{"id":326712,"date":"2020-10-01T08:10:48","date_gmt":"2020-10-01T12:10:48","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/10\/01\/la-nueva-edicion-de-genes-twist-trata-con-e-xito-la-distrofia-miotonica-en-ratones\/"},"modified":"2020-10-01T08:10:56","modified_gmt":"2020-10-01T12:10:56","slug":"la-nueva-edicion-de-genes-twist-trata-con-e-xito-la-distrofia-miotonica-en-ratones","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/10\/01\/la-nueva-edicion-de-genes-twist-trata-con-e-xito-la-distrofia-miotonica-en-ratones\/","title":{"rendered":"La Nueva Edici\u00f3n de Genes Twist Trata con \u00c9 xito la Distrofia Miot\u00f3nica en Ratones"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan un art\u00edculo de ScienceBlog<\/a>, un giro en la edici\u00f3n de genes CRISPR ha permitido a un equipo de investigadores tratar con \u00e9xito la distrofia miot\u00f3nica tipo 1 en modelos de rat\u00f3n. Al modificar el ARN en lugar del ADN, este equipo posiblemente haya descubierto un nuevo tratamiento para la distrofia miot\u00f3nica.<\/p>\n

Acerca de la Distrofia Miot\u00f3nica<\/h2>\n

La distrofia miot\u00f3nica<\/a> es una forma de distrofia muscular que se caracteriza por el debilitamiento progresivo y la atrofia de los m\u00fasculos. Hay dos formas de esta afecci\u00f3n: tipo 1 y tipo 2, y esta \u00faltima a menudo produce s\u00edntomas menos graves y afecta a diferentes m\u00fasculos. El tipo 1 es el resultado de un gen DMPK mutado, mientras que el tipo 2 se produce debido a un gen ZNF9 mutado. Los s\u00edntomas comunes de ambas formas incluyen un ritmo card\u00edaco anormal, debilidad de los m\u00fasculos card\u00edacos, problemas para respirar, debilidad en los m\u00fasculos voluntarios, cataratas, problemas de aprendizaje, incapacidad para relajar los m\u00fasculos, problemas para tragar, c\u00e1lculos biliares, estre\u00f1imiento, m\u00fasculos anormales del \u00fatero, y problemas con el habla, la visi\u00f3n y la audici\u00f3n. Actualmente no existe una cura o tratamiento espec\u00edfico para la distrofia miot\u00f3nica; el tratamiento es sintom\u00e1tico.<\/p>\n

Edici\u00f3n de Genes para Distrofia Miot\u00f3nica<\/h2>\n

Hace unos a\u00f1os, un equipo de investigadores de la Universidad de California en San Diego descubri\u00f3 que no solo se puede aplicar la edici\u00f3n de genes CRISPR al ADN, sino tambi\u00e9n al ARN. Lo llaman Cas9 dirigido a ARN, o RCas9 para abreviar. Este descubrimiento ahora se ha aplicado a la distrofia miot\u00f3nica.<\/p>\n

En un estudio publicado en Nature Biomedical Engineering<\/a>, los investigadores descubrieron que RCas9 tiene la capacidad de deshacerse del ARN t\u00f3xico y revertir muchos de los s\u00edntomas de la distrofia miot\u00f3nica en modelos de rat\u00f3n.<\/p>\n

Usando un virus no infeccioso, los investigadores administraron una dosis de la terapia g\u00e9nica o un tratamiento simulado. Los resultados fueron abrumadoramente positivos; la terapia pudo eliminar m\u00e1s de la mitad del ARN t\u00f3xico. Al final, los ratones con distrofia miot\u00f3nica eran casi indistinguibles de los ratones con buena salud.<\/p>\n

Si bien se necesita hacer mucho m\u00e1s trabajo, estos resultados son muy interesantes. Es necesario realizar ensayos en humanos para comprender mejor el tratamiento y garantizar que funcione. Tambi\u00e9n se pueden realizar investigaciones para ver si esta terapia funcionar\u00e1 para otras afecciones gen\u00e9ticas, como la enfermedad de Huntington o la ELA. Independientemente de la investigaci\u00f3n que a\u00fan se deba realizar, los resultados de este estudio son muy interesantes para quienes viven con distrofia miot\u00f3nica.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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