{"id":403427,"date":"2020-10-29T15:49:15","date_gmt":"2020-10-29T19:49:15","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/10\/29\/translate-bio-anuncia-presentaciones-relacionadas-con-la-fibrosis-quistica-en-la-34a-edicion-anual-de-la-nacfc\/"},"modified":"2020-10-29T15:49:24","modified_gmt":"2020-10-29T19:49:24","slug":"translate-bio-anuncia-presentaciones-relacionadas-con-la-fibrosis-quistica-en-la-34a-edicion-anual-de-la-nacfc","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/10\/29\/translate-bio-anuncia-presentaciones-relacionadas-con-la-fibrosis-quistica-en-la-34a-edicion-anual-de-la-nacfc\/","title":{"rendered":"Translate Bio anuncia presentaciones relacionadas con la fibrosis qu\u00edstica en la 34a edici\u00f3n anual de la NACFC"},"content":{"rendered":"<p>A finales de esta semana, del 21 al 23 de octubre, los presentadores y asistentes estar\u00e1n presentes en la 34\u00aa Conferencia Anual de Fibrosis Qu\u00edstica de Am\u00e9rica del Norte (<a href=\"https:\/\/www.nacfconference.org\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">NACFC<\/a>). Aunque este a\u00f1o es ligeramente diferente, considerando el estado virtual de la conferencia, la conferencia mantendr\u00e1 sus prop\u00f3sitos: informar ideas sobre el desarrollo de f\u00e1rmacos, la investigaci\u00f3n, el tratamiento y la informaci\u00f3n diagn\u00f3stica relacionada con la fibrosis qu\u00edstica. A principios de Octubre, la empresa de terapias de ARNm en etapa cl\u00ednica Translate Bio <a href=\"https:\/\/www.globenewswire.com\/news-release\/2020\/10\/07\/2105203\/0\/en\/Translate-Bio-Highlights-mRNA-Platform-Potential-for-the-Treatment-of-Cystic-Fibrosis-CF-at-the-34th-Annual-North-American-Cystic-Fibrosis-Conference.html\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">anunci\u00f3<\/a> que la compa\u00f1\u00eda tendr\u00eda una presentaci\u00f3n oral y un p\u00f3ster en la NACFC para discutir tratamientos de ARNm \u00fanicos.<\/p>\n<h2>Translate Bio<\/h2>\n<h3>Terapias de Translate Bio<\/h3>\n<p>Seg\u00fan el sitio <a href=\"https:\/\/translate.bio\/about-us\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">web de la compa\u00f1\u00eda<\/a>, Translate Bio es una compa\u00f1\u00eda terap\u00e9utica de ARNm en etapa cl\u00ednica que crea tratamientos que abordan mutaciones o defectos de prote\u00ednas o genes:<\/p>\n<blockquote><p>Utilizando nuestra plataforma terap\u00e9utica patentada de ARNm (MRT<sup>TM<\/sup>), creamos ARNm que codifica prote\u00ednas funcionales. Nuestro ARNm se env\u00eda a la c\u00e9lula diana donde la propia maquinaria de la c\u00e9lula lo reconoce y lo traduce, restaurando o aumentando la funci\u00f3n de las prote\u00ednas para tratar o prevenir enfermedades.<\/p><\/blockquote>\n<p>Uno de los principales candidatos terap\u00e9uticos de Translate Bio, MRT5005, se est\u00e1 explorando actualmente en el ensayo Fase 1\/2 <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/NCT03375047\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">RESTORE-CF<\/a>. Este estudio, que incluye a 40 pacientes con fibrosis qu\u00edstica, examinar\u00e1 la seguridad, eficacia y tolerabilidad de MRT5005. Administrado a trav\u00e9s de un nebulizador, MRT5005 usa ARNm para entregar una prote\u00edna CFTR funcional a los pacientes. Seg\u00fan la Cystic Fibrosis Foundation (<a href=\"https:\/\/www.cff.org\/Research\/Research-Into-the-Disease\/Restore-CFTR-Function\/Basics-of-the-CFTR-Protein\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">CFF<\/a>), CFTR:<\/p>\n<blockquote><p>ayuda a mantener el equilibrio de sal y agua en muchas superficies del cuerpo, como la superficie del pulm\u00f3n.<\/p><\/blockquote>\n<p>A trav\u00e9s de este tratamiento, es de esperar que los pacientes reciban prote\u00edna funcional, lo que permite la hidrataci\u00f3n celular y la reducci\u00f3n de los s\u00edntomas. Actualmente, Translate Bio recibi\u00f3 las Designaciones de V\u00eda R\u00e1pida, Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara y Medicamento Hu\u00e9rfano para MRT5005.<\/p>\n<h3>Presentaciones NACFC<\/h3>\n<p>Durante la NACFC, Translate Bio tendr\u00e1 una presentaci\u00f3n oral y un p\u00f3ster. En la presentaci\u00f3n oral, que tendr\u00e1 lugar el 21 de Octubre, los miembros del equipo hablar\u00e1n sobre el ARNm y su prometedora capacidad para tratar la fibrosis qu\u00edstica. En conjunto, los asistentes hablar\u00e1n sobre terapias con \u00e1cidos nucleicos. Durante esta presentaci\u00f3n, los miembros de Translate Bio tambi\u00e9n compartir\u00e1n informaci\u00f3n sobre MRT5005 y el estudio RESTORE-CF.<\/p>\n<p>A continuaci\u00f3n, la presentaci\u00f3n del p\u00f3ster cubre la investigaci\u00f3n precl\u00ednica asociada con las terapias de ARNm. Durante este, los investigadores cubrir\u00e1n:<\/p>\n<ul>\n<li>Beneficios del ARNm de CFTR<\/li>\n<li>Avances en el Tratamiento<\/li>\n<li>Datos precl\u00ednicos<\/li>\n<li>Cambios en los requisitos de dosificaci\u00f3n, en particular utilizando ARNm de CFTR<\/li>\n<\/ul>\n<h2>Fibrosis Qu\u00edstica<\/h2>\n<p>Como trastorno gen\u00e9tico recesivo, los pacientes con fibrosis qu\u00edstica deben heredar genes defectuosos de ambos padres. Estas mutaciones gen\u00e9ticas afectan el movimiento de la sal en todo el cuerpo. Como resultado, los pacientes con fibrosis qu\u00edstica tienen una mucosidad espesa y pegajosa que se acumula en sus sistemas respiratorio y digestivo. Esto evita la absorci\u00f3n de nutrientes, atrapa las bacterias y causa da\u00f1o pulmonar. Generalmente, la fibrosis qu\u00edstica ocurre con mayor frecuencia en cauc\u00e1sicos que en los de otras etnias. M\u00e1s de 70,000 pacientes en todo el mundo tienen fibrosis qu\u00edstica. Los s\u00edntomas incluyen:<\/p>\n<ul>\n<li>Infertilidad (hombres)<\/li>\n<li>Estre\u00f1imiento o diarrea<\/li>\n<li>Infecciones pulmonares frecuentes<\/li>\n<li>Dificultad para hacer ejercicio<\/li>\n<li>Piel salada<\/li>\n<li>Poco aumento de peso<\/li>\n<li>Dolor abdominal<\/li>\n<li>Fatiga<\/li>\n<li>P\u00f3lipos nasales<\/li>\n<li>Respiraci\u00f3n dificultosa<\/li>\n<li>Congesti\u00f3n nasal<\/li>\n<li>Toser<\/li>\n<\/ul>\n<p>Obtenga m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/cystic-fibrosis-cf\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">fibrosis qu\u00edstica<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>A finales de esta semana, del 21 al 23 de octubre, los presentadores y asistentes estar\u00e1n presentes en la 34\u00aa Conferencia Anual de Fibrosis Qu\u00edstica de Am\u00e9rica del Norte (NACFC). 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