{"id":397010,"date":"2020-10-27T10:30:50","date_gmt":"2020-10-27T14:30:50","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/10\/27\/la-terapia-genetica-recibe-la-designacion-de-enfermedad-pediatrica-rara-para-la-enfermedad-de-sandhoff-y-la-enfermedad-de-tay-sachs\/"},"modified":"2020-10-27T10:30:58","modified_gmt":"2020-10-27T14:30:58","slug":"la-terapia-genetica-recibe-la-designacion-de-enfermedad-pediatrica-rara-para-la-enfermedad-de-sandhoff-y-la-enfermedad-de-tay-sachs","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/10\/27\/la-terapia-genetica-recibe-la-designacion-de-enfermedad-pediatrica-rara-para-la-enfermedad-de-sandhoff-y-la-enfermedad-de-tay-sachs\/","title":{"rendered":"La terapia gen\u00e9tica recibe la designaci\u00f3n de enfermedad pedi\u00e1trica rara para la enfermedad de Sandhoff y la enfermedad de Tay-Sachs"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan una historia de GlobeNewswire<\/a>, la empresa de terapia g\u00e9nica Axovant Gene Therapies Ltd. anunci\u00f3 recientemente que su terapia g\u00e9nica AXO-AAV-GM2 recibi\u00f3 la designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara por la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los EE<\/strong>. Esta designaci\u00f3n es para el tratamiento de la enfermedad de Sandhoff<\/strong> y la enfermedad de Tay-Sachs<\/strong>, dos enfermedades relacionadas que caen bajo el paraguas de las gangliosidosis GM2<\/strong>. La terapia tambi\u00e9n obtuvo la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano y es la primera terapia g\u00e9nica que se administra a pacientes infantiles que viven con la enfermedad de Tay-Sachs.<\/p>\n

Acerca de la Enfermedad de Tay-Sachs<\/h3>\n

La enfermedad de Tay-Sachs es un trastorno poco com\u00fan que se caracteriza por la destrucci\u00f3n de las c\u00e9lulas nerviosas que se encuentran en el cerebro y la m\u00e9dula espinal.<\/b>. Los s\u00edntomas incluyen una respuesta de sobresalto anormal, una mancha roja distintiva en la retina, p\u00e9rdida de la capacidad de movimiento, par\u00e1lisis, convulsiones, sordera y ceguera. La muerte suele ocurrir antes de los cuatro a\u00f1os. <\/span>Existe una gran necesidad de terapias que modifiquen la enfermedad para esta enfermedad.<\/b> Existe una gran necesidad de terapias que modifiquen la enfermedad para esta enfermedad. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la enfermedad de Tay-Sachs, haga clic<\/span> aqu\u00ed<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Acerca de la Enfermedad de Sandhoff<\/h3>\n

La enfermedad de Sandhoff es un trastorno poco com\u00fan que afecta el almacenamiento de l\u00edpidos.<\/strong> Se caracteriza por la destrucci\u00f3n progresiva del sistema nervioso central, que en \u00faltima instancia es letal. La enfermedad es cl\u00ednicamente imposible de distinguir de la enfermedad de Tay-Sachs y los s\u00edntomas son efectivamente id\u00e9nticos; se distinguen entre s\u00ed por qu\u00e9 gen est\u00e1 mutado. Estos s\u00edntomas suelen aparecer en los primeros meses de vida. Hay formas de aparici\u00f3n tard\u00eda que son menos graves y no letales. Existe una necesidad urgente de tratamientos m\u00e1s eficaces para la enfermedad de Sandhoff.<\/strong> Haga clic aqu\u00ed<\/a> para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre esta enfermedad.<\/p>\n

Acerca de la Designaci\u00f3n de Enfermedades Pedi\u00e1tricas Raras<\/h3>\n

La designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara se otorga a las terapias que se est\u00e1n desarrollando para tratar enfermedades raras que afectan principalmente a personas de 18 a\u00f1os o menos.<\/strong> Una enfermedad rara se define como cualquier enfermedad que afecta a menos de 200,000 personas en los EE. UU. Un medicamento debe mostrar ventajas potenciales en eficacia o seguridad sobre los tratamientos actuales o potencialmente satisfacer una necesidad m\u00e9dica seria no cubierta para calificar. Los destinatarios de esta designaci\u00f3n pueden ser elegibles para un vale de revisi\u00f3n de prioridad si se aprueba el medicamento. Este cup\u00f3n se puede utilizar en una solicitud futura o se puede vender a otra empresa. <\/strong><\/p>\n

Acerca de AXO-AAV-GM2<\/h3>\n

AXO-AAV-GM2 est\u00e1 en desarrollo como una terapia g\u00e9nica de dosis \u00fanica dise\u00f1ada para introducir una copia funcional del gen HEXA<\/em> (que est\u00e1 afectado en la enfermedad de Tay-Sachs) y el gen HEXB<\/em> (que est\u00e1 afectado en la enfermedad de Sandhoff) utilizando vectores AAVrh8 coadministrados.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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