{"id":455669,"date":"2020-11-17T15:54:19","date_gmt":"2020-11-17T20:54:19","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/11\/17\/el-tratamiento-experimental-de-la-enfermedad-de-stargardt-obtiene-designaciones-de-farmaco-huerfano-y-enfermedad-pediatrica-rara\/"},"modified":"2020-11-17T15:55:41","modified_gmt":"2020-11-17T20:55:41","slug":"el-tratamiento-experimental-de-la-enfermedad-de-stargardt-obtiene-designaciones-de-farmaco-huerfano-y-enfermedad-pediatrica-rara","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/11\/17\/el-tratamiento-experimental-de-la-enfermedad-de-stargardt-obtiene-designaciones-de-farmaco-huerfano-y-enfermedad-pediatrica-rara\/","title":{"rendered":"El Tratamiento Experimental de la Enfermedad de Stargardt Obtiene Designaciones de F\u00e1rmaco Hu\u00e9rfano y Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara"},"content":{"rendered":"<p>De acuerdo a una <a href=\"https:\/\/www.prnewswire.com\/news-releases\/revision-therapeutics-announces-us-fda-grant-of-rare-pediatric-disease-and-orphan-drug-designation-for-rev-0100-for-the-treatment-of-stargardt-disease-301161198.html\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">historia de PR Newswire<\/a>, <strong>la compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica reVision Therapeutics, Inc. acaba de anunciar que su terapia experimental REV-0100 ha recibido la designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara y la designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano de la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA).<\/strong> Este tratamiento en investigaci\u00f3n se est\u00e1 desarrollando como tratamiento para <strong>Enfermedad de Stargardt<\/strong>, una enfermedad rara que puede causar ceguera.<\/p>\n<h2>Sobre la Enfermedad de Stargardt<\/h2>\n<p><b>La enfermedad de Stargardt es una enfermedad hereditaria de la retina, la capa interna del ojo que es sensible a la luz.<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">. La enfermedad provoca degeneraci\u00f3n macular, que puede comenzar en diferentes momentos de la vida del paciente. Existen diferentes tipos de enfermedad de Stargardt que var\u00edan seg\u00fan el gen que est\u00e9 mutado; en el tipo 1, est\u00e1 causado por alteraciones del gen ABCA4. En los casos m\u00e1s graves, la degeneraci\u00f3n puede comenzar en la ni\u00f1ez o la adolescencia y eventualmente conducir a una p\u00e9rdida progresiva de la visi\u00f3n. El centro del campo visual es el m\u00e1s afectado; los s\u00edntomas incluyen visi\u00f3n borrosa, visi\u00f3n deficiente de los colores, visi\u00f3n ondulada, puntos ciegos, p\u00e9rdida de percepci\u00f3n de la profundidad y visi\u00f3n nocturna deficiente. Los s\u00edntomas no se pueden corregir con gafas. El ritmo de la p\u00e9rdida de la visi\u00f3n y los s\u00edntomas experimentados var\u00edan de una persona a otra. Si bien hay algunos cambios en el estilo de vida que pueden retrasar la progresi\u00f3n de la enfermedad de Stargardt, actualmente no hay ning\u00fan tratamiento disponible. <\/span><b>La mayor\u00eda de los pacientes eventualmente quedar\u00e1n legalmente ciegos.<\/b> <span style=\"font-weight: 400;\">Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la enfermedad de Stargardt, haga clic<\/span> <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/stargardt-disease\/\"><span style=\"font-weight: 400;\">aqu\u00ed<\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">.<\/span><\/p>\n<h2>Acerca de la Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano<\/h2>\n<p><strong>La designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano generalmente se reserva para los tratamientos que se est\u00e1n desarrollando para tratar enfermedades raras, que se definen como cualquier enfermedad que afecte a menos de 200,000 personas en los EE. UU<\/strong>. Dichos tratamientos deben mostrar ventajas potenciales en eficacia o seguridad sobre los tratamientos actualmente disponibles; alternativamente, la terapia debe tener el potencial de abordar una necesidad m\u00e9dica actualmente insatisfecha. <strong>Esta designaci\u00f3n confiere varios beneficios a la empresa receptora, como exenciones fiscales, la exenci\u00f3n de ciertas tarifas y un per\u00edodo de exclusividad de mercado de siete a\u00f1os si la FDA aprueba el medicamento.<\/strong><\/p>\n<h2>Acerca de la Designaci\u00f3n de Enfermedades Pedi\u00e1tricas Raras<\/h2>\n<p><strong>La designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara es para terapias destinadas a tratar enfermedades raras que afectan principalmente a personas de dieciocho a\u00f1os o menos<\/strong>. Como en la designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano, el tratamiento debe satisfacer una necesidad insatisfecha o tener ventajas potenciales en comparaci\u00f3n con los tratamientos actuales. <strong>La empresa receptora recibe un vale de revisi\u00f3n prioritaria de la FDA que se puede utilizar en una solicitud de aprobaci\u00f3n futura; alternativamente, el bono se puede vender a otra empresa. <\/strong><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>De acuerdo a una historia de PR Newswire, la compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica reVision Therapeutics, Inc. acaba de anunciar que su terapia experimental REV-0100 ha recibido la designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara y la designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano de la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). 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