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En la \u00faltima semana, la empresa de biotecnolog\u00eda Levo Therapeutics anunci\u00f3<\/a> los resultados del ensayo cl\u00ednico de Fase 3 CARE-PWS. Durante el ensayo, los investigadores examinaron la eficacia, seguridad y tolerabilidad de LV-101 para pacientes con s\u00edndrome de Prader-Willi.<\/p>\n Como resultado de mutaciones gen\u00e9ticas en el cromosoma 15, el s\u00edndrome de Prader-Willi es un trastorno gen\u00e9tico poco com\u00fan que causa un hambre constante y aparentemente insaciable. Estas mutaciones gen\u00e9ticas afectan al hipot\u00e1lamo, una parte del cerebro que juega un papel en la regulaci\u00f3n hormonal. A partir de los dos a\u00f1os, los pacientes con s\u00edndrome de Prader-Willi luchan por no sentirse llenos despu\u00e9s de comer. Adem\u00e1s, el trastorno a menudo causa dificultades f\u00edsicas, mentales, intelectuales y de comportamiento. Se estima que 1 de cada 16,000 personas nacen con este trastorno.<\/p>\n Los s\u00edntomas var\u00edan, pero pueden incluir:<\/p>\n Lea m\u00e1s sobre el s\u00edndrome de Prader-Willi aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n Algunos investigadores creen que el hambre constante asociada con el s\u00edndrome de Prader-Willi es el resultado de una deficiencia de oxitocina. Como resultado, Levo Therapeutics dise\u00f1\u00f3 LV-101 (carbetocina intranasal) como un agonista selectivo del receptor de oxitocina. El Instituto Nacional del C\u00e1ncer define<\/a> un agonista como:<\/p>\n Medicamento o sustancia que se une a un receptor dentro de una c\u00e9lula o en su superficie y causa la misma acci\u00f3n que la sustancia que normalmente se une al receptor.<\/p><\/blockquote>\n LV-101 usa carbetocina, un an\u00e1logo de la oxitocina, para tratar el s\u00edndrome de Prader-Willi. En t\u00e9rminos sencillos, un an\u00e1logo es un f\u00e1rmaco o terap\u00e9utico que es sustancialmente similar a otra sustancia. En este caso, la carbetocina es sustancialmente similar a la oxitocina. Los pacientes reciben LV-101 tres veces al d\u00eda, preferiblemente antes de comer. Fuera del s\u00edndrome de Prader-Willi, la carbetocina est\u00e1 aprobada en m\u00e1s de 90 pa\u00edses de todo el mundo para prevenir la aton\u00eda uterina, una complicaci\u00f3n potencialmente mortal relacionada con el embarazo. En este momento, la FDA otorg\u00f3 a LV-101 las designaciones de medicamento hu\u00e9rfano y v\u00eda r\u00e1pida.<\/p>\nS\u00edndrome de Prader-Willi<\/h2>\n
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LV-101<\/h2>\n
CARE-PWS para el S\u00edndrome de Prader-Willi<\/h3>\n