{"id":236463,"date":"2020-08-17T17:48:18","date_gmt":"2020-08-17T21:48:18","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/08\/17\/un-posible-tratamiento-para-el-trastorno-por-deficiencia-de-cdkl5-ha-obtenido-la-designacion-de-enfermedad-pediatrica-rara\/"},"modified":"2020-08-17T17:48:23","modified_gmt":"2020-08-17T21:48:23","slug":"un-posible-tratamiento-para-el-trastorno-por-deficiencia-de-cdkl5-ha-obtenido-la-designacion-de-enfermedad-pediatrica-rara","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/08\/17\/un-posible-tratamiento-para-el-trastorno-por-deficiencia-de-cdkl5-ha-obtenido-la-designacion-de-enfermedad-pediatrica-rara\/","title":{"rendered":"Un Posible Tratamiento para el Trastorno por Deficiencia de CDKL5 ha Obtenido la Designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara"},"content":{"rendered":"

De acuerdo a una historia de BioSpace<\/a>, la compa\u00f1\u00eda farmac\u00e9utica Marinus Pharmaceuticals, Inc. anunci\u00f3 recientemente que su producto en investigaci\u00f3n candidato ganaxolona obtuvo la designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara de la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA).<\/strong> El f\u00e1rmaco se est\u00e1 desarrollando como tratamiento para Trastorno por deficiencia de CDKL5 (CDD)<\/strong>, un trastorno relacionado con la epilepsia en los ni\u00f1os. Marinus se centra en el desarrollo de tratamientos innovadores para trastornos raros que causan convulsiones.<\/strong><\/p>\n

Acerca del Trastorno por Deficiencia de CDKL5 (CDD)<\/h2>\n

El trastorno por deficiencia de CDKL5 es un trastorno gen\u00e9tico que se caracteriza por discapacidad intelectual, convulsiones y retrasos en el desarrollo.<\/b> Como sugiere el nombre, el trastorno est\u00e1 relacionado con mutaciones del gen<\/span> CDKL5<\/span><\/i> que generalmente ocurre espont\u00e1neamente y no se hereda de los padres de una persona. Los s\u00edntomas se notan en los primeros meses de vida. Las mujeres se ven afectadas con m\u00e1s frecuencia que los hombres, pero los hombres tienden a presentar s\u00edntomas m\u00e1s graves. Estos s\u00edntomas pueden incluir convulsiones (1 a 5 por d\u00eda), estre\u00f1imiento, rasgos faciales distintivos, reflujo, rechinar los dientes y problemas para alimentarse y dormir. Las opciones de tratamiento para el trastorno por deficiencia de CDKL5 son limitadas y se centran principalmente en minimizar los s\u00edntomas. Algunos pacientes pueden requerir un tubo de alimentaci\u00f3n. <\/span>Existe una gran necesidad de terapias nuevas y m\u00e1s eficaces para tratar este trastorno.<\/b> Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre el trastorno por deficiencia de CDKL5, haga clic<\/span> aqu\u00ed<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Acerca de la Designaci\u00f3n de Enfermedades Pedi\u00e1tricas Raras<\/h2>\n

Un medicamento en desarrollo puede recibir la designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara si se est\u00e1 desarrollando para tratar una condici\u00f3n que se considera rara (definida como cualquier enfermedad que afecta a menos de 200,000 personas en el pa\u00eds) y afecta principalmente a personas de 18 a\u00f1os o menos<\/strong>. Las empresas beneficiarias reciben un vale de revisi\u00f3n prioritaria una vez que la terapia que se est\u00e1 desarrollando ha sido aprobada para una nueva solicitud de medicamento (NDA). Este vale se puede utilizar para una aplicaci\u00f3n futura o se puede vender a otra empresa. Este programa est\u00e1 destinado a incentivar el desarrollo de terapias para enfermedades pedi\u00e1tricas raras.<\/strong><\/p>\n

Sobre Ganaxolone<\/h2>\n

Actualmente, la ganaxolona se est\u00e1 investigando en un ensayo cl\u00ednico de fase 3 como tratamiento para el trastorno por deficiencia de CDLK5<\/strong>. Se est\u00e1 desarrollando en variantes tanto oral como intravenosa para maximizar su eficacia tanto en pacientes adultos como pedi\u00e1tricos. El medicamento tiene el potencial de ser eficaz en varios tipos diferentes de trastornos de la epilepsia dif\u00edciles de tratar, incluido el complejo de esclerosis tuberosa<\/strong><\/a>, el estado epil\u00e9ptico<\/strong><\/a> y la epilepsia relacionada con PCDH19<\/strong><\/a>.<\/p>\n

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