La fibrosis qu\u00edstica<\/a> es un trastorno gen\u00e9tico que se caracteriza por un da\u00f1o progresivo en los sistemas respiratorio y digestivo. Las personas con fibrosis qu\u00edstica no tienen el moco resbaladizo que normalmente se encuentra en los pulmones. En cambio, tienen un moco espeso y pegajoso que se acumula en su sistema. Esta acumulaci\u00f3n provoca obstrucciones en las v\u00edas respiratorias, que luego atrapa las bacterias y causa problemas respiratorios, infecciones, da\u00f1o pulmonar e insuficiencia respiratoria. Tambi\u00e9n puede bloquear las enzimas digestivas, lo que dificulta la absorci\u00f3n de nutrientes. La fibrosis qu\u00edstica es un trastorno recesivo, lo que significa que el gen mutado debe ser transmitido por ambos padres. El gen responsable de esta afecci\u00f3n afecta la prote\u00edna que regula el movimiento de la sal. La mutaci\u00f3n en el gen tambi\u00e9n var\u00eda en severidad.<\/p>\nLos s\u00edntomas de la fibrosis qu\u00edstica afectan los sistemas respiratorio y digestivo. Incluyen tos y sibilancias persistentes, dificultad para respirar, dificultad para hacer ejercicio, infecciones pulmonares frecuentes, congesti\u00f3n nasal, problemas para aumentar de peso, estre\u00f1imiento, infertilidad masculina, piel con sabor salado e intolerancia al ejercicio.<\/p>\n
El diagn\u00f3stico a menudo llega al nacer, ya que la detecci\u00f3n de fibrosis qu\u00edstica es est\u00e1ndar en todo Estados Unidos. Para completar una evaluaci\u00f3n, los m\u00e9dicos deben realizar muestras de sangre, pruebas gen\u00e9ticas y pruebas de sudor. Despu\u00e9s de obtener un diagn\u00f3stico, los m\u00e9dicos seleccionan el tratamiento correcto. El objetivo es controlar las infecciones, eliminar la mucosidad de los pulmones, prevenir el bloqueo intestinal y proporcionar una nutrici\u00f3n adecuada. Los m\u00e9todos incluyen antibi\u00f3ticos, medicamentos antiinflamatorios, medicamentos para inducir la tos de moco, broncodilatadores, enzimas pancre\u00e1ticas, terapia de ejercicios, fisioterapia tor\u00e1cica, terapia de pecho, trasplantes de pulm\u00f3n y cirug\u00eda para eliminar obstrucciones intestinales, eliminar p\u00f3lipos nasales y colocar un Tubo de alimentaci\u00f3n.<\/p>\n
Acerca del Estudio<\/h2>\n
El primer paciente acaba de recibir una dosis en la Fase 1\/2 del ensayo AROENaC1001. Evaluar\u00e1 la seguridad, tolerabilidad, eficacia y farmacocin\u00e9tica de ARO-ENaC. El medicamento en s\u00ed es una terapia de ARNi que tiene como objetivo reducir la actividad de la subunidad alfa del canal de sodio epitelial en las v\u00edas respiratorias de los pulmones. Es una peque\u00f1a mol\u00e9cula inhalada.<\/p>\n
Esta mol\u00e9cula se probar\u00e1 en 24 individuos sanos y 30 pacientes con FQ. Si bien los investigadores analizar\u00e1n la seguridad y eficacia de ARO-ENaC, tambi\u00e9n estudiar\u00e1n c\u00f3mo afecta el \u00edndice de aclaramiento pulmonar de los pacientes y el volumen espiratorio forzado.<\/p>\n
Los profesionales m\u00e9dicos y los pacientes esperan que este ensayo sea exitoso y pueda pasar a otras fases, ya que ARO-ENaC tiene el potencial de ayudar a los pacientes que no se benefician de los tratamientos actuales debido a diferencias en los genotipos.<\/p>\n
Leer m\u00e1s aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Arrowhead Pharmaceuticals ha comenzado a administrar dosis a los pacientes en su ensayo AROENaC1001, que eval\u00faa ARO-ENaC como tratamiento para la fibrosis qu\u00edstica. 54 pacientes ser\u00e1n tratados con esta terapia en un esfuerzo por comprender sus efectos tanto en individuos sanos como en pacientes con fibrosis qu\u00edstica. Acerca de la Fibrosis Qu\u00edstica (FQ) La fibrosis […]<\/p>\n","protected":false},"author":1025,"featured_media":111562,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[12179],"tags":[13172,12314,12181,12109,14398],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/252317"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1025"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=252317"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/252317\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/111562"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=252317"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=252317"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=252317"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}