{"id":394951,"date":"2020-10-26T15:17:51","date_gmt":"2020-10-26T19:17:51","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/10\/26\/el-ensayo-de-fase-3-sideros-para-el-farmaco-idebenona-para-la-dmd-fracasa\/"},"modified":"2020-10-26T15:17:56","modified_gmt":"2020-10-26T19:17:56","slug":"el-ensayo-de-fase-3-sideros-para-el-farmaco-idebenona-para-la-dmd-fracasa","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/10\/26\/el-ensayo-de-fase-3-sideros-para-el-farmaco-idebenona-para-la-dmd-fracasa\/","title":{"rendered":"El Ensayo de Fase 3 SIDEROS para el F\u00e1rmaco Idebenona para la DMD Fracasa"},"content":{"rendered":"

Si bien muchas empresas farmac\u00e9uticas presentan solicitudes de aprobaci\u00f3n y comercializaci\u00f3n, no todas tienen \u00e9xito. Seg\u00fan Fierce Biotech<\/a>, una subsidiaria de Questex, Santhera Pharmaceuticals (\u00abSanthera\u00bb), es una de las empresas m\u00e1s recientes en experimentar este fracaso. Tras un an\u00e1lisis intermedio fallido, Santhera detuvo su ensayo cl\u00ednico de Fase 3 SIDEROS. En \u00faltima instancia, el ensayo se dise\u00f1\u00f3 para respaldar la posible aprobaci\u00f3n de idebenona para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/p>\n

Idebenona<\/h2>\n

Seg\u00fan DrugBank<\/a>, la idebenona es una mol\u00e9cula peque\u00f1a:<\/p>\n

[small molecule] an\u00e1logo sint\u00e9tico de ubiquinona, un antioxidante celular vital y componente esencial de la Cadena de Transporte de Electrones (ETC por sus siglas en Ingl\u00e9s). Se ha propuesto que al interactuar con el ETC, la idebenona aumenta la producci\u00f3n de ATP necesaria para la funci\u00f3n mitocondrial, reduce los radicales libres, inhibe la peroxidaci\u00f3n lip\u00eddica y, en consecuencia, protege la membrana lip\u00eddica y las mitocondrias del da\u00f1o oxidativo.<\/p><\/blockquote>\n

Fuera de la DMD, la idebenona se ha probado como tratamiento para la enfermedad de Alzheimer (sin \u00e9xito). Sin embargo, est\u00e1 aprobado por la EMA para el tratamiento de pacientes con neuropat\u00eda \u00f3ptica hereditaria de Leber (LHON).<\/p>\n

El viaje para la aprobaci\u00f3n de la EMA de idebenona para el tratamiento de la DMD ha sido largo y prolongado. En 2017, la EMA rechaz\u00f3 la solicitud de medicamentos. Una apelaci\u00f3n en 2018 tampoco tuvo \u00e9xito. A continuaci\u00f3n, Santhera solicit\u00f3 la aprobaci\u00f3n nuevamente en 2019 utilizando datos que mostraban c\u00f3mo el medicamento preven\u00eda o ralentizaba el da\u00f1o respiratorio.<\/p>\n

Santhera luego comenz\u00f3 la Fase 3 del Ensayo SIDEROS. En \u00faltima instancia, el plan era utilizar estos datos para presentar una solicitud de medicamento por separado en los Estados Unidos. 255 pacientes inscritos en el ensayo. Los pacientes recibieron idebenona o un placebo. Sin embargo, los resultados (a\u00fan no compartidos) fueron decepcionantes. Debido a que el f\u00e1rmaco no pas\u00f3 el an\u00e1lisis intermedio, Santhera puso fin al ensayo cl\u00ednico. Ahora, cuando finaliza oficialmente el programa de desarrollo global, Santhera debe reestructurar el negocio. Sus nuevos enfoques ser\u00e1n el desarrollo de lonodelestat para la fibrosis qu\u00edstica (FQ) y vamorolona para la DMD.<\/p>\n

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Distrofia muscular de Duchenne (DMD)<\/h2>\n

Heredada en un patr\u00f3n recesivo ligado al cromosoma X, la distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una forma de distrofia muscular, una condici\u00f3n que causa p\u00e9rdida progresiva y debilidad muscular. Los pacientes con DMD no pueden producir suficiente distrofina en sus m\u00fasculos. Generalmente, la DMD afecta a los hombres con mucha m\u00e1s frecuencia que a las mujeres. Aproximadamente 1 de cada 3,500 nacimientos de varones y 1 de cada 50 millones de nacimientos de mujeres tienen DMD. El inicio de los s\u00edntomas suele ocurrir antes de los 6 a\u00f1os. Los s\u00edntomas incluyen:<\/p>\n