9tica para AME como los que tienen m\u00e1s probabilidades de desarrollar AME Tipo 1 o 2. Recibieron su primera dosis de Spinraza antes de las 6 semanas de edad. El ensayo se ha extendido otros tres a\u00f1os, lo que permite a la compa\u00f1\u00eda evaluar la eficacia y la seguridad hasta los 8 a\u00f1os de edad.<\/p>\n

Spinraza fue la primera terapia aprobada para tratar la AME y est\u00e1 aprobada en m\u00e1s de 50 pa\u00edses. El medicamento es un oligonucle\u00f3tido antisentido (ASO, por sus siglas en Ingl\u00e9s) desarrollado utilizando tecnolog\u00eda patentada de Ionis Pharmaceuticals. Esa tecnolog\u00eda est\u00e1 dise\u00f1ada para atacar la causa ra\u00edz de la AME al aumentar la cantidad de prote\u00edna de neurona motora de supervivencia (SMN) de longitud completa. Esta prote\u00edna es necesaria para mantener las neuronas motoras. El medicamento se administra mediante inyecci\u00f3n intratecal en el l\u00edquido que rodea la m\u00e9dula espinal.<\/p>\n

La FDA aprob\u00f3 Zolgensma en Mayo de 2019 para tratar a ni\u00f1os menores de dos a\u00f1os con AME que tienen mutaciones biel\u00e9licas en el gen de supervivencia de la neurona motora 1 (SMN1). Zolgensma solo est\u00e1 aprobado para AME Tipo 1, la forma m\u00e1s severa, que casi siempre es mortal a los dos a\u00f1os de edad. Tiene una tasa de mortalidad del 50% a los siete meses y una tasa de mortalidad del 90% a los 12 meses.<\/p>\n

Un estudio de 2009 encontr\u00f3 que con la atenci\u00f3n nutricional y respiratoria, un mayor porcentaje de esos pacientes viv\u00edan m\u00e1s all\u00e1 de los dos a\u00f1os de edad. Los pacientes con los tipos II y III generalmente viven en la edad adulta y podr\u00edan tener una expectativa de vida normal, aunque con una gran cantidad de servicios de atenci\u00f3n m\u00e9dica. Spinraza est\u00e1 aprobado para todo tipo.<\/p>\n

Es probable que Zolgensma, debido a su enfoque de tratamiento \u00fanico, sea la terapia de elecci\u00f3n para la AME. A\u00fan as\u00ed, los analistas proyectan que risdiplam podr\u00eda alcanzar $1 billon en ventas anuales, y Spinraza de Biogen ya est\u00e1 recaudando alrededor de $2 billones por a\u00f1o. Es probable que la espinraza y el risdiplam se consideren los tratamientos para pacientes mayores. Y el risdiplam tiene una ventaja sobre Spinraza: es un medicamento oral, mientras que Spinraza requiere una infusi\u00f3n espinal cada cuatro meses.<\/p>\n

Lea m\u00e1s sobre esto aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

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