{"id":343961,"date":"2020-10-07T13:33:36","date_gmt":"2020-10-07T17:33:36","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/10\/07\/crn04777-con-designacion-de-enfermedad-pediatrica-rara-para-hiperinsulinismo-congenito\/"},"modified":"2020-10-07T13:33:46","modified_gmt":"2020-10-07T17:33:46","slug":"crn04777-con-designacion-de-enfermedad-pediatrica-rara-para-hiperinsulinismo-congenito","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/10\/07\/crn04777-con-designacion-de-enfermedad-pediatrica-rara-para-hiperinsulinismo-congenito\/","title":{"rendered":"CRN04777 con Designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara para Hiperinsulinismo Cong\u00e9nito"},"content":{"rendered":"<p>&nbsp;<\/p>\n<p>En un comunicado de prensa reciente, la compa\u00f1\u00eda farmac\u00e9utica en etapa cl\u00ednica Crinetics Pharmaceuticals <a href=\"https:\/\/www.biospace.com\/article\/releases\/crinetics-pharmaceuticals-receives-rare-pediatric-disease-designation-from-fda-for-crn04777-for-the-treatment-of-congenital-hyperinsulinism\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">anunci\u00f3<\/a> que su candidato a f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n, CRN04777, recibi\u00f3 la designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara de la FDA. La terapia est\u00e1 dise\u00f1ada para tratar a pacientes con hiperinsulinismo cong\u00e9nito, una condici\u00f3n caracterizada por la secreci\u00f3n excesiva de insulina. En general, la terapia se alinea con el objetivo de Crinetics de tratar a pacientes con enfermedad endocrina y tumores relacionados con endocrina.<\/p>\n<h2>Designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara<\/h2>\n<p>Desarrollado por Crinetics Pharmaceuticals, CRN04777 es un agonista del receptor de somatostatina tipo 5 (SST5) no p\u00e9ptido administrado por v\u00eda oral en investigaci\u00f3n. En medicina, un agonista imita y activa ciertos receptores. En este caso, activa e imita a SST5. La somatostatina inhibe la liberaci\u00f3n de ciertas secreciones y hormonas. Como resultado, CRN04777 evita la liberaci\u00f3n excesiva de insulina, lo que reduce los s\u00edntomas y mejora la salud.<\/p>\n<div>La FDA otorg\u00f3 la designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara a CRN04777. Se concede a terapias dise\u00f1adas para tratar pacientes pedi\u00e1tricos (0-18 a\u00f1os) con enfermedades raras. En este caso, las enfermedades raras se definen como aquellas que afectan a menos de 200,000 pacientes Estadounidenses. Junto con esta designaci\u00f3n, los desarrolladores de medicamentos tambi\u00e9n reciben vales de revisi\u00f3n prioritaria.<\/div>\n<div><\/div>\n<div><strong>\u00bfC\u00f3mo funcionan estos vales?<\/strong> Seg\u00fan <a href=\"https:\/\/premier-research.com\/the-fda-is-ending-its-rare-pediatric-disease-priority-review-vouchers-and-time-is-running-out-to-get-one\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">Premier Research<\/a>:<\/div>\n<blockquote>\n<div>El programa de vales de revisi\u00f3n prioritaria para medicamentos para enfermedades pedi\u00e1tricas raras proporciona un beneficio adicional al acortar el proceso de revisi\u00f3n de env\u00edo de medicamentos a la FDA de los diez meses est\u00e1ndar a seis; sin embargo, el proceso de revisi\u00f3n prioritaria no requiere aprobaci\u00f3n dentro de este plazo.<\/div>\n<\/blockquote>\n<div>Sin embargo, la FDA pronto terminar\u00e1 este programa. En su sitio web, la FDA explica:<\/div>\n<blockquote>\n<div>De acuerdo con las disposiciones legales vigentes vigentes para el Programa de Cupones de Revisi\u00f3n Prioritaria de Enfermedades pedi\u00e1tricas raras, despu\u00e9s del 30 de Septiembre de 2020, la FDA solo puede otorgar un cup\u00f3n para una solicitud de producto de enfermedad pedi\u00e1trica rara aprobada si el patrocinador tiene una designaci\u00f3n de enfermedad pedi\u00e1trica rara para el medicamento, y esa designaci\u00f3n fue otorgada antes del 30 de Septiembre de 2020. Despu\u00e9s del 30 de Septiembre de 2022, la FDA no podr\u00e1 otorgar ning\u00fan vale de revisi\u00f3n prioritaria de enfermedades pedi\u00e1tricas raras.<\/div>\n<\/blockquote>\n<div>Mientras tanto, Crinetics espera realizar el primer ensayo cl\u00ednico de Fase 1 para CRN04777 a principios de 2021.<\/div>\n<h2>Hiperinsulinismo Cong\u00e9nito<\/h2>\n<p>Hay ocho formas de hiperinsulinismo cong\u00e9nito, una condici\u00f3n poco com\u00fan causada por un exceso de secreci\u00f3n de insulina. Cada forma es causada por algo diferente, desde la gen\u00e9tica hasta el nacimiento prematuro. El exceso de insulina provoca niveles bajos de az\u00facar en sangre, lo que puede provocar problemas neurol\u00f3gicos. Se estima que 1 de cada 50,000 beb\u00e9s tiene hiperinsulinismo cong\u00e9nito.<\/p>\n<p>Los s\u00edntomas incluyen:<\/p>\n<ul>\n<li>Dificultades de alimentaci\u00f3n<\/li>\n<li>Hambre extrema<\/li>\n<li>Irritabilidad<\/li>\n<li>Letargo<\/li>\n<li>Debilidad muscular y temblores.<\/li>\n<li>Confusi\u00f3n<\/li>\n<li>Fatiga extrema<\/li>\n<li>Frecuencia card\u00edaca r\u00e1pida<\/li>\n<\/ul>\n<p>Sin tratamiento, el hiperinsulinismo cong\u00e9nito tambi\u00e9n puede causar una variedad de complicaciones graves. Estos incluyen comas, convulsiones, retrasos intelectuales, p\u00e9rdida de la visi\u00f3n y dificultad para respirar (apnea). En algunos casos, esta condici\u00f3n es fatal. Obtenga m\u00e1s informaci\u00f3n sobre <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/congenital-hyperinsulinism\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">el hiperinsulinismo cong\u00e9nito aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>&nbsp; En un comunicado de prensa reciente, la compa\u00f1\u00eda farmac\u00e9utica en etapa cl\u00ednica Crinetics Pharmaceuticals anunci\u00f3 que su candidato a f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n, CRN04777, recibi\u00f3 la designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara de la FDA. La terapia est\u00e1 dise\u00f1ada para tratar a pacientes con hiperinsulinismo cong\u00e9nito, una condici\u00f3n caracterizada por la secreci\u00f3n excesiva de insulina. 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