{"id":452321,"date":"2020-11-16T11:14:27","date_gmt":"2020-11-16T16:14:27","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/11\/16\/esta-nueva-colaboracion-tiene-como-objetivo-crear-terapias-geneticas-para-la-distrofia-muscular-de-duchenne\/"},"modified":"2020-11-16T11:14:32","modified_gmt":"2020-11-16T16:14:32","slug":"esta-nueva-colaboracion-tiene-como-objetivo-crear-terapias-geneticas-para-la-distrofia-muscular-de-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/11\/16\/esta-nueva-colaboracion-tiene-como-objetivo-crear-terapias-geneticas-para-la-distrofia-muscular-de-duchenne\/","title":{"rendered":"Esta Nueva Colaboraci\u00f3n Tiene Como Objetivo Crear Terapias Gen\u00e9ticas para la Distrofia Muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p><a href=\"https:\/\/www.cureduchenne.org\/partner-news\/ultragenyx-and-solid-biosciences-announce-strategic-collaboration-to-develop-and-commercialize-new-gene-therapies-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\">Seg\u00fan CureDuchenne<\/a>, dos empresas han iniciado una colaboraci\u00f3n en un esfuerzo por crear nuevas terapias gen\u00e9ticas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Ultragenyx y Solid Bioscience est\u00e1n utilizando sus \u00faltimos desarrollos, una construcci\u00f3n de microdistrofina diferenciada y una plataforma de fabricaci\u00f3n de l\u00edneas de c\u00e9lulas productoras de HeLa (PCL), para realizar el mejor tratamiento posible para las personas con DMD.<\/p>\n<h2>Sobre la Distrofia Muscular de Duchenne<\/h2>\n<p><a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/duchenne-muscular-dystrophy-dmd\/\">La distrofia muscular de Duchenne<\/a> es una de las nueve formas de distrofia muscular. Las personas afectadas experimentan debilidad muscular progresiva y atrofia debido a la falta de distrofina. Los s\u00edntomas incluyen problemas con las habilidades motoras, debilidad muscular, ca\u00eddas, fatiga, problemas para cambiar de posici\u00f3n, problemas para caminar, problemas de aprendizaje y, finalmente, enfermedades card\u00edacas e insuficiencia respiratoria. Todos estos efectos son causados por una mutaci\u00f3n transmitida en el cromosoma X en un patr\u00f3n recesivo. Actualmente no existe cura para esta afecci\u00f3n, pero los tratamientos pueden ayudar a controlar los s\u00edntomas.<\/p>\n<h2>Sobre la Colaboraci\u00f3n<\/h2>\n<p>El objetivo de esta colaboraci\u00f3n es crear una nueva terapia g\u00e9nica para la DMD. Para hacerlo, tanto Ultragenyx como Solid Biosciences aportar\u00e1n su propia experiencia y tecnolog\u00eda respectivas.<\/p>\n<p>Ultragenyx firma el acuerdo con su plataforma de fabricaci\u00f3n de l\u00edneas de c\u00e9lulas productoras de HeLa (PCL), que ofrece una fabricaci\u00f3n de productos de terapia g\u00e9nica basada en AAV de 2,000 litros que est\u00e1 disponible a escala comercial. Tiene la capacidad de producir la terapia en masa por un precio menor, lo que la hace muy ventajosa. Esta empresa tambi\u00e9n tiene experiencia y conocimientos en el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras.<\/p>\n<p>En el otro lado del acuerdo, Solid Biosciences tiene una construcci\u00f3n de microdistrofina patentada que ya est\u00e1 mostrando beneficios para la DMD en modelos precl\u00ednicos. Los modelos de rat\u00f3n pudieron resistir mejor la fatiga cuando se les dio la construcci\u00f3n. El primer ensayo en humanos tambi\u00e9n ha mostrado resultados positivos, y los investigadores esperan con inter\u00e9s los pr\u00f3ximos pasos. Adem\u00e1s de esta construcci\u00f3n, Solid proporcionar\u00e1 su amplio conocimiento y experiencia en biolog\u00eda muscular.<\/p>\n<p>Seg\u00fan los t\u00e9rminos de la colaboraci\u00f3n, Ultragenyx contribuy\u00f3 con $40 millones a Solid en inversiones y proporcionar\u00e1 m\u00e1s fondos cuando se logren hitos en el desarrollo. A cambio, Ultragenyx tiene derechos de licencia exclusivos no solo para la terapia g\u00e9nica actualmente en desarrollo, sino tambi\u00e9n para cualquier otro producto que utilice la estructura patentada de microdistrofina. Con suerte, la colaboraci\u00f3n va bien, ya que podr\u00eda resultar en una opci\u00f3n de tratamiento viable para las personas con DMD.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Seg\u00fan CureDuchenne, dos empresas han iniciado una colaboraci\u00f3n en un esfuerzo por crear nuevas terapias gen\u00e9ticas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). 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