{"id":471058,"date":"2020-11-23T08:59:33","date_gmt":"2020-11-23T13:59:33","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/11\/23\/el-tratamiento-experimental-para-la-deficiencia-de-esfingomielinasa-acida-muestra-potencial-en-ensayos\/"},"modified":"2020-11-23T08:59:40","modified_gmt":"2020-11-23T13:59:40","slug":"el-tratamiento-experimental-para-la-deficiencia-de-esfingomielinasa-acida-muestra-potencial-en-ensayos","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/11\/23\/el-tratamiento-experimental-para-la-deficiencia-de-esfingomielinasa-acida-muestra-potencial-en-ensayos\/","title":{"rendered":"El Tratamiento Experimental para la Deficiencia de Esfingomielinasa \u00c1cida Muestra Potencial en Ensayos"},"content":{"rendered":"<p>En un <a href=\"http:\/\/www.news.sanofi.us\/2020-10-27-Olipudase-alfa-demonstrated-significant-improvement-in-lung-function-and-spleen-volume-in-patients-with-ASMD\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">comunicado de prensa de Sanofi<\/a>,<strong>una compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica global, la olipudasa alfa, candidata a terapia experimental de la compa\u00f1\u00eda, ha demostrado la capacidad de mejorar sustancialmente el volumen del bazo y la funci\u00f3n pulmonar en pacientes adultos y pedi\u00e1tricos que viven con deficiencia de esfingomielinasa \u00e1cida (ASMD, por sus siglas en Ingl\u00e9s), un almacenamiento lisosomal poco com\u00fan. trastorno<\/strong>. Los hallazgos se presentaron por primera vez en la Reuni\u00f3n Virtual 2020 de la Sociedad Estadounidense de Gen\u00e9tica Humana.<\/p>\n<h2>Acerca de la Deficiencia de Esfingomielinasa \u00c1cida<\/h2>\n<p><span style=\"font-weight: 400;\"><strong>Anteriormente se pensaba que la deficiencia de esfingomielinasa \u00e1cida (ASMD) eran dos enfermedades: la enfermedad de Niemann-Pick tipo A y la enfermedad de Niemann-Pick tipo B<\/strong>. Investigaciones m\u00e1s recientes han determinado que estas dos enfermedades eran de hecho espectros extremos de una sola enfermedad. Lo que antes se conoc\u00eda como tipo A es una enfermedad muy grave que comienza a causar problemas en la infancia; los pacientes experimentan retraso del crecimiento, ictericia, agrandamiento del h\u00edgado y degeneraci\u00f3n progresiva del sistema nervioso. La mayor\u00eda de los pacientes no viven m\u00e1s all\u00e1 de los 3 a\u00f1os. Lo que antes se llamaba tipo B es menos grave. Esta forma puede presentarse desde la primera infancia hasta m\u00e1s adelante en la vida. Los s\u00edntomas incluyen agrandamiento del h\u00edgado y el bazo, problemas con la funci\u00f3n pulmonar, infecciones pulmonares, crecimiento inhibido, bajo recuento de plaquetas y niveles anormales de colesterol y l\u00edpidos. <strong>A diferencia del tipo A, el sistema nervioso central generalmente se salva en el tipo B. Sin embargo, todav\u00eda aparecen complicaciones potencialmente mortales.<\/strong> No hay terapias que alteren la enfermedad disponibles para ASMD. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre esta enfermedad, haga clic<\/span> <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/acid-sphingomyelinase-deficiency\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\"><span style=\"font-weight: 400;\">aqu\u00ed<\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">.<\/span><\/p>\n<h2>Resultados del Ensayo<\/h2>\n<p><strong>En un estudio de fase 2\/3 que incluy\u00f3 un total de 36 pacientes adultos, los participantes recibieron una dosis de 3 mg\/kg de olipudasa alfa o placebo cada dos semanas durante un per\u00edodo de 52 semanas<\/strong>. Los pacientes vieron aumentar su funci\u00f3n pulmonar en un 22 por ciento en comparaci\u00f3n con el 3 por ciento en el grupo de placebo. <strong>Mientras tanto, el volumen del bazo se redujo en un 39.5 por ciento y el volumen del h\u00edgado se redujo en un 31.7 por ciento.<\/strong> Los recuentos medios de plaquetas tambi\u00e9n mejoraron en un 16.8 por ciento.<\/p>\n<p>En un ensayo de fase 2 de 20 pacientes pedi\u00e1tricos, los pacientes recibieron el tratamiento al mismo nivel de dosis durante un per\u00edodo de 64 semanas. <strong>Los pacientes vieron mejorar la funci\u00f3n pulmonar en una media del 33 por ciento en los nueve pacientes que fueron capaces de realizar el procedimiento de prueba al inicio del estudio.<\/strong> El recuento de plaquetas mejor\u00f3 en un 34 por ciento. <strong>El volumen del bazo y del h\u00edgado se redujo en un 49 y un 41 por ciento, respectivamente.<\/strong><\/p>\n<h2>Sobre Olipudase Alfa<\/h2>\n<p><strong>La olipudasa alfa, que es esfingomielinasa \u00e1cida humana recombinante, se est\u00e1 desarrollando como terapia de reemplazo enzim\u00e1tico para la deficiencia de esfingomielinasa \u00e1cida<\/strong>. La terapia no se ha probado en pacientes con el espectro tipo A m\u00e1s grave de la enfermedad. <strong>Ha obtenido la designaci\u00f3n de Terapia Avanzada en los EE. UU., La designaci\u00f3n de Medicamentos Prioritarios (PRIME) en la UE y la designaci\u00f3n SAKIGAKE en Jap\u00f3n. <\/strong><\/p>\n<p>Los hallazgos de este estudio sugieren que la olipudasa alfa podr\u00eda ser una terapia \u00fatil para modificar la enfermedad que podr\u00eda tener un efecto significativo sobre los impactos fuera del SNC de la deficiencia de esfingomielinasa \u00e1cida.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>En un comunicado de prensa de Sanofi,una compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica global, la olipudasa alfa, candidata a terapia experimental de la compa\u00f1\u00eda, ha demostrado la capacidad de mejorar sustancialmente el volumen del bazo y la funci\u00f3n pulmonar en pacientes adultos y pedi\u00e1tricos que viven con deficiencia de esfingomielinasa \u00e1cida (ASMD, por sus siglas en Ingl\u00e9s), un almacenamiento [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":131,"featured_media":424702,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[16351,12007],"tags":[16355,16354,12109,14397,14398],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/471058"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/131"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=471058"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/471058\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/424702"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=471058"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=471058"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=471058"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}