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Seg\u00fan Ryan McDonald de Cure Today<\/a>, la FDA otorg\u00f3 recientemente la designaci\u00f3n de Terapia Innovadora a MK-6482, un inhibidor de HIF-2\u03b1 en investigaci\u00f3n desarrollado por Merck. El f\u00e1rmaco administrado por v\u00eda oral, dise\u00f1ado para tratar pacientes con carcinoma de c\u00e9lulas renales (CCR) asociado a VHL, bloquea el factor inducible por hipoxia (HIF) -2\u03b1. Normalmente, esto juega un papel en impulsar el crecimiento de las c\u00e9lulas renales. Sin embargo, esto puede ser peligroso cuando esas c\u00e9lulas son cancerosas.<\/p>\n Seg\u00fan la FDA<\/a>, la Designaci\u00f3n de Terapia Innovadora es:<\/p>\n destinado a acelerar el desarrollo y revisi\u00f3n de medicamentos para enfermedades graves o potencialmente mortales. Los criterios para la designaci\u00f3n de una terapia revolucionaria requieren evidencia cl\u00ednica preliminar que demuestre que el f\u00e1rmaco puede tener una mejora sustancial en al menos un criterio de valoraci\u00f3n cl\u00ednicamente significativo sobre la terapia disponible.<\/p><\/blockquote>\n Como resultado de recibir esta designaci\u00f3n, as\u00ed como la Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano, Merck recibir\u00e1 una revisi\u00f3n regulatoria m\u00e1s r\u00e1pida, asistencia con el desarrollo de medicamentos y una mayor tutor\u00eda y comunicaci\u00f3n con la FDA. La FDA otorg\u00f3 ambos estados luego de las presentaciones en la Reuni\u00f3n Cient\u00edfica Virtual de la ASCO 2020. Dentro de estas presentaciones, los investigadores compartieron que MK-6482 redujo las lesiones cancerosas o tumores en el 86.9% de los pacientes dentro de un ensayo cl\u00ednico.<\/p>\n Como resultado de mutaciones en el gen VHL<\/em>, el s\u00edndrome de von Hippel-Lindau (VHL) es un trastorno hereditario poco com\u00fan que causa la formaci\u00f3n de quistes y tumores en todo el cuerpo. Sin embargo, en el 20% de los casos, las personas con VHL no tienen antecedentes familiares del trastorno. Generalmente, los quistes y tumores relacionados con VHL se desarrollan en la retina, la columna vertebral, los ri\u00f1ones, el p\u00e1ncreas, las gl\u00e1ndulas suprarrenales, el o\u00eddo interno, el cerebro y el tracto genital. Ellos pueden ser cancerosos o benignos. Independientemente, VHL aumenta el riesgo de desarrollar tumores neuroendocrinos pancre\u00e1ticos (pNET) y carcinoma de c\u00e9lulas renales (CCR). Alrededor de 10,000 personas en los EE. UU. Tienen VHL.<\/p>\n La aparici\u00f3n de los s\u00edntomas var\u00eda, pero muchas personas experimentan sus s\u00edntomas inicialmente a los 20 a\u00f1os. Los s\u00edntomas y manifestaciones incluyen:<\/p>\nS\u00edndrome de Von Hippel-Lindau (VHL)<\/h2>\n
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