{"id":274456,"date":"2020-09-08T12:29:54","date_gmt":"2020-09-08T16:29:54","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/09\/08\/cutx-101-muestra-promesa-para-la-enfermedad-de-menkes\/"},"modified":"2020-09-08T12:30:03","modified_gmt":"2020-09-08T16:30:03","slug":"cutx-101-muestra-promesa-para-la-enfermedad-de-menkes","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/09\/08\/cutx-101-muestra-promesa-para-la-enfermedad-de-menkes\/","title":{"rendered":"CUTX-101 Muestra Promesa para la Enfermedad de Menkes"},"content":{"rendered":"

Recientemente, la compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica Fortress Biotech anunci\u00f3<\/a> resultados cl\u00ednicos positivos para CUTX-101 (histidinato de cobre). Los datos destacan la eficacia de CUTX-101 para pacientes con enfermedad de Menkes. Como actualmente no existen terapias aprobadas por la FDA para la enfermedad de Menkes, el potencial de CUTX-101 es extremadamente prometedor. Fortress Biotech y su socio, Cyprium Therapeutics, ahora esperan presentar una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para fines de 2020.<\/p>\n

CUTX-101<\/h2>\n

Para comprender primero los resultados de la prueba, debemos responder una pregunta: \u00bfqu\u00e9<\/strong> es<\/strong><\/em> CUTX-101?<\/strong> La terapia se administra por v\u00eda subcut\u00e1nea. Act\u00faa para reponer el histidinato de cobre y mantener los niveles adecuados de cobre en el cuerpo. Los pacientes con enfermedad de Menkes a menudo tienen dificultades para absorber el cobre. Como resultado, las terapias orales no son inmensamente efectivas. Al inyectar CUTX-101, los pacientes tienen un acceso m\u00e1s f\u00e1cil a la absorci\u00f3n de cobre. Adem\u00e1s, CUTX-101 recibi\u00f3 las designaciones Fast Track y Rare Pediatric Disease en los EE. UU., As\u00ed como la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano en Europa y Am\u00e9rica del Norte.<\/p>\n

En un ensayo cl\u00ednico inicial de Fase 1\/2, CUTX-101 mejor\u00f3 las tasas de supervivencia y el desarrollo neurol\u00f3gico en pacientes con enfermedad de Menkes. Un ensayo cl\u00ednico de Fase 3 termin\u00f3 la inscripci\u00f3n.<\/p>\n

Los investigadores descubrieron que los pacientes que recibieron el tratamiento temprano con CUTX-101 redujeron el riesgo de muerte en un 80% en comparaci\u00f3n con un grupo de control no tratado. Adem\u00e1s, los pacientes del grupo de tratamiento tuvieron una tasa de supervivencia media de 14.8 a\u00f1os, mientras que la tasa de supervivencia media del grupo de control sin tratamiento fue de 1.3 a\u00f1os.<\/p>\n

Enfermedad de Menkes<\/h2>\n

La enfermedad de Menkes es un trastorno gen\u00e9tico hereditario (ligado al cromosoma X) que afecta al metabolismo del cobre. Como resultado de mutaciones en el gen ATP7A<\/em>, la enfermedad de Menkes altera la forma en que el cuerpo procesa el cobre. Como resultado, los pacientes a menudo tienen niveles bajos de cobre en el cerebro y la sangre. Adem\u00e1s, luchan con la absorci\u00f3n de cobre. Nuestros cuerpos usan el cobre para realizar ciertas funciones. Sin suficiente cobre y sus enzimas activadas, el cuerpo experimenta una gran cantidad de problemas.<\/p>\n

Aproximadamente 1 de cada 35,000 ni\u00f1os varones tiene la enfermedad de Menkes. En casos extremadamente raros, puede ocurrir en mujeres. La enfermedad de Menkes es en gran parte fatal, y muchos pacientes mueren antes de los 3 a\u00f1os. Sin embargo, el tratamiento temprano (dentro del primer mes de vida) puede prolongar la supervivencia. Muchos beb\u00e9s con enfermedad de Menkes nacen prematuramente.<\/p>\n

Los s\u00edntomas incluyen:<\/p>\n