{"id":326871,"date":"2020-10-01T09:18:38","date_gmt":"2020-10-01T13:18:38","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/10\/01\/la-fda-acepta-un-acuerdo-de-confidencialidad-de-revision-prioritaria-para-un-posible-medicamento-tipo-c-para-la-enfermedad-de-niemann-pick\/"},"modified":"2020-10-01T09:18:47","modified_gmt":"2020-10-01T13:18:47","slug":"la-fda-acepta-un-acuerdo-de-confidencialidad-de-revision-prioritaria-para-un-posible-medicamento-tipo-c-para-la-enfermedad-de-niemann-pick","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/10\/01\/la-fda-acepta-un-acuerdo-de-confidencialidad-de-revision-prioritaria-para-un-posible-medicamento-tipo-c-para-la-enfermedad-de-niemann-pick\/","title":{"rendered":"La FDA Acepta un Acuerdo de Confidencialidad de Revisi\u00f3n Prioritaria para un Posible Medicamento Tipo C para la Enfermedad de Niemann-Pick"},"content":{"rendered":"

De acuerdo a una historia de globenewswire.com<\/a>, la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) acept\u00f3 recientemente la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para arimoclomol.<\/strong> Esta aplicaci\u00f3n es para el uso de la droga como tratamiento para Enfermedad de Niemann-Pick tipo C<\/strong>. El f\u00e1rmaco est\u00e1 siendo desarrollado por la empresa biofarmac\u00e9utica Orphazyme A\/S. La solicitud fue aceptada bajo los protocolos de revisi\u00f3n prioritaria.<\/p>\n

Sobre la Enfermedad de Niemann-Pick tipo C<\/h2>\n

La enfermedad de Niemann-Pick tipo C es una forma de enfermedad de almacenamiento lisos\u00f3mico que se caracteriza por una deficiencia no en una enzima, sino en un tipo de prote\u00edna transportadora que evita que las mol\u00e9culas solubles en agua se muevan dentro de una c\u00e9lula.<\/b> Es causada por mutaciones de cualquier <\/span>gen <\/span><\/i>NPC1 <\/span>o <\/span><\/i>NPC2 <\/span>Existe una gran disparidad en la gravedad y la presentaci\u00f3n de los s\u00edntomas de la enfermedad, lo que hace que los s\u00edntomas sean un m\u00e9todo de diagn\u00f3stico poco confiable.<\/b> Pueden aparecer en la infancia o tan tarde como la sexta d\u00e9cada de la vida de un paciente. Tales s\u00edntomas incluyen agrandamiento del bazo y\/o h\u00edgado, ictericia, depresi\u00f3n severa, ataxia, epilepsia, dificultad para hablar y tragar, diston\u00eda, mal tono muscular, trastorno bipolar, microcefalia, p\u00e9rdida progresiva de la audici\u00f3n, demencia progresiva y psicosis. La mayor\u00eda de los tratamientos son de apoyo, pero existen algunos medicamentos que pueden retrasar la progresi\u00f3n de la enfermedad y prolongar la vida. <\/span>La vida \u00fatil est\u00e1 relacionada con el inicio de los s\u00edntomas, y aquellos con los primeros s\u00edntomas generalmente mueren antes.<\/b>Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, haga clic<\/span>aqu\u00ed<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Acerca de la Revisi\u00f3n Prioritaria<\/h2>\n

Se permite la revisi\u00f3n prioritaria para aplicaciones en las que la agencia determina que el medicamento en cuesti\u00f3n podr\u00eda ofrecer mejoras significativas en el tratamiento, diagn\u00f3stico, seguridad o prevenci\u00f3n de una enfermedad o afecci\u00f3n m\u00e9dica grave.<\/strong> El per\u00edodo de revisi\u00f3n de la solicitud se reduce de diez meses a seis meses. La fecha de acci\u00f3n prevista para esta aplicaci\u00f3n es el 17 de Marzo de 2021.<\/p>\n

Sobre el Arimoclomol<\/h2>\n

El arimoclomol est\u00e1 dise\u00f1ado para desencadenar una mayor producci\u00f3n de prote\u00ednas de choque t\u00e9rmico<\/strong>. Estas prote\u00ednas tienen la capacidad de mejorar la funci\u00f3n de los lisosomas celulares, reparar prote\u00ednas mal plegadas y deshacerse de agregados proteicos inusuales, que a menudo est\u00e1n implicados en enfermedades neurodegenerativas. El f\u00e1rmaco es capaz de atravesar la barrera hematoencef\u00e1lica y est\u00e1 disponible por v\u00eda oral.<\/strong> El medicamento ha obtenido las designaciones de Terapia Revolucionaria y V\u00eda R\u00e1pida para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C de la FDA y tambi\u00e9n est\u00e1 siendo evaluado para Enfermedad de Gaucher <\/strong><\/a>, miositis espor\u00e1dica por cuerpos de inclusi\u00f3n<\/strong><\/a>, y la esclerosis lateral amiotr\u00f3fica<\/strong><\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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