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Arrowhead Pharmaceuticals anunci\u00f3 recientemente resultados positivos de la biopsia de veinticuatro semanas de cuatro pacientes que participaron en la primera cohorte del ensayo cl\u00ednico de Fase II de ARO-AAT.<\/p>\n
ARO-AAT es el ARN terap\u00e9utico de investigaci\u00f3n de Arrowhead. Es una terapia para una enfermedad hep\u00e1tica poco com\u00fan causada por la deficiencia de alfa-1 antitripsina.<\/p>\n
Acerca de la Deficiencia de Alfa-1 Antitripsina<\/strong><\/p>\n Una deficiencia de alfa-1 antitripsina<\/a> (Alpha-1) puede provocar trastornos hep\u00e1ticos en ni\u00f1os, beb\u00e9s o adultos. Los adultos tambi\u00e9n corren el riesgo de contraer enfermedades pulmonares por Alfa-1.<\/p>\n La enfermedad provoca la producci\u00f3n de cantidades masivas de prote\u00edna alfa-1 antitripsina (AAT) anormal en el h\u00edgado. Aproximadamente el ochenta y cinco por ciento de la AAT no atraviesa el h\u00edgado y causa cicatrices y da\u00f1o hep\u00e1tico.<\/p>\n Adem\u00e1s, cuando la sangre es deficiente en AT, los pulmones son susceptibles a la contaminaci\u00f3n del aire y al humo del cigarrillo. Los investigadores est\u00e1n trabajando para encontrar un tratamiento para la enfermedad.<\/p>\n Acerca de la Fase II (<\/strong>AROAAT2002)<\/strong><\/p>\n La Fase II AROAAT2002 es un ensayo de etiqueta abierta que investiga la interferencia terap\u00e9utica del ARN (ARNi) de ARO-AAT Arrowhead. El ARNi es un mecanismo celular que silencia un gen utilizando la propia secuencia de ADN del gen.<\/p>\n La primera cohorte consisti\u00f3 en cuatro pacientes que recibieron 200 mg de ARO-AAT en las semanas uno, cuatro y diecis\u00e9is.<\/p>\n En un ensayo de etiqueta abierta, a diferencia de un ensayo ciego o enmascarado, se informa tanto a los investigadores como a los participantes del estudio si el paciente est\u00e1 recibiendo un f\u00e1rmaco o un placebo.<\/p>\n Sobre los Resultados del Ensayo<\/strong><\/p>\n Los resultados del ensayo muestran una mejora en los biomarcadores, que son mol\u00e9culas que indican una condici\u00f3n o enfermedad normal o anormal. Se evidenci\u00f3 una disminuci\u00f3n en la alanina aminotransferasa (ALT) y la gamma-glutamil transferasa (GGT), biomarcadores s\u00e9ricos de lesi\u00f3n hep\u00e1tica.<\/p>\n La ALT generalmente se detecta en el h\u00edgado. Si est\u00e1 elevado, la causa puede ser una enfermedad intrahep\u00e1tica. Si la GGT est\u00e1 elevada, posiblemente tambi\u00e9n se deba a una enfermedad hep\u00e1tica.<\/p>\n Los cuatro participantes del ensayo mostraron reducciones en GGT y ALT de cincuenta y ocho y sesenta y seis por ciento, respectivamente.<\/p>\n Los resultados del ensayo AROAAT2002 se estudiaron veinticuatro semanas despu\u00e9s del tratamiento inicial. Los investigadores encontraron que los cuatro pacientes ten\u00edan una disminuci\u00f3n en el suero y el Z-AAT intrahep\u00e1tico de hasta el noventa y cinco y el noventa y tres por ciento respectivamente. (Puede acceder al art\u00edculo fuente y a los resultados aqu\u00ed<\/em><\/a>).<\/p>\n El Dr. Javier Mart\u00edn, CMO de Arrowhead, indic\u00f3 que los resultados del ensayo superaron sus expectativas. Dijo que si bien la compa\u00f1\u00eda anticip\u00f3 reducciones significativas en el mon\u00f3mero Z-AAT, tambi\u00e9n hubo mejoras en biomarcadores cr\u00edticos, disminuciones del pol\u00edmero Z-AAT y reducciones en GGT y ALT.<\/p>\n Tenga en cuenta que un mon\u00f3mero es una mol\u00e9cula que puede unirse a otras mol\u00e9culas y formar un pol\u00edmero.<\/p>\n El Dr. Martin dijo que la compa\u00f1\u00eda est\u00e1 trabajando con la FDA y otras agencias para optimizar a\u00fan m\u00e1s el programa.<\/p>\n El Dr. Pavel Strnad, investigador principal del ensayo de Aquisgr\u00e1n, Alemania, coment\u00f3 que los resultados del ensayo indican que ARO-AAT tiene el potencial de reducir las lesiones hep\u00e1ticas. El Dr. Strnad agreg\u00f3 que dado que no hubo eventos pulmonares adversos importantes durante el tratamiento, era una indicaci\u00f3n de que la reducci\u00f3n de ARNi de Z-AAT en el h\u00edgado no afect\u00f3 negativamente la funci\u00f3n pulmonar.<\/p>\n Al m\u00e9dico le complaci\u00f3 que sus pacientes hayan aceptado permanecer en el estudio durante una extensi\u00f3n de doce meses.<\/p>\n AROAAT2002 (<\/strong>NCT03946449<\/a><\/em><\/strong>)<\/strong><\/p>\n