{"id":301164,"date":"2020-09-20T20:03:33","date_gmt":"2020-09-21T00:03:33","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/09\/20\/el-tratamiento-oral-de-hpn-recibe-la-designacion-de-farmaco-huerfano\/"},"modified":"2020-09-20T20:03:40","modified_gmt":"2020-09-21T00:03:40","slug":"el-tratamiento-oral-de-hpn-recibe-la-designacion-de-farmaco-huerfano","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/09\/20\/el-tratamiento-oral-de-hpn-recibe-la-designacion-de-farmaco-huerfano\/","title":{"rendered":"El Tratamiento Oral de HPN Recibe la Designaci\u00f3n de F\u00e1rmaco Hu\u00e9rfano"},"content":{"rendered":"<p><a href=\"https:\/\/www.biospace.com\/article\/releases\/fda-grants-orphan-drug-designation-for-bcx9930-in-pnh\/\">Como se inform\u00f3 en BioSpace;<\/a> Hoy, Biocryst Pharmaceuticals ha recibido un impulso para avanzar en su trabajo de explorar los m\u00e9ritos de un posible tratamiento oral para la HPN. La FDA de EE. UU. Ha designado oficialmente el compuesto oral BCX9930 como un \u00abmedicamento hu\u00e9rfano\u00bb, lo que reduce las barreras t\u00edpicas para la aprobaci\u00f3n, lo que hace que el proceso sea m\u00e1s barato y r\u00e1pido. El medicamento tambi\u00e9n recibi\u00f3 la designaci\u00f3n de v\u00eda r\u00e1pida, lo que lo convierte en una ruta r\u00e1pida hacia la disponibilidad.<\/p>\n<h3><b>Hemoglobinuria Parox\u00edstica Nocturna <\/b><\/h3>\n<div><a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/paroxysmal-nocturnal-hemoglobinuria\/\">La hemoglobinuria parox\u00edstica nocturna (HPN)<\/a> es una rara enfermedad de la sangre que se sabe que causa una inflamaci\u00f3n extrema, a veces fatal. Esto se debe a que esta grave enfermedad mata los gl\u00f3bulos rojos y puede hacer que se rompan, creando anomal\u00edas en las plaquetas. Los s\u00edntomas incluyen orina oscura, cansancio, frecuencia card\u00edaca r\u00e1pida, dolor de pecho, dolores de cabeza, dificultad para respirar, dificultad para tragar, disfunci\u00f3n sexual y m\u00e1s. Los pacientes sobreviven en promedio 10 a\u00f1os despu\u00e9s del diagn\u00f3stico.<\/div>\n<h3>Convertirse en un Medicamento Hu\u00e9rfano<\/h3>\n<div>La designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano est\u00e1 destinada a ayudar a la investigaci\u00f3n de enfermedades raras, que a menudo se retrasa debido a una menor financiaci\u00f3n, muestras m\u00e1s peque\u00f1as para investigar y menos voluntad pol\u00edtica. Al designar BCX9930 como medicamento hu\u00e9rfano, la investigaci\u00f3n sobre el medicamento calificar\u00e1 para cr\u00e9ditos fiscales y un tiempo de exclusividad de mercado, as\u00ed como varias exenciones de tarifas para acelerar el desarrollo.<\/div>\n<div><\/div>\n<div>BioSpace cit\u00f3 al Dr. William Sheridan, director m\u00e9dico de BioCryst, quien habl\u00f3 del valor que BCX9930 aportar\u00eda a las personas con HPN. Dado que existe una importante necesidad m\u00e9dica insatisfecha, este medicamento podr\u00eda cambiar vidas. BioCryst est\u00e1 muy emocionado de continuar trabajando con la FDA para avanzar en este tratamiento lo m\u00e1s r\u00e1pido posible.<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Como se inform\u00f3 en BioSpace; Hoy, Biocryst Pharmaceuticals ha recibido un impulso para avanzar en su trabajo de explorar los m\u00e9ritos de un posible tratamiento oral para la HPN. La FDA de EE. UU. Ha designado oficialmente el compuesto oral BCX9930 como un \u00abmedicamento hu\u00e9rfano\u00bb, lo que reduce las barreras t\u00edpicas para la aprobaci\u00f3n, lo [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":805,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13012,12007],"tags":[16400,13016,13015,12277,18886],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/301164"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/805"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=301164"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/301164\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=301164"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=301164"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=301164"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}