{"id":252521,"date":"2020-08-27T11:03:13","date_gmt":"2020-08-27T15:03:13","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/08\/27\/la-comision-europea-concede-la-designacion-de-medicamento-huerfano-para-el-tratamiento-de-la-acondroplasia-en-investigacion\/"},"modified":"2020-08-27T11:03:13","modified_gmt":"2020-08-27T15:03:13","slug":"la-comision-europea-concede-la-designacion-de-medicamento-huerfano-para-el-tratamiento-de-la-acondroplasia-en-investigacion","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/08\/27\/la-comision-europea-concede-la-designacion-de-medicamento-huerfano-para-el-tratamiento-de-la-acondroplasia-en-investigacion\/","title":{"rendered":"La Comisi\u00f3n Europea Concede la Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano para el Tratamiento de la Acondroplasia en Investigaci\u00f3n"},"content":{"rendered":"<p>Ascendis Pharma acaba de anunciar que su terapia de investigaci\u00f3n para la acondroplasia llamada TransCon CNP acaba de recibir la designaci\u00f3n de f\u00e1rmaco hu\u00e9rfano de la Comisi\u00f3n Europea. La FDA ya ha proporcionado esta misma designaci\u00f3n para este medicamento (Febrero de 2019).<\/p>\n<p>Hasta el momento, todav\u00eda no existen tratamientos aprobados para esta afecci\u00f3n. Los investigadores esperan que esta terapia se convierta en la primera opci\u00f3n para los pacientes.<\/p>\n<h2><strong>Acondroplasia<\/strong><\/h2>\n<p><a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/achondroplasia\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">La acondroplasia<\/a> es una forma de enanismo. Es causado por una mutaci\u00f3n en el gen FGFR3. Esta mutaci\u00f3n conduce a desequilibrios en la v\u00eda de se\u00f1alizaci\u00f3n del FGFR3 y la v\u00eda de se\u00f1alizaci\u00f3n del CNP (que es responsable de estimular el crecimiento).<\/p>\n<p>Un aumento de CNP promueve el crecimiento \u00f3seo al contrarrestar los impactos de la mutaci\u00f3n.<\/p>\n<p>La afecci\u00f3n est\u00e1 asociada con una serie de complicaciones esquel\u00e9ticas y cada una de ellas est\u00e1 asociada con sus propias comorbilidades. Algunos de ellos se explican a continuaci\u00f3n.<\/p>\n<ul>\n<li>Desarrollo anormal del sistema esquel\u00e9tico &gt; apnea del sue\u00f1o<\/li>\n<li>Pinzamiento de la columna lumbar &gt; dolor cr\u00f3nico en las piernas y la espalda<\/li>\n<li>Compresi\u00f3n cervical &gt; muerte s\u00fabita en lactantes<\/li>\n<li>Trompas de Eustaquio an\u00f3malas &gt;  infecciones cr\u00f3nicas del o\u00eddo &gt; p\u00e9rdida de audici\u00f3n y retraso del habla<\/li>\n<\/ul>\n<h2>TransCon CNP<\/h2>\n<p>TransCon CNP es un prof\u00e1rmaco de acci\u00f3n prolongada destinado a garantizar que los pacientes tengan un nivel continuo de CNP. Esto se logra mediante una dosis subcut\u00e1nea cada semana.<\/p>\n<p>La tecnolog\u00eda TransCon significa conjugaci\u00f3n transitoria. Su objetivo es optimizar la eficacia y el efecto terap\u00e9utico de las nuevas terapias.<\/p>\n<p>Las mol\u00e9culas TransCon tienen un f\u00e1rmaco sin modificar, un portador que protege ese f\u00e1rmaco y un enlazador que une el f\u00e1rmaco y el portador. La droga no se activa hasta que se libera de su portador. La inyecci\u00f3n del f\u00e1rmaco y del portador en el organismo inicia la liberaci\u00f3n del f\u00e1rmaco, debido a las condiciones fisiol\u00f3gicas del organismo. Esta liberaci\u00f3n es predecible y permite que el f\u00e1rmaco no modificado contin\u00fae seg\u00fan lo dise\u00f1ado.<\/p>\n<p>Este tipo de tecnolog\u00eda se puede aplicar a peque\u00f1as mol\u00e9culas, p\u00e9ptidos o prote\u00ednas. Se puede utilizar en muchas \u00e1reas terap\u00e9uticas, ya sea a nivel local o sist\u00e9mico. <b>  <\/b><\/p>\n<h2><b>Viendo Hacia Adelante<\/b><\/h2>\n<p>La sede de Ascendis se encuentra en Dinamarca, pero tambi\u00e9n cuenta con oficinas en Alemania y California. La compa\u00f1\u00eda est\u00e1 trabajando en tres candidatos terap\u00e9uticos diferentes, todos para enfermedades raras. <b><\/b><\/p>\n<p>El producto TransCon CNP se encuentra actualmente en un ensayo cl\u00ednico de Fase 2. Esta investigaci\u00f3n global se llama ACcomplisH. Esta nueva designaci\u00f3n ayudar\u00e1 a la compa\u00f1\u00eda a mantenerse al d\u00eda con su desarrollo y, con suerte, llevar esta nueva terapia a las manos de los pacientes m\u00e1s r\u00e1pido. <b><\/b><\/p>\n<p>Puede leer m\u00e1s sobre esta terapia de investigaci\u00f3n para la acondroplasia <a href=\"https:\/\/www.globenewswire.com\/news-release\/2020\/08\/12\/2077012\/0\/en\/Ascendis-Pharma-A-S-Receives-Orphan-Designation-for-TransCon-CNP-for-the-Treatment-of-Achondroplasia-in-Europe.html\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Ascendis Pharma acaba de anunciar que su terapia de investigaci\u00f3n para la acondroplasia llamada TransCon CNP acaba de recibir la designaci\u00f3n de f\u00e1rmaco hu\u00e9rfano de la Comisi\u00f3n Europea. La FDA ya ha proporcionado esta misma designaci\u00f3n para este medicamento (Febrero de 2019). 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