{"id":476906,"date":"2020-11-25T13:02:49","date_gmt":"2020-11-25T18:02:49","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/11\/25\/tlmdx-acepta-resultados-de-ultima-hora-en-odevixibat-para-pfic\/"},"modified":"2020-11-25T13:02:58","modified_gmt":"2020-11-25T18:02:58","slug":"tlmdx-acepta-resultados-de-ultima-hora-en-odevixibat-para-pfic","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/11\/25\/tlmdx-acepta-resultados-de-ultima-hora-en-odevixibat-para-pfic\/","title":{"rendered":"TLMdX Acepta Resultados de \u00daltima Hora en Odevixibat para PFIC"},"content":{"rendered":"

A finales de esta semana, la Asociaci\u00f3n Estadounidense para el Estudio de Enfermedades Hep\u00e1ticas (AASLD) llevar\u00e1 a cabo su experiencia virtual The Liver Meeting Digital Experience (TLMdX). En total, TLMdX durar\u00e1 del 13 al 16 de Noviembre. Recientemente, la compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica en etapa cl\u00ednica Albireo Pharma (\u00abAlbireo\u00bb) anunci\u00f3<\/a> que los datos de su ensayo de Fase 3 PEDFIC 1 y su ensayo de extensi\u00f3n PEDFIX 2 fueron aceptados como interruptores tard\u00edos de la reuni\u00f3n. Albireo compartir\u00e1 datos de estas sesiones y explicar\u00e1 el impacto de odevixibat en pacientes pedi\u00e1tricos con colestasis intrahep\u00e1tica familiar progresiva (PFIC, por sus siglas en Ingl\u00e9s). Para obtener una lista completa de los res\u00famenes de \u00faltima hora, consulte aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n

Datos y Presentaciones de TLMdX<\/h2>\n

Odevixibat fue desarrollado por Albireo, manteniendo la misi\u00f3n general de la compa\u00f1\u00eda de tratar enfermedades hep\u00e1ticas raras. Adem\u00e1s de PFIC, odevixibat se est\u00e1 evaluando como un tratamiento potencial para la atresia biliar y el s\u00edndrome de Alagille. Odevixibat es un inhibidor del transporte de \u00e1cidos biliares ideal no sist\u00e9mico en investigaci\u00f3n (IBATi). Se administra por v\u00eda oral y se toma una vez al d\u00eda. En el ensayo cl\u00ednico de Fase 3 PEDFIC 1, los investigadores analizaron la seguridad, eficacia y tolerabilidad de odevixibat. 62 pacientes inscritos en el ensayo. Los pacientes ten\u00edan edades comprendidas entre los 6 meses y los 15.9 a\u00f1os. En \u00faltima instancia, odevixibat redujo los \u00e1cidos biliares, la picaz\u00f3n y la diarrea. Simult\u00e1neamente, mejor\u00f3 el crecimiento y la calidad de vida del paciente (CV).<\/p>\n

Actualmente, el tratamiento recibi\u00f3 las designaciones de f\u00e1rmaco hu\u00e9rfano, enfermedad pedi\u00e1trica rara y v\u00eda r\u00e1pida. Tambi\u00e9n se le ha otorgado la designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano en la UE. Si el medicamento llega a ser aprobado por la FDA, marcar\u00eda la primera opci\u00f3n de tratamiento aprobada para PFIC.<\/p>\n

TLMdX: Qu\u00e9 Se Compartir\u00e1<\/h3>\n

En la primera presentaci\u00f3n en TLMdX (# L04), el Dr. Richard J. Thompson, MD, PhD, discutir\u00e1 los resultados del ensayo de Fase 3 PEDFIC 1. Durante la presentaci\u00f3n, el Dr. Thompson explicar\u00e1 la seguridad y eficacia de odevixibat para pacientes con PFIC tipo 1 y PFIC tipo 2. Esta presentaci\u00f3n se llevar\u00e1 a cabo el 15 de Noviembre a las 5:30 pm ET.<\/p>\n

Luego viene # LP19 en la \u00faltima sesi\u00f3n de carteles abstractos. Este p\u00f3ster tambi\u00e9n explora la seguridad y eficacia de odevixibat. Sin embargo, los datos para este p\u00f3ster se obtuvieron del ensayo de extensi\u00f3n. Luego, el P\u00f3ster n. \u00b0 348 discutir\u00e1 los IBATis: c\u00f3mo descubrirlos, c\u00f3mo caracterizarlos y c\u00f3mo podr\u00edan usarse para tratar diversas enfermedades hep\u00e1ticas.<\/p>\n

Finalmente, Albireo tiene un P\u00f3ster de Distinci\u00f3n (# 509). A diferencia de las otras presentaciones, la #509 no trata sobre ensayos cl\u00ednicos previos. M\u00e1s bien, este p\u00f3ster describe A3907, el f\u00e1rmaco precl\u00ednico candidato de Albireo para pacientes con esteatohepatitis no alcoh\u00f3lica.<\/p>\n

Colestasis Intrahep\u00e1tica Familiar Progresiva (PFIC, por sus siglas en Ingl\u00e9s)<\/h2>\n

Generalmente, los pacientes experimentan s\u00edntomas de colestasis intrahep\u00e1tica familiar progresiva (PFIC) antes de los 2 a\u00f1os. Sin embargo, en casos m\u00e1s raros, los diagn\u00f3sticos de PFIC no llegan hasta la adolescencia. PFIC es un grupo de enfermedades hep\u00e1ticas hereditarias raras causadas por defectos del transportador del epitelio biliar. Por lo general, las mutaciones de los genes ATP8B1<\/em>, ABCB11 y ABCB4<\/em> causan PFIC. Estas mutaciones evitan que los transportadores epiteliales biliares eliminen la bilis del h\u00edgado. Como resultado, se produce colestasis, lo que significa que la bilis est\u00e1 obstruida. Los s\u00edntomas incluyen:<\/p>\n