{"id":362996,"date":"2020-10-14T14:31:40","date_gmt":"2020-10-14T18:31:40","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/10\/14\/kalydeco-ahora-es-el-primer-modulador-cftr-aprobado-por-la-fda-para-pacientes-pediatricos-con-fibrosis-quistica\/"},"modified":"2020-10-14T14:31:40","modified_gmt":"2020-10-14T18:31:40","slug":"kalydeco-ahora-es-el-primer-modulador-cftr-aprobado-por-la-fda-para-pacientes-pediatricos-con-fibrosis-quistica","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/10\/14\/kalydeco-ahora-es-el-primer-modulador-cftr-aprobado-por-la-fda-para-pacientes-pediatricos-con-fibrosis-quistica\/","title":{"rendered":"KALYDECO Ahora es el Primer Modulador CFTR Aprobado por la FDA para Pacientes Pedi\u00e1tricos con Fibrosis Qu\u00edstica"},"content":{"rendered":"

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El 25 de Septiembre, la empresa de biotecnolog\u00eda Vertex Pharmaceuticals Incorporated (\u00abVertex\u00bb) anunci\u00f3<\/a> la aprobaci\u00f3n por la FDA de KALYDECO (ivacaftor) para pacientes pedi\u00e1tricos con fibrosis qu\u00edstica (FQ). Espec\u00edficamente, KALYDECO puede tratar a beb\u00e9s de entre 4 y 6 meses con una mutaci\u00f3n del gen CFTR<\/em>. Si bien la terapia ya est\u00e1 aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6 meses, esta aprobaci\u00f3n representa la capacidad de la terapia para satisfacer una necesidad no satisfecha del paciente. Adem\u00e1s, KALYDECO es el primer (y \u00fanico) modulador CFTR aprobado por la FDA.<\/p>\n

KALYDECO<\/h2>\n

La FDA aprob\u00f3 KALYDECO utilizando datos del ensayo ARRIVAL de Fase 3. En general, el ensayo inscribi\u00f3 a 6 pacientes pedi\u00e1tricos con fibrosis qu\u00edstica. Existen m\u00faltiples mutaciones gen\u00e9ticas de CFTR<\/em> que resultan en fibrosis qu\u00edstica. A los efectos de este ensayo, todos los participantes deb\u00edan tener una de las 10 mutaciones espec\u00edficas. En \u00faltima instancia, se demostr\u00f3 que KALYDECO reduce los s\u00edntomas, mejora los resultados de los pacientes y modifica la progresi\u00f3n de la enfermedad.<\/p>\n

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Sin embargo, hay algunos factores a considerar con respecto a KALYDECO. No debe administrarse a pacientes menores de 4 meses. Los pacientes que toman rifampicina, rifabutina, fenito\u00edna, fenobarbital o hierba de San Juan no deben tomar KALYDECO. Actualmente, no hay datos sobre c\u00f3mo KALYDECO podr\u00eda afectar a mujeres embarazadas o fetos. Los efectos secundarios incluyen mareos, enzimas hep\u00e1ticas altas, ictericia, cataratas, dolor de cabeza, infecciones del tracto respiratorio, n\u00e1useas, diarrea o malestar abdominal. <\/b><\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n

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Fibrosis Qu\u00edstica (FQ)<\/h2>\n

Generalmente, la fibrosis qu\u00edstica est\u00e1 m\u00e1s presente en los beb\u00e9s cauc\u00e1sicos que en los de otras etnias. La condici\u00f3n es causada por mutaciones gen\u00e9ticas. En lugar de moco \u00absaludable\u00bb, que normalmente es resbaladizo, los pacientes con fibrosis qu\u00edstica tienen un moco espeso y pegajoso que se acumula en las v\u00edas respiratorias. Adem\u00e1s de acumular moco en sus v\u00edas respiratorias, la fibrosis qu\u00edstica causa bloqueos, atrapa bacterias e inhibe la respiraci\u00f3n. Adem\u00e1s, los pacientes tienen dificultades para absorber los nutrientes. Las complicaciones de la afecci\u00f3n incluyen insuficiencia respiratoria y da\u00f1o pulmonar severo.<\/p>\n

Los s\u00edntomas var\u00edan en gravedad, pero incluyen:<\/p>\n