{"id":452113,"date":"2020-11-16T09:51:49","date_gmt":"2020-11-16T14:51:49","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/11\/16\/el-nuevo-candidato-a-terapia-genica-hmi-203-podria-tratar-el-sindrome-de-hunter\/"},"modified":"2020-11-16T09:52:04","modified_gmt":"2020-11-16T14:52:04","slug":"el-nuevo-candidato-a-terapia-genica-hmi-203-podria-tratar-el-sindrome-de-hunter","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/11\/16\/el-nuevo-candidato-a-terapia-genica-hmi-203-podria-tratar-el-sindrome-de-hunter\/","title":{"rendered":"El Nuevo Candidato a Terapia G\u00e9nica HMI-203 Podr\u00eda Tratar el S\u00edndrome de Hunter"},"content":{"rendered":"<p>A finales de Octubre de 2020, Homology Medicines (\u00ab<a href=\"https:\/\/www.homologymedicines.com\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">Homology<\/a>\u00ab) <a href=\"https:\/\/www.biospace.com\/article\/releases\/homology-medicines-unveils-new-in-vivo-gene-therapy-development-program-for-hunter-syndrome-\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">anunci\u00f3<\/a> el desarrollo de un nuevo programa de terapia g\u00e9nica para tratar a pacientes con MPS II o s\u00edndrome de Hunter. La misi\u00f3n de la homolog\u00eda es satisfacer las necesidades insatisfechas de los pacientes con enfermedades gen\u00e9ticas raras. En este caso, su candidato terap\u00e9utico, HMI-203, se administra a trav\u00e9s de vectores de virus adenoasociados derivados de c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas humanas (AAVHSC). Debido a su capacidad para llegar a la ra\u00edz de la afecci\u00f3n, el HMI-203 podr\u00eda ser una opci\u00f3n terap\u00e9utica potencialmente m\u00e1s dirigida y eficaz.<\/p>\n<h2>HMI-203<\/h2>\n<p>Desarrollado por Homology, HMI-203 es una terapia g\u00e9nica <em>in vivo<\/em>. Seg\u00fan la Sociedad Estadounidense de Terapia G\u00e9nica y Celular (<a href=\"https:\/\/www.asgct.org\/education\/more-resources\/gene-and-cell-therapy-faqs\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">ASGCT, por sus siglas en Ingl\u00e9s<\/a>):<\/p>\n<blockquote><p><em>La terapia<\/em> g\u00e9nica in vivo significa que la terapia se administra directamente al paciente. Las c\u00e9lulas diana permanecen en el cuerpo del paciente.<\/p><\/blockquote>\n<p>Esto contrasta con la terapia <em>ex vivo<\/em>, que es cuando las c\u00e9lulas se extraen del cuerpo y las c\u00e9lulas se tratan <em>in vitro<\/em> antes de volver a colocarlas en el paciente. En este caso, el HMI-203 se administra directamente al paciente. Los pacientes con s\u00edndrome de Hunter a menudo tienen mutaciones en el gen <em>IDS<\/em>. Por lo tanto, el HMI-203 funciona proporcionando al paciente genes funcionales. HMI-203 se administra por v\u00eda intravenosa.<\/p>\n<p>Los estudios precl\u00ednicos centrados en esta terapia g\u00e9nica fueron finalmente positivos. Destacaron que una sola dosis de HMI-203 redujo los glicosaminoglicanos en varios \u00f3rganos de todo el cuerpo. Dado que el s\u00edndrome de Hunter se caracteriza por la acumulaci\u00f3n de glicosaminoglicanos hasta un nivel t\u00f3xico, la reducci\u00f3n de los glicosaminoglicanos puede reducir los s\u00edntomas y mejorar los resultados del paciente.<\/p>\n<div class=\"block fix-text js-fitvid\">\n<h2>S\u00edndrome de Hunter<\/h2>\n<p>Este trastorno debilitante, conocido como mucopolisacaridosis tipo II (MPS II) o s\u00edndrome de Hunter, se hereda a trav\u00e9s de mutaciones del cromosoma X. Debido a esto, la mayor\u00eda de los pacientes con s\u00edndrome de Hunter son hombres; Es muy raro que una ni\u00f1a herede esta afecci\u00f3n. Las mutaciones ocurren en el gen <em>IDS<\/em>, evitando la descomposici\u00f3n de los glicosaminoglicanos, un tipo de mol\u00e9cula de az\u00facar. A medida que esto se acumula, resulta en retrasos intelectuales y del desarrollo. El inicio de los s\u00edntomas suele ocurrir alrededor de los 2 a 4 a\u00f1os. Los s\u00edntomas y caracter\u00edsticas incluyen:<\/p>\n<ul>\n<li>Nariz ancha con conductos nasales estrechos.<\/li>\n<li>Dificultad para respirar\/dificultad respiratoria<\/li>\n<li>Labios llenos y lengua agrandada<\/li>\n<li>Macrocefalia o cabeza demasiado grande<\/li>\n<li>Voz ronca<\/li>\n<li>Hidrocefalia o acumulaci\u00f3n de l\u00edquido dentro del cerebro<\/li>\n<li>Dolor de cabeza<\/li>\n<li>Problemas de vision<\/li>\n<li>P\u00e9rdida de coordinaci\u00f3n<\/li>\n<li>Bazo e h\u00edgado agrandados<\/li>\n<li>Hernia inguinal, o cuando el tejido blando sobresale a trav\u00e9s de los m\u00fasculos abdominales d\u00e9biles<\/li>\n<\/ul>\n<p>Obtenga m\u00e1s informaci\u00f3n sobre el <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/mps-ii-hunter-syndrome\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">s\u00edndrome de Hunter<\/a>.<\/p>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>A finales de Octubre de 2020, Homology Medicines (\u00abHomology\u00ab) anunci\u00f3 el desarrollo de un nuevo programa de terapia g\u00e9nica para tratar a pacientes con MPS II o s\u00edndrome de Hunter. 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