{"id":419386,"date":"2020-11-04T10:15:39","date_gmt":"2020-11-04T15:15:39","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/11\/04\/ib1001-eficaz-para-el-tratamiento-de-npc-segun-un-estudio\/"},"modified":"2020-11-04T10:15:52","modified_gmt":"2020-11-04T15:15:52","slug":"ib1001-eficaz-para-el-tratamiento-de-npc-segun-un-estudio","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/11\/04\/ib1001-eficaz-para-el-tratamiento-de-npc-segun-un-estudio\/","title":{"rendered":"IB1001 Eficaz para el Tratamiento de NPC, Seg\u00fan un Estudio"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan Newswise<\/a>, los datos de un ensayo cl\u00ednico<\/a> reciente que evalu\u00f3 IB1001 en pacientes con enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) muestran que la terapia es eficaz, segura y bien tolerada. Patrocinado por la compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica IntraBio Inc. (\u00abIntraBio\u00bb), el ensayo cl\u00ednico finalmente demostr\u00f3 que IB1001 es capaz de mejorar la calidad de vida (CV) y reducir los s\u00edntomas tanto en pacientes pedi\u00e1tricos como adultos.<\/p>\n

IB1001<\/h2>\n

Tambi\u00e9n conocido como N-acetil-L-leucina, IB1001 es un amino\u00e1cido administrado por v\u00eda oral que se ha demostrado que mejora la funci\u00f3n cerebral. Tambi\u00e9n puede cambiar la forma en que se metabolizan la glucosa y los antioxidantes y prevenir o reducir la neuroinflamaci\u00f3n. IntraBio tambi\u00e9n est\u00e1 probando IB1001 como un tratamiento potencial para pacientes con gangliosidosis GM2 y ataxia-telangiectasia. El medicamento tambi\u00e9n recibi\u00f3 las designaciones de medicamento hu\u00e9rfano, enfermedad pedi\u00e1trica rara y v\u00eda r\u00e1pida en los Estados Unidos, as\u00ed como la designaci\u00f3n de producto medicinal hu\u00e9rfano en Europa.<\/p>\n

Durante el ensayo cl\u00ednico, los investigadores evaluaron la seguridad, eficacia y tolerabilidad de IB1001 para pacientes con NPC que ten\u00edan 6 a\u00f1os o m\u00e1s. Los pacientes proced\u00edan de Estados Unidos, el Reino Unido y la UE. En \u00faltima instancia, los investigadores determinaron que el f\u00e1rmaco redujo la gravedad de los s\u00edntomas y mejor\u00f3 la calidad de vida.<\/p>\n

Enfermedad de Niemann-Pick<\/h2>\n

Hay tres tipos de enfermedad de Niemann-Pick, un trastorno metab\u00f3lico poco com\u00fan: tipo A, B y C. En la enfermedad de Niemann-Pick, los pacientes no pueden transportar l\u00edpidos llamados esfingomielina a las c\u00e9lulas. Como resultado, la esfingomielina se acumula y causa da\u00f1o. Los tipos A y B de Niemann-Pick (NPA y NPB) son el resultado de mutaciones del gen SMPD1<\/em>. En Niemann-Pick tipo C (NPC), las mutaciones NPC1<\/em> o NPC2<\/em> causan la afecci\u00f3n. Los pacientes deben heredar dos copias de la mutaci\u00f3n gen\u00e9tica para heredar la enfermedad de Niemann-Pick.<\/p>\n

Los s\u00edntomas var\u00edan seg\u00fan el subtipo de enfermedad y el lugar donde se acumula esfingomielina. Sin embargo, los s\u00edntomas pueden incluir:<\/p>\n