{"id":265705,"date":"2020-09-04T01:40:03","date_gmt":"2020-09-04T05:40:03","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/09\/04\/bla-para-evinacumab-un-tratamiento-para-hofh-recibe-estatus-de-revision-prioritaria\/"},"modified":"2020-09-04T01:40:03","modified_gmt":"2020-09-04T05:40:03","slug":"bla-para-evinacumab-un-tratamiento-para-hofh-recibe-estatus-de-revision-prioritaria","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/09\/04\/bla-para-evinacumab-un-tratamiento-para-hofh-recibe-estatus-de-revision-prioritaria\/","title":{"rendered":"BLA para Evinacumab, un tratamiento para HoFH, recibe estatus de revisi\u00f3n prioritaria"},"content":{"rendered":"<p>&nbsp;<\/p>\n<p>Esta semana, Regeneron Pharmaceuticals <a href=\"https:\/\/www.prnewswire.com\/news-releases\/fda-accepts-evinacumab-biologics-license-application-for-priority-review-as-a-treatment-for-patients-with-hofh-an-ultra-rare-inherited-form-of-high-cholesterol-301110441.html\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">anunci\u00f3<\/a> que su Solicitud de Licencia de Productos Biol\u00f3gicos (BLA) para evanicumab, un tratamiento para la hipercolesterolemia familiar homocig\u00f3tica (HoFH), recibi\u00f3 el estatus de Revisi\u00f3n Prioritaria por parte de la FDA. La terapia en investigaci\u00f3n podr\u00eda usarse junto con otros tratamientos para reducir los l\u00edpidos, proporcionando alivio a los pacientes.<\/p>\n<h2>HoFH<\/h2>\n<p>La hipercolesterolemia familiar (HF) es una forma hereditaria de colesterol extremadamente alto. Actualmente, tiene dos subtipos principales: heterocigoto (HeFH) y homocigoto (HoFH). Los pacientes con HoFH requieren dos mutaciones en los genes <em>LDLR<\/em>, <em>APOB<\/em>o <em>PCSK9<\/em>; aquellos con HeFH requieren solo uno. Aproximadamente 1,300 ciudadanos Estadounidenses tienen HoFH. Las personas de origen afrikaan, francocanadiense, liban\u00e9s y finland\u00e9s tienen un mayor riesgo de heredar esta afecci\u00f3n.<\/p>\n<p>Seg\u00fan la <a href=\"https:\/\/www.heart.org\/en\/health-topics\/cholesterol\/about-cholesterol\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">Asociaci\u00f3n Estadounidense del Coraz\u00f3n<\/a>, el colesterol es:<\/p>\n<blockquote><p>una sustancia cerosa [that comes from] su h\u00edgado [and] alimentos derivados de animales.<\/p><\/blockquote>\n<p>Esta sustancia juega un papel en el desarrollo de la membrana celular y hormonal, as\u00ed como en la digesti\u00f3n de las grasas. Pero demasiado colesterol, advierte la AHA, puede:<\/p>\n<blockquote><p>forman un dep\u00f3sito grueso y duro en el interior de las arterias, [narrowing the arteries and making them less flexible], una afecci\u00f3n conocida como aterosclerosis. Si se forma un co\u00e1gulo de sangre y bloquea una de estas arterias estrechas, puede producirse un ataque card\u00edaco o un derrame cerebral.<\/p><\/blockquote>\n<p>Los pacientes con HoFH a menudo tienen niveles excesivamente altos de una forma \u00abmala\u00bb de colesterol llamada colesterol de lipoprote\u00ednas de baja densidad o LDL-C. Esto se debe a que los receptores en su torrente sangu\u00edneo est\u00e1n defectuosos o faltan. Como resultado, el colesterol se acumula en sangre. Generalmente, la HoFH es resistente a tratamientos, como las estatinas, que normalmente se utilizan para tratar el colesterol alto.<\/p>\n<p><strong>Los s\u00edntomas incluyen:<\/strong><\/p>\n<ul>\n<li>Arteriopat\u00eda coronaria<\/li>\n<li>Dolor en el pecho<\/li>\n<li>Xantomas, o acumulaci\u00f3n de acumulaci\u00f3n de colesterol, en los tendones de la mano, los dedos y el tal\u00f3n<\/li>\n<li>Acumulaci\u00f3n de colesterol alrededor de los p\u00e1rpados<\/li>\n<li>Ataques al coraz\u00f3n<\/li>\n<\/ul>\n<p>Obtenga m\u00e1s informaci\u00f3n sobre <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/familial-hypercholesterolemia-fh\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">HoFH aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n<h2>Evinacumab<\/h2>\n<p>Para crear evinacumab, Regeneron utiliz\u00f3 su plataforma patentada <i>VelocImmune<sup>\u00ae<\/sup><\/i>. A trav\u00e9s de esto, Regeneron crea anticuerpos monoclonales humanos a trav\u00e9s de una plataforma de rat\u00f3n modificada gen\u00e9ticamente con sistemas inmunitarios humanizados. La terapia, un anticuerpo monoclonal en investigaci\u00f3n, inhibe el tipo 3 similar a la angiopoyetina (ANGPTL3). <a href=\"https:\/\/www.nejm.org\/doi\/full\/10.1056\/NEJMoa1612790\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">Anteriormente<\/a>, se demostr\u00f3 que la reducci\u00f3n de la funci\u00f3n de ANGPTL3 tambi\u00e9n reduce los niveles de l\u00edpidos, como el LDL-C.<\/p>\n<p>La eficacia de evinacumab se est\u00e1 estudiando actualmente en un ensayo de extensi\u00f3n de fase 3, tras los datos positivos del ensayo de fase 3 ELIPSE. Durante ese ensayo, 65 pacientes con HoFH recibieron un placebo o inyecciones intravenosas de 15 mg\/kg de evinacumab cada 4 semanas durante un per\u00edodo de 5.5 meses. Los resultados del ensayo se publican <a href=\"https:\/\/investor.regeneron.com\/index.php\/news-releases\/news-release-details\/regeneron-announces-american-college-cardiology-presentation\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n<p>En \u00faltima instancia, se demostr\u00f3 que evinacumab reduce los niveles de LDL-C en los pacientes mejor que las opciones de tratamiento anteriores. La FDA tiene como objetivo responder a la BLA en su totalidad para febrero de 2021.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>&nbsp; Esta semana, Regeneron Pharmaceuticals anunci\u00f3 que su Solicitud de Licencia de Productos Biol\u00f3gicos (BLA) para evanicumab, un tratamiento para la hipercolesterolemia familiar homocig\u00f3tica (HoFH), recibi\u00f3 el estatus de Revisi\u00f3n Prioritaria por parte de la FDA. La terapia en investigaci\u00f3n podr\u00eda usarse junto con otros tratamientos para reducir los l\u00edpidos, proporcionando alivio a los pacientes. 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