{"id":455074,"date":"2020-11-17T11:37:02","date_gmt":"2020-11-17T16:37:02","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/11\/17\/el-tratamiento-de-la-enfermedad-de-krabbe-recibe-la-designacion-de-farmaco-huerfano\/"},"modified":"2020-11-17T11:38:41","modified_gmt":"2020-11-17T16:38:41","slug":"el-tratamiento-de-la-enfermedad-de-krabbe-recibe-la-designacion-de-farmaco-huerfano","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/11\/17\/el-tratamiento-de-la-enfermedad-de-krabbe-recibe-la-designacion-de-farmaco-huerfano\/","title":{"rendered":"El Tratamiento de la Enfermedad de Krabbe Recibe la Designaci\u00f3n de F\u00e1rmaco Hu\u00e9rfano"},"content":{"rendered":"<p>Un nuevo tratamiento para la enfermedad de Krabbe, PBKR03, recibi\u00f3 recientemente las designaciones de Medicamento Hu\u00e9rfano y Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara por parte de la FDA, seg\u00fan un <a href=\"https:\/\/www.globenewswire.com\/news-release\/2020\/10\/28\/2115788\/0\/en\/Passage-Bio-s-PBKR03-Receives-Orphan-Drug-and-Rare-Pediatric-Disease-Designations-from-FDA-for-Treatment-of-Krabbe-Disease.html\">art\u00edculo publicado en GlobeNewswire<\/a>. Estas designaciones son emocionantes, ya que no solo mejoran la investigaci\u00f3n futura de este tratamiento, sino que tambi\u00e9n significan que los pacientes con enfermedad de Krabbe pueden tener pronto otra opci\u00f3n de tratamiento.<\/p>\n<h2>Acerca de la Enfermedad de Krabbe<\/h2>\n<p><a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/krabbe-disease\/\">La enfermedad de Krabbe<\/a>, tambi\u00e9n llamada leucodistrofia de c\u00e9lulas globoides, es un trastorno poco com\u00fan que causa la destrucci\u00f3n de la mielina en el cerebro y el sistema nervioso. Puede variar en gravedad entre las personas afectadas, pero generalmente es fatal a los dos a\u00f1os. Los s\u00edntomas incluyen fiebre, dificultades para alimentarse, v\u00f3mitos, p\u00e9rdida del control de la cabeza, retrasos en el desarrollo, irritabilidad, llanto inexplicable, espasmos musculares y disminuci\u00f3n del estado de alerta. Todos estos efectos son el resultado de un gen mutado que se hereda con un patr\u00f3n autos\u00f3mico recesivo. Este gen es responsable de una enzima llamada galactocerebrosidasa (GALC), y cuando no hay suficiente, permite que las grasas se acumulen. Esta acumulaci\u00f3n da como resultado la destrucci\u00f3n de la mielina. Desafortunadamente, no existe cura para esta condici\u00f3n. El tratamiento es sintom\u00e1tico.<\/p>\n<h2>Acerca de las Designaciones<\/h2>\n<p>La designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano se reserva para los medicamentos que tratan enfermedades raras, que son afecciones que afectan a menos de 200.000 personas en los EE. UU. Cuando una empresa recibe esta designaci\u00f3n, califica para ciertos beneficios. Estos incluyen cr\u00e9ditos fiscales, ayuda de la FDA durante el proceso de desarrollo y otros incentivos financieros.<\/p>\n<p>La otra designaci\u00f3n que recibi\u00f3 PBKR03, la designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara, est\u00e1 destinada a tratamientos para una afecci\u00f3n rara, grave o potencialmente mortal que afecta a los menores de 18 a\u00f1os. La FDA tambi\u00e9n otorga beneficios para esta designaci\u00f3n, como un vale de revisi\u00f3n prioritaria.<\/p>\n<h2>Sobre PBKR03<\/h2>\n<p>PBKR03 es una terapia g\u00e9nica administrada por AAV que codifica la enzima GALC que se produce de forma insuficiente. Usando una c\u00e1pside AAVhu68, este tratamiento da un gen funcional. Cuando hay un gen GALC en funcionamiento, las grasas ya no se acumulan, lo que significa que habr\u00e1 menos desmielinizaci\u00f3n.<\/p>\n<p>Los modelos precl\u00ednicos han mostrado resultados positivos, como mejoras en los sistemas nerviosos central y perif\u00e9rico. A partir de estos datos, los investigadores han decidido realizar una prueba de Fase 1\/2 en la primera mitad de 2021. Dado que los pacientes con la enfermedad de Krabbe se enfrentan actualmente a una necesidad m\u00e9dica insatisfecha, este desarrollo es muy emocionante.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Un nuevo tratamiento para la enfermedad de Krabbe, PBKR03, recibi\u00f3 recientemente las designaciones de Medicamento Hu\u00e9rfano y Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara por parte de la FDA, seg\u00fan un art\u00edculo publicado en GlobeNewswire. 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