{"id":296178,"date":"2020-09-18T16:22:36","date_gmt":"2020-09-18T20:22:36","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/09\/18\/nuevos-datos-de-supervivencia-a-5-anos-disponibles-en-maralixibat-para-pfic2\/"},"modified":"2020-09-18T16:22:45","modified_gmt":"2020-09-18T20:22:45","slug":"nuevos-datos-de-supervivencia-a-5-anos-disponibles-en-maralixibat-para-pfic2","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/09\/18\/nuevos-datos-de-supervivencia-a-5-anos-disponibles-en-maralixibat-para-pfic2\/","title":{"rendered":"Nuevos Datos de Supervivencia a 5 a\u00f1os Disponibles en Maralixibat para PFIC2"},"content":{"rendered":"

Este a\u00f1o, el Digital International Liver Congress se llev\u00f3 a cabo en l\u00ednea del 27 al 29 de Agosto, gracias a COVID-19. Durante la conferencia, la compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica Mirum Pharmaceuticals anunci\u00f3<\/a> datos de su ensayo cl\u00ednico de Fase 2 INDIGO. Su an\u00e1lisis rastre\u00f3 las tasas de supervivencia a 5 a\u00f1os, en particular las tasas de supervivencia sin trasplante, para los pacientes con colestasis intrahep\u00e1tica familiar progresiva tipo 2 (PFIC2) que estaban siendo tratados con maralixibat. Seg\u00fan los datos, la terapia mejora significativa y significativamente las tasas de supervivencia sin trasplantes. M\u00e1s importante a\u00fan, esto ofrece una opci\u00f3n de tratamiento menos invasiva que los trasplantes de h\u00edgado. Puedes encontrar la presentaci\u00f3n completa aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

Maralixibat<\/h2>\n

El maralixibat, considerado generalmente bien tolerado, es un f\u00e1rmaco en fase de investigaci\u00f3n que se administra por v\u00eda oral y que se desarroll\u00f3 para tratar a pacientes con trastornos hep\u00e1ticos poco frecuentes. Adem\u00e1s de PFIC2, tambi\u00e9n se est\u00e1 investigando maralixibat para pacientes con s\u00edndrome de Alagille y atresia biliar. La terapia inhibe el transportador de \u00e1cidos biliares dependiente de sodio apical (ASBT). Como resultado, se eliminan m\u00e1s \u00e1cidos biliares a trav\u00e9s de la materia fecal. Por lo tanto, hay niveles m\u00e1s bajos de \u00e1cidos biliares en el cuerpo, lo que previene el da\u00f1o hep\u00e1tico. Hasta ahora, menos de 2,000 pacientes han sido tratados con maralixibat. Sin embargo, los resultados de los estudios son prometedores, destacando niveles m\u00e1s bajos de \u00e1cidos biliares y prurito (picaz\u00f3n extrema). De hecho, maralixibat recibi\u00f3 la designaci\u00f3n de terapia innovadora para el prurito.<\/p>\n

En el ensayo de Fase 2 INDIGO, los investigadores analizaron la seguridad, eficacia y tolerabilidad del maralixibat durante un per\u00edodo prolongado. En total, 19 pacientes con mutaciones del gen BSEP<\/em> se inscribieron en el estudio. Recibieron 280 \u00b5g\/kg de la terapia hasta 2 veces al d\u00eda. Los investigadores descubrieron una reducci\u00f3n significativa de los \u00e1cidos biliares (hasta un 75%). Adem\u00e1s, los pacientes experimentaron per\u00edodos m\u00e1s prolongados de supervivencia sin trasplante. De los participantes, 7 (37%) estaban libres de trasplantes despu\u00e9s de 5 a\u00f1os. Los efectos secundarios fueron leves e incluyeron v\u00f3mitos, diarrea, malestar abdominal, fiebre y tos.<\/p>\n

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Colestasis Intrahep\u00e1tica Familiar Progresiva (PFIC, por sus siglas en Ingl\u00e9s)<\/h2>\n

Causada por mutaciones gen\u00e9ticas, la colestasis intrahep\u00e1tica familiar progresiva (PFIC) es un grupo de trastornos hep\u00e1ticos causados por defectos del transportador del epitelio biliar. Normalmente, los transportadores epiteliales biliares ayudan a transportar la bilis fuera del h\u00edgado. Cuando no funcionan correctamente, provocan una serie de problemas de salud. PFIC2 tambi\u00e9n puede conocerse como bomba de exportaci\u00f3n de sales biliares (BSEP). Generalmente, los s\u00edntomas de las PFIC aparecen en la infancia o la primera infancia (antes de los 2 a\u00f1os). Sin embargo, en casos raros, la aparici\u00f3n de PFIC puede ocurrir en la adolescencia. Los s\u00edntomas incluyen:<\/p>\n