{"id":324213,"date":"2020-09-30T10:25:20","date_gmt":"2020-09-30T14:25:20","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/09\/30\/actualizaciones-sobre-el-tratamiento-de-la-distrofia-muscular-de-duchenne\/"},"modified":"2020-09-30T10:25:28","modified_gmt":"2020-09-30T14:25:28","slug":"actualizaciones-sobre-el-tratamiento-de-la-distrofia-muscular-de-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/09\/30\/actualizaciones-sobre-el-tratamiento-de-la-distrofia-muscular-de-duchenne\/","title":{"rendered":"Actualizaciones Sobre el Tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p>Sarepta Therapeutics se ha reunido con la Oficina de Tejidos y Terapias Avanzadas de la FDA para discutir una respuesta escrita de Tipo C sobre un ensayo cl\u00ednico para SRP-9001, un tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n<h2>Acerca de la Distrofimuscular de Duchenne (DMD)<\/h2>\n<p><a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/duchenne-muscular-dystrophy-dmd\/\">La distrofia muscular de Duchenne<\/a> es una de las nueve formas de distrofia muscular. Las personas afectadas experimentan debilidad muscular progresiva y atrofia debido a la falta de distrofina. Los s\u00edntomas incluyen problemas con las habilidades motoras, debilidad muscular, ca\u00eddas, fatiga, problemas para cambiar de posici\u00f3n, problemas para caminar, problemas de aprendizaje y, finalmente, enfermedades card\u00edacas e insuficiencia respiratoria. Todos estos efectos son causados por una mutaci\u00f3n transmitida en el cromosoma X en un patr\u00f3n recesivo. Actualmente no existe cura para esta afecci\u00f3n, pero los tratamientos pueden ayudar a controlar los s\u00edntomas.<\/p>\n<h2>Actualizaciones en SRP-9001<\/h2>\n<p>Sarepta tuvo que reunirse con la FDA para recibir su consentimiento al comienzo de su pr\u00f3ximo ensayo cl\u00ednico de SRP-9001, una terapia de transferencia gen\u00e9tica, ya que quieren utilizar material de proceso comercial.<\/p>\n<p>En esta reuni\u00f3n, la FDA solicit\u00f3 que haya otro ensayo de potencia para su liberaci\u00f3n antes de que se administre la dosis a los participantes. Si bien Sarepta ya tiene datos sobre ensayos de potencia, es necesario que haya m\u00e1s di\u00e1logo para averiguar si estos datos pueden usarse.<\/p>\n<p>Hubo otras solicitudes de la FDA, y Sarepta se complace en trabajar con ellos para brindar el mejor tratamiento posible a las personas con distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n<p>Lea el art\u00edculo fuente <a href=\"https:\/\/www.biospace.com\/article\/releases\/sarepta-therapeutics-provides-program-update-for-srp-9001-its-investigational-gene-therapy-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy\/\">aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Sarepta Therapeutics se ha reunido con la Oficina de Tejidos y Terapias Avanzadas de la FDA para discutir una respuesta escrita de Tipo C sobre un ensayo cl\u00ednico para SRP-9001, un tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Acerca de la Distrofimuscular de Duchenne (DMD) La distrofia muscular de Duchenne es una de las nueve [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1025,"featured_media":324214,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[12164,12074],"tags":[12366,12168,12076,19041,14398],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/324213"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1025"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=324213"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/324213\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/324214"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=324213"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=324213"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=324213"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}