{"id":224871,"date":"2020-08-08T10:44:12","date_gmt":"2020-08-08T14:44:12","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/08\/08\/la-nueva-terapia-de-investigacion-para-la-acidemia-metilmalonica-y-la-acidemia-propionica-esta-avanzando-en-la-regulacion\/"},"modified":"2020-08-08T10:44:17","modified_gmt":"2020-08-08T14:44:17","slug":"la-nueva-terapia-de-investigacion-para-la-acidemia-metilmalonica-y-la-acidemia-propionica-esta-avanzando-en-la-regulacion","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/08\/08\/la-nueva-terapia-de-investigacion-para-la-acidemia-metilmalonica-y-la-acidemia-propionica-esta-avanzando-en-la-regulacion\/","title":{"rendered":"La Nueva Terapia de Investigaci\u00f3n para la Acidemia Metilmal\u00f3nica y la Acidemia Propi\u00f3nica est\u00e1 Avanzando en la Regulaci\u00f3n"},"content":{"rendered":"

La FDA Acaba de Otorgar la Designaci\u00f3n de V\u00eda R\u00e1pida y la Designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara a HemoShear Therapeutics. Esta designaci\u00f3n se le dio a su nueva terapia de investigaci\u00f3n para la acidemia propi\u00f3nica (PA, por sus siglas en Ingl\u00e9s)<\/a> y la acidemia metilmal\u00f3nica (MMA, por sus siglas en Ingl\u00e9s)<\/a>.<\/p>\n

MMA y PA son causadas por deficiencias de enzimas que inhiben la capacidad del cuerpo para metabolizar sus amino\u00e1cidos normalmente. Esto conduce a una acumulaci\u00f3n de metabolitos en el cuerpo que causan da\u00f1o a los \u00f3rganos, d\u00e9ficits en el desarrollo, convulsiones y, en \u00faltima instancia, muerte prematura.<\/p>\n

Actualmente no existen opciones de tratamiento realmente efectivas para ninguna de estas afecciones y los pacientes est\u00e1n desesperados por encontrar nuevas opciones.<\/p>\n

Designaciones<\/h2>\n

Pero, \u00bfqu\u00e9 significan estas designaciones? La Designaci\u00f3n de V\u00eda R\u00e1pida ayuda a incentivar el r\u00e1pido desarrollo de una nueva terapia que podr\u00eda proporcionar un beneficio extremo a los pacientes que actualmente no tienen opciones o tienen pocas opciones. Aumenta la comunicaci\u00f3n con la empresa de desarrollo de f\u00e1rmacos y la FDA, permite la revisi\u00f3n prioritaria de su solicitud y proporciona una aprobaci\u00f3n acelerada para la eventual Solicitud de Nuevo F\u00e1rmaco de la empresa.<\/p>\n

La Designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara se asigna espec\u00edficamente a terapias de investigaci\u00f3n dirigidas a enfermedades raras que afectan principalmente a los ni\u00f1os. Tambi\u00e9n proporciona una revisi\u00f3n de prioridad para la solicitud de la empresa.<\/p>\n

Terapia HST5040<\/h2>\n

HST5040 es una terapia oral que se toma una vez al d\u00eda. Los investigadores esperan que ayude a tratar las anomal\u00edas metab\u00f3licas que surgen de MMA y PA.<\/p>\n

Esta terapia es una mol\u00e9cula peque\u00f1a, lo que significa que se puede distribuir f\u00e1cilmente a trav\u00e9s de m\u00faltiples tejidos, incluidos el cerebro, los m\u00fasculos y el coraz\u00f3n.<\/p>\n

Puede tomarse por la boca o mediante un tubo de alimentaci\u00f3n.<\/p>\n

Ensayo de Fase 2<\/h2>\n

HemoShear fue autorizado para comenzar un ensayo de Fase 2 de esta terapia en Junio.<\/p>\n

El Ensayo cl\u00ednico de Fase 2 incluir\u00e1 a 12 pacientes a los que se les diagnostica PA o MMA. Se llama HERO, que significa HElp Reduce Organic Acids (Ayuda a reducir los \u00e1cidos org\u00e1nicos).<\/p>\n

Puede leer m\u00e1s sobre estas nuevas designaciones y ensayos cl\u00ednicos aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

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\u00bfQu\u00e9 opinas de esta nueva terapia de investigaci\u00f3n y su progreso? \u00a1Comparta sus an\u00e9cdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este art\u00edculo ha sido traducido al espa\u00f1ol lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su regi\u00f3n, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, env\u00ede un correo electr\u00f3nico a ideas@patientworthy.com.<\/a><\/h4>\n<\/div>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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