{"id":359892,"date":"2020-10-13T10:01:34","date_gmt":"2020-10-13T14:01:34","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/10\/13\/fshd-fulcrum-publica-datos-del-ensayo-farmacologico-losmapimod\/"},"modified":"2020-10-13T10:01:41","modified_gmt":"2020-10-13T14:01:41","slug":"fshd-fulcrum-publica-datos-del-ensayo-farmacologico-losmapimod","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/10\/13\/fshd-fulcrum-publica-datos-del-ensayo-farmacologico-losmapimod\/","title":{"rendered":"FSHD: Fulcrum Publica Datos del Ensayo Farmacol\u00f3gico Losmapimod"},"content":{"rendered":"

por Danielle Bradshaw de In The Cloud Copy<\/a><\/em><\/p>\n

Fulcrum Therapeutics, una compa\u00f1\u00eda que se enfoca en biof\u00e1rmacos en etapa cl\u00ednica para mejorar la calidad de vida de los pacientes que tienen enfermedades gen\u00e9ticas raras, anunci\u00f3 los resultados del criterio de valoraci\u00f3n principal del ensayo de Fase 2 ReDUX4 con pacientes participantes que tienen distrofia muscular facioescapulohumeral<\/a> (FSHD, por sus siglas en Ingl\u00e9s).<\/p>\n

El criterio de valoraci\u00f3n principal, o los resultados del examen final, fue una disminuci\u00f3n en la l\u00ednea de base de las expresiones g\u00e9nicas impulsadas por DUX4 (la expresi\u00f3n g\u00e9nica es el proceso que utiliza la informaci\u00f3n dentro de los genes para crear mol\u00e9culas de prote\u00edna) en los m\u00fasculos esquel\u00e9ticos afectados negativamente despu\u00e9s de que los pacientes hayan sido dado ya sea losmapimod o un placebo.<\/p>\n

\u00bfQu\u00e9 es la Distrofia Muscular Facioescapulohumeral?<\/h2>\n

La FSHD es una variaci\u00f3n poco com\u00fan de la distrofia muscular que se dirige principalmente a (debilita) los m\u00fasculos esquel\u00e9ticos de la cara. La enfermedad tambi\u00e9n ataca los m\u00fasculos que mantienen la esc\u00e1pula en su lugar, los que se encuentran en la parte superior del brazo sobre el h\u00famero.<\/p>\n

Esta debilidad muscular esquel\u00e9tica tambi\u00e9n puede ocurrir en el abdomen y cerca de la espinilla. Los pacientes con esta enfermedad tambi\u00e9n pueden manifestar problemas no musculares, como problemas en los vasos sangu\u00edneos en la parte posterior de los ojos y p\u00e9rdida de audici\u00f3n.<\/p>\n

Los s\u00edntomas de FSHD se desarrollan con mayor frecuencia en una mitad del cuerpo antes que en la otra y es m\u00e1s probable que ocurran durante la primera infancia; los efectos se vuelven m\u00e1s pronunciados durante la adolescencia de una persona. Esta enfermedad es progresiva y aproximadamente el 95% de todos los pacientes con FSHD habr\u00e1n comenzado a mostrar signos de la enfermedad cuando alcancen los 20 a\u00f1os de edad.<\/p>\n

El mal funcionamiento dentro del gen DUX4 es lo que causa la FSHD. Para ser m\u00e1s espec\u00edficos, los cambios gen\u00e9ticos que ocurren implican que la prote\u00edna DUX4 de una persona se \u201capague\u201d incorrectamente. En este caso, la prote\u00edna DUX4 hace que los m\u00fasculos del paciente mueran y sean reemplazados por grasa.<\/p>\n

\u00bfQu\u00e9 Fue la Prueba ReDUX4?<\/h2>\n

ReDUX4 fue un ensayo aleatorio doble ciego. El procedimiento utiliz\u00f3 un control de placebo y fue un ensayo cl\u00ednico internacional de Fase 2b que involucr\u00f3 a 80 pacientes con FSHD que tomaban losmapimod o placebo por v\u00eda oral para probar tanto su seguridad como su eficacia.<\/p>\n

La reducci\u00f3n de la expresi\u00f3n del gen DUX4 se eval\u00faa luego observando biopsias tomadas de m\u00fasculos esquel\u00e9ticos afectados por FSHD. Sin embargo, debido a la pandemia en curso, Fulcrum cambi\u00f3 el dise\u00f1o original del ensayo. Se extendi\u00f3 de 24 a 48 semanas para garantizar que los participantes superaran la prueba de manera segura. Con el dise\u00f1o original del ensayo, se habr\u00eda realizado una biopsia de m\u00fasculo alrededor de las 16 semanas del per\u00edodo de tratamiento de 24 semanas, que luego se habr\u00eda seguido con una extensi\u00f3n de etiqueta abierta.<\/p>\n

Resumen del An\u00e1lisis Provisional del Ensayo<\/h2>\n

El ensayo ReDUX4 no implic\u00f3 una evaluaci\u00f3n de punto final secundaria o exploratoria. El an\u00e1lisis intermedio involucr\u00f3 un estudio de 29 de los 80 participantes que ya hab\u00edan recibido sus biopsias. Se realizaron evaluaciones sobre la farmacocin\u00e9tica del f\u00e1rmaco (c\u00f3mo se absorbe, distribuye por el organismo y excreta el f\u00e1rmaco), la demograf\u00eda y el criterio de valoraci\u00f3n principal.<\/p>\n

15 de los participantes recibieron 15 mg del f\u00e1rmaco y 14 de ellos un placebo dos veces al d\u00eda. Los resultados demostraron una gran disminuci\u00f3n en la expresi\u00f3n g\u00e9nica impulsada por DUX4 en biopsias musculares de los pacientes con una l\u00ednea de base que tiene los niveles m\u00e1s altos de expresi\u00f3n g\u00e9nica DUX4.<\/p>\n

Aqu\u00ed, hubo una disminuci\u00f3n de 38 veces (es decir, una cresta formada por el pliegue de la membrana) en tres pacientes que usaron losmapimod, mientras que cinco de ellos vieron una disminuci\u00f3n con el placebo. Los 29 participantes no mostraron separaci\u00f3n del losmapimod del placebo con un aumento de 3.7 veces en 15 de los participantes que tomaron losmapimod y un aumento de 2.8 veces en los 14 que tomaron el placebo.<\/p>\n

Los resultados generales parecen indicar que losmapimod no tuvo efectos negativos relacionados con el f\u00e1rmaco y que los pacientes pudieron tolerarlo bien. Adem\u00e1s, puede tener alg\u00fan beneficio limitado para el tratamiento de la enfermedad.<\/p>\n

Obtenga m\u00e1s informaci\u00f3n sobre esto aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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