{"id":338702,"date":"2020-10-05T14:21:36","date_gmt":"2020-10-05T18:21:36","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/10\/05\/crispr-el-cirujano-genetico\/"},"modified":"2020-10-05T14:21:42","modified_gmt":"2020-10-05T18:21:42","slug":"crispr-el-cirujano-genetico","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/10\/05\/crispr-el-cirujano-genetico\/","title":{"rendered":"CRISPR, el \u00abCirujano Gen\u00e9tico\u00bb"},"content":{"rendered":"

Hace varias d\u00e9cadas, la terapia g\u00e9nica parec\u00eda tener el objetivo de tratar una enfermedad simplemente reemplazando un gen defectuoso por uno sano. Un art\u00edculo reciente republicado en APNews de The<\/em> Conversation<\/em>,<\/a> escrito por la Dra. Samira Kiani de la Universidad de Pittsburgh, describe el objetivo inicial como el uso de terapia g\u00e9nica para tratar trastornos hereditarios gen\u00e9ticos como la anemia falciforme, la hemofilia y los trastornos metab\u00f3licos.<\/p>\n

Sin embargo, muchos a\u00f1os despu\u00e9s, los cient\u00edficos todav\u00eda se enfrentan a varios obst\u00e1culos que impiden que los genes cumplan esa promesa. Un obst\u00e1culo importante implica la destrucci\u00f3n del gen y su veh\u00edculo de transporte por parte del sistema inmunol\u00f3gico.<\/p>\n

Adem\u00e1s, el da\u00f1o al gen causado por el sistema inmunol\u00f3gico a menudo resulta en una inflamaci\u00f3n masiva que puede poner en peligro la vida.<\/p>\n

Controlar el Sistema Inmunol\u00f3gico<\/strong><\/p>\n

Aunque a lo largo de los a\u00f1os los cient\u00edficos han estado intentando controlar la respuesta del sistema inmunol\u00f3gico al veh\u00edculo o al gen perfeccionando la tecnolog\u00eda, hasta ahora no han tenido \u00e9xito.<\/p>\n

Los esteroides se utilizan a menudo para moderar una respuesta inmunitaria, ya que inhiben el sistema inmunol\u00f3gico. Sin embargo, los esteroides no han demostrado ser efectivos, ya que son dif\u00edciles de controlar y son responsables de varios eventos adversos.<\/p>\n

La Dra. Kiani y su asociado, el Dr. Ebrahimkhani, decidieron utilizar agentes inmunosupresores que les permitir\u00edan avanzar en la terapia g\u00e9nica y tambi\u00e9n tener m\u00e1s control.<\/p>\n

Un Diagn\u00f3stico de C\u00e1ncer de P\u00e1ncreas<\/strong><\/p>\n

La Dra. Kiani explica que su inter\u00e9s por la terapia gen\u00e9tica comenz\u00f3 hace seis a\u00f1os cuando se enter\u00f3 de que a su padre le hab\u00edan diagnosticado c\u00e1ncer de p\u00e1ncreas, que se sabe que tiene una tasa de supervivencia extremadamente baja.<\/p>\n

Ella cre\u00eda que la \u00fanica esperanza para su padre se encontrar\u00eda en la terapia gen\u00e9tica. Sin embargo, la tasa de fracaso de la terapia g\u00e9nica es alta. Los pacientes pueden desarrollar inmunidad a partir de su propia terapia o tener una inmunidad preexistente al veh\u00edculo<\/a> utilizado para transportar el gen. Son los problemas mencionados anteriormente los que han impedido un uso m\u00e1s amplio de la tecnolog\u00eda.<\/p>\n

CRISPR, el \u00abcirujano gen\u00e9tico\u00bb<\/strong><\/p>\n

Anteriormente, los veh\u00edculos utilizados para transportar genes a ciertos \u00f3rganos eran virus inofensivos. Los genes producen una sustancia que reemplaza a los genes defectuosos heredados gen\u00e9ticamente.<\/p>\n

Este proceso funciona para muchas enfermedades gen\u00e9ticas, pero en otras, el tama\u00f1o del gen defectuoso no se corresponde con el reemplazo. Por lo tanto, el proceso se rompe en este punto.<\/p>\n

Un problema m\u00e1s com\u00fan ocurre cuando un virus inofensivo es capturado por el sistema inmunol\u00f3gico que lo identifica inmediatamente como un pat\u00f3geno extra\u00f1o. En respuesta, el sistema inmunol\u00f3gico produce anticuerpos. Va al ataque por error.<\/p>\n

El Advenimiento de CRISPR ha cambiado ese panorama a trav\u00e9s de su tecnolog\u00eda de edici\u00f3n de genes. Cuando piense en CRISPR, imagine a un \u00abcirujano gen\u00e9tico\u00bb usando un bistur\u00ed. El cirujano identifica un defecto y lo corrige en c\u00e9lulas dirigida dentro del organismo. CRISPR puede corregir varios genes a la vez.<\/p>\n

Un Interruptor de Encendido y Apagado<\/strong><\/p>\n

CRISPR puede apagar temporalmente un gen y devolverlo a la posici\u00f3n de \u00abencendido\u00bb. Puede lograr esto sin realizar un cambio permanente en las letras del ADN. El resultado es que los investigadores podr\u00e1n utilizar la tecnolog\u00eda CRISPR en el futuro para crear una revoluci\u00f3n en las terapias gen\u00e9ticas.<\/p>\n

Esto solucionar\u00e1 un problema. Pero el desaf\u00edo inmediato es crear un veh\u00edculo que pueda evadir un ataque del sistema inmunol\u00f3gico y simplemente transportar el virus de manera segura al cuerpo.<\/p>\n

Biolog\u00eda Sint\u00e9tica<\/strong><\/p>\n

La Dra. Kiani, una bi\u00f3loga sint\u00e9tica, se asoci\u00f3 con un asociado, el Dr. Ebrahimkhani. Utilizaron CRISPR para determinar si es posible desactivar el gen que bloquea la terapia g\u00e9nica.<\/p>\n

Investigaron la posibilidad de reducir la actividad gen\u00e9tica para ver si atenuar\u00eda la respuesta inmune. Quiz\u00e1s entonces la eficacia de los virus mejorar\u00eda.<\/p>\n

Myd88, un Gen Clave del Sistema Inmunol\u00f3gico<\/strong><\/p>\n

Myd88, uno de los genes cr\u00edticos del sistema inmunol\u00f3gico, controla su respuesta a virus y bacterias. Esto incluye los virus comunes que se utilizan en la terapia g\u00e9nica. La Dra. Kiani y su socio inyectaron mol\u00e9culas CRISPR en sus animales de laboratorio. El objetivo era Myd88. Su objetivo era desactivar el gen temporalmente y averiguar si las inyecciones reduc\u00edan la cantidad de anticuerpos que luchaban contra sus virus de terapia g\u00e9nica.<\/p>\n

Les complaci\u00f3 que las inyecciones funcionaran y que su tratamiento con CRISPR generara menos anticuerpos contra el virus. No cab\u00eda duda de que sus esfuerzos evitaron la respuesta inmunitaria que hab\u00eda destruido los virus de la terapia g\u00e9nica.<\/p>\n

<\/strong>Menos es M\u00e1s<\/strong><\/p>\n

Los socios ten\u00edan curiosidad por ver si una segunda dosis de la terapia g\u00e9nica ser\u00eda doblemente eficaz. Si es as\u00ed, esto ser\u00eda contrario a la respuesta inmune habitual.<\/p>\n

Por lo general, cuando se administra una segunda dosis a un sistema inmunol\u00f3gico que ya ha tenido experiencia con cierto virus, los anticuerpos recuerdan el virus y lo destruyen antes de que llegue al objetivo.<\/p>\n

Esto result\u00f3 ser cierto con las pruebas de la Dra. Kiani. Sin embargo, en ciertos casos, el \u00abefecto\u00bb de la terapia g\u00e9nica mejor\u00f3 con la segunda dosis en comparaci\u00f3n con la primera inyecci\u00f3n.<\/p>\n

Una serie de experimentos tambi\u00e9n demostr\u00f3 que el gen Myd88 se puede modificar y combatir varios tipos de inflamaci\u00f3n. Esto puede ser \u00fatil para trabajar con COVID-19 y sepsis.<\/p>\n

Viendo Hacia Adelante<\/strong><\/p>\n

Los resultados del estudio de la Dra. Kiani, que controla la actividad del gen Myd88, se han publicado en Nature Cell Biology<\/em>. El estudio muestra c\u00f3mo la tecnolog\u00eda CRISPR se puede utilizar para programar el sistema inmunol\u00f3gico durante terapias gen\u00e9ticas y diversas respuestas inflamatorias.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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