El Ensayo de la Plataforma HEALY ALS, que lleva a cabo Biohaven Pharma, ha comenzado a inscribir pacientes. Este estudio est\u00e1 destinado a probar la eficacia de tres tratamientos en la esclerosis lateral amiotr\u00f3fica (ELA), incluido el verdiperstat. Los profesionales m\u00e9dicos esperan que este estudio no solo mejore el conocimiento de los medicamentos para la ELA, sino que tambi\u00e9n mejore la vida de quienes padecen esta afecci\u00f3n.<\/p>\n
La ELA<\/a> es una enfermedad neurol\u00f3gica progresiva en la que las c\u00e9lulas nerviosas del tronco encef\u00e1lico, el cerebro y la m\u00e9dula espinal se deterioran. Debido a este deterioro, los m\u00fasculos se debilitan y las personas pierden el control sobre ellos y su movimiento voluntario. En las \u00faltimas etapas de la ELA, los m\u00fasculos necesarios para respirar se debilitan y provocan la muerte. La ELA es una enfermedad muy rara, ya que su incidencia es de 3.9 por cada 100,000 personas en los Estados Unidos. Si bien cualquier persona puede tener ELA, los hombres blancos de entre 60 y 69 a\u00f1os corren el mayor riesgo.<\/p>\n Los profesionales m\u00e9dicos no conocen la causa de la ELA. En la forma familiar de la enfermedad, se sabe que un gen mutado se hereda de los padres, pero a\u00fan no se comprende completamente y solo representa el 5-10% de los casos. Los investigadores creen que existe una conexi\u00f3n entre la demencia frontotemporal y la ELA. Otra teor\u00eda es que la exposici\u00f3n a ciertas sustancias o toxinas conduce al desarrollo de ELA.<\/p>\n Los s\u00edntomas de la ELA var\u00edan de una persona a otra. Tambi\u00e9n empeoran a medida que avanza la enfermedad. Los s\u00edntomas comienzan con dificultad con peque\u00f1os movimientos y cosas cotidianas como caminar. Al inicio de la enfermedad, las personas pueden tropezar y sentir debilidad en los brazos, manos y piernas. A medida que avanza, las personas experimentan dificultades para hablar y tragar, habla lenta y arrastrada, espasmos y calambres en los m\u00fasculos y dificultad para mantener una buena postura. En las etapas posteriores, las personas no podr\u00e1n mover sus m\u00fasculos gradualmente, lo que afecta a todo el cuerpo. Esta incapacidad afecta a movimientos como parpadear. Si bien las personas con ELA experimentan p\u00e9rdida de la funci\u00f3n muscular, no pierden ninguna de sus capacidades cognitivas. Sus sentidos generalmente tampoco se ven afectados.<\/p>\n El diagn\u00f3stico se obtiene despu\u00e9s de que un m\u00e9dico nota los s\u00edntomas y realiza pruebas para descartar otras afecciones como la enfermedad de Lyme<\/a>, el VIH o la esclerosis m\u00faltiple<\/a>. Se pueden usar an\u00e1lisis de sangre para lograr esto. Una vez que se descartan otras afecciones, los m\u00e9dicos utilizar\u00e1n estudios electromiogr\u00e1ficos (EMG), estudios de conducci\u00f3n nerviosa (NCS) e im\u00e1genes por resonancia magn\u00e9tica (MRI). Una vez que se obtiene un diagn\u00f3stico, el tratamiento es sintom\u00e1tico, ya que no existe cura para la ELA. El tratamiento incluye fisioterapia y terapia del habla, apoyo nutricional y de ventilaci\u00f3n, medicamentos para la depresi\u00f3n o la ansiedad, medicamentos para aliviar la tensi\u00f3n y el dolor en los m\u00fasculos, cuidados paliativos y riluzol, que reduce el da\u00f1o a las neuronas motoras.<\/p>\n Este ensayo se est\u00e1 llevando a cabo en 50 sitios en los Estados Unidos con el objetivo de identificar nuevos tratamientos para la ELA de una manera m\u00e1s r\u00e1pida e innovadora. Los mejores expertos en este campo, junto con la red de ensayos cl\u00ednicos del Northeast ALS Consortium, pueden evaluar varios medicamentos al mismo tiempo.<\/p>\n Se espera que unas 160 personas se inscriban en este ensayo, y ser\u00e1n asignadas al azar 3:1. Tres grupos recibir\u00e1n verdiperstat mientras que el otro recibir\u00e1 un placebo, que tomar\u00e1n durante 24 semanas. Utilizando la Escala de Calificaci\u00f3n Funcional ALS Revisada, los investigadores buscar\u00e1n cambios en la gravedad de la enfermedad como criterio de valoraci\u00f3n principal. Tambi\u00e9n buscar\u00e1n supervivencia, cambios en la funci\u00f3n respiratoria y fuerza muscular.<\/p>\n Dado que los pacientes con ELA enfrentan una necesidad m\u00e9dica insatisfecha, este ensayo es muy importante. Su capacidad para descubrir nuevos medicamentos a un ritmo m\u00e1s r\u00e1pido podr\u00eda mejorar enormemente la vida de los pacientes. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la prueba de la plataforma HEALY ALS, haga clic aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" El Ensayo de la Plataforma HEALY ALS, que lleva a cabo Biohaven Pharma, ha comenzado a inscribir pacientes. Este estudio est\u00e1 destinado a probar la eficacia de tres tratamientos en la esclerosis lateral amiotr\u00f3fica (ELA), incluido el verdiperstat. 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