{"id":380835,"date":"2020-10-21T12:06:51","date_gmt":"2020-10-21T16:06:51","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/10\/21\/el-tratamiento-experimental-del-sindrome-whim-obtiene-la-designacion-de-via-rapida-de-la-fda\/"},"modified":"2020-10-21T12:07:59","modified_gmt":"2020-10-21T16:07:59","slug":"el-tratamiento-experimental-del-sindrome-whim-obtiene-la-designacion-de-via-rapida-de-la-fda","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/10\/21\/el-tratamiento-experimental-del-sindrome-whim-obtiene-la-designacion-de-via-rapida-de-la-fda\/","title":{"rendered":"El tratamiento Experimental del S\u00edndrome WHIM Obtiene la Designaci\u00f3n de V\u00eda R\u00e1pida de la FDA"},"content":{"rendered":"

De acuerdo a una historia de GlobeNewswire<\/a>, la compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica X4 Pharmaceuticals, Inc. acaba de anunciar que la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado a su producto en investigaci\u00f3n candidato mavorixa para la designaci\u00f3n V\u00eda R\u00e1pida.<\/strong> Esta designaci\u00f3n es para el uso del f\u00e1rmaco como tratamiento para S\u00edndrome WHIM<\/strong> en pacientes adultos. X4 se enfoca en desarrollar terapias para enfermedades desencadenadas por problemas con la v\u00eda CXCR4.<\/p>\n

Acerca del S\u00edndrome WHIM<\/h2>\n

El s\u00edndrome WHIM, que significa verrugas, hipogammaglobulinemia, inmunodeficiencia y mielocatexis, es un s\u00edndrome cong\u00e9nito poco com\u00fan que causa inmunodeficiencia que se caracteriza por neutropenia cr\u00f3nica o niveles bajos de neutr\u00f3filos en la sangre.<\/b> Este s\u00edndrome es causado por mutaciones que afectan al gen<\/span> CXCR4<\/span><\/i> . La actividad del gen <\/span>GRK3 <\/span><\/i>tambi\u00e9n se ha asociado con el s\u00edndrome. Los signos y s\u00edntomas del s\u00edndrome WHIM incluyen retenci\u00f3n de neutr\u00f3filos en la m\u00e9dula \u00f3sea, mayor vulnerabilidad a infecciones bacterianas y virales (especialmente VPH), deficiencias en anticuerpos IgG y linfocitos, y verrugas en manos y pies.<\/span> El tratamiento es principalmente sintom\u00e1tico e incluye terapias para reducir las infecciones bacterianas y mejorar el recuento de neutr\u00f3filos en la sangre.<\/b> Actualmente no existe una cura conocida. Los estudios de investigaci\u00f3n han sugerido que los antagonistas <\/span>CXCR4<\/span><\/i> podr\u00edan ser un enfoque efectivo. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre el s\u00edndrome WHIM, haga clic<\/span> aqu\u00ed<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Acerca de la Designaci\u00f3n de V\u00eda R\u00e1pida<\/h2>\n

La designaci\u00f3n de V\u00eda R\u00e1pida est\u00e1 reservada para terapias que han demostrado el potencial de satisfacer una necesidad m\u00e9dica no satisfecha en enfermedades graves que amenazan la vida.<\/strong> La designaci\u00f3n est\u00e1 destinada a acelerar el proceso de desarrollo y se le permitir\u00e1 a X4 tener m\u00e1s reuniones y colaboraci\u00f3n con la FDA para facilitar su aprobaci\u00f3n.<\/p>\n

Sobre Mavorixafor<\/h2>\n

Mavorixafor es el primer antagonista de su clase del receptor de quimiocina CXCR4.<\/strong> El f\u00e1rmaco se est\u00e1 evaluando actualmente en un ensayo cl\u00ednico de fase 3 que se espera que incluya un total de 28 pacientes adultos. La terapia ha demostrado un beneficio terap\u00e9utico potencial en evaluaciones anteriores. Mavorixafor tambi\u00e9n ha obtenido la designaci\u00f3n de Terapia Avanzada en los EE. UU., As\u00ed como la designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano en los EE. UU. Y la UE. <\/strong><\/p>\n

Los pacientes que viven con el s\u00edndrome WHIM se ven obligados actualmente a controlar su enfermedad sin acceso a un tratamiento que aborde la causa ra\u00edz. Mavorixafor tiene el potencial de ser un verdadero cambio de juego en el tratamiento de esta enfermedad si contin\u00faa siendo eficaz en los ensayos.<\/strong><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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