<\/p>\n
Recientemente, la empresa de investigaci\u00f3n y desarrollo (I + D) Neurophth Therapeutics anunci\u00f3<\/a> que la FDA otorg\u00f3 la designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano a su terapia NR082. Tambi\u00e9n conocido como proyecto rAAV2-ND4 o NFS-01, NR082 est\u00e1 dise\u00f1ado para tratar pacientes con neuropat\u00eda \u00f3ptica hereditaria de Leber (LHON). En particular, trata a pacientes con una mutaci\u00f3n espec\u00edfica del gen ND4<\/em>.<\/p>\n Concedida por la FDA, la designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano se otorga a las terapias que se est\u00e1n desarrollando para diagnosticar, tratar o prevenir enfermedades raras. Estas enfermedades son las que afectan a menos de 200,000 ciudadanos estadounidenses. La designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano ofrece m\u00faltiples beneficios a los desarrolladores de medicamentos, como cr\u00e9ditos fiscales, 7 a\u00f1os de exclusividad de mercado, subvenciones, aprobaci\u00f3n m\u00e1s r\u00e1pida y exenci\u00f3n de tarifas asociadas con las Solicitudes de Nuevos Medicamentos (NDA).<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n M\u00e1s de 200 mutaciones gen\u00e9ticas est\u00e1n asociadas con enfermedades gen\u00e9ticas de la retina. Como resultado, la terapia g\u00e9nica representa una enorme oportunidad para el futuro de los trastornos oftalmol\u00f3gicos gen\u00e9ticos. LHON se considera una de las enfermedades retinianas hereditarias m\u00e1s comunes, junto con la retinitis pigmentosa<\/a> y la enfermedad de Stargardt<\/a>. Cuando los investigadores comenzaron a investigar la terapia g\u00e9nica para pacientes con estas afecciones, descubrieron que los virus adenoasociados (AAV) y los vectores lentivirus (LV), que a menudo se utilizan para administrar terapias g\u00e9nicas, no causan efectos secundarios negativos. Sin embargo, LUXTURNA es actualmente la \u00fanica terapia g\u00e9nica de AAV aprobada para su uso en pacientes con afecciones oftalmol\u00f3gicas causadas por mutaciones de doble alelo RPE65<\/em>.<\/p>\n En t\u00e9rminos de NR085, expresa un gen ND4<\/em> funcional, que estimula la reparaci\u00f3n de la neuropat\u00eda \u00f3ptica. Explorado por primera vez en 2011, NR085 muestra una respuesta sostenida y una mejora de la visi\u00f3n durante un per\u00edodo de 8 a\u00f1os. Adem\u00e1s, un ensayo cl\u00ednico que tuvo lugar de 2017 a 2018 tambi\u00e9n mostr\u00f3 una mejora significativa. El ensayo reclut\u00f3 a 159 participantes. Despu\u00e9s de un a\u00f1o, 81 pacientes experimentaron una mejora significativa de la visi\u00f3n. Adem\u00e1s, se demostr\u00f3 que NR085 es seguro y bien tolerado.<\/p>\n A continuaci\u00f3n, Neurophth busca enviar solicitudes de Nuevos Medicamentos en Investigaci\u00f3n tanto en China como en Estados Unidos.<\/p>\n Causada por mutaciones del gen del ADN mitocondrial, la neuropat\u00eda \u00f3ptica hereditaria de Leber (LHON, por sus siglas en Ingl\u00e9s) causa p\u00e9rdida de la visi\u00f3n en ambos ojos. En general, los pacientes pierden de vista primero en un ojo. Sin embargo, la p\u00e9rdida de visi\u00f3n en el segundo ojo suele ocurrir poco despu\u00e9s. La condici\u00f3n se transmite de forma materna. Sin embargo, los hombres tienen 4-5 veces m\u00e1s probabilidades de tener LHON que las mujeres.<\/p>\n En muchos casos, los s\u00edntomas aparecen en la edad adulta. La mayor\u00eda de los pacientes pierden la visi\u00f3n por completo a los 40 a\u00f1os. A medida que ocurre la p\u00e9rdida de la visi\u00f3n, los pacientes pueden experimentar una percepci\u00f3n del color reducida, visi\u00f3n borrosa y (en casos raros) neuropat\u00eda perif\u00e9rica. Este \u00faltimo causa debilidad muscular y da\u00f1o a los nervios en las manos y los pies. Sin embargo, en la mayor\u00eda de situaciones, LHON es relativamente indoloro. En este momento, no existen opciones de tratamiento efectivas para pacientes con LHON. Obtenga m\u00e1s informaci\u00f3n sobre LHON aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Recientemente, la empresa de investigaci\u00f3n y desarrollo (I + D) Neurophth Therapeutics anunci\u00f3 que la FDA otorg\u00f3 la designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano a su terapia NR082. Tambi\u00e9n conocido como proyecto rAAV2-ND4 o NFS-01, NR082 est\u00e1 dise\u00f1ado para tratar pacientes con neuropat\u00eda \u00f3ptica hereditaria de Leber (LHON). 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