{"id":482259,"date":"2020-11-27T10:12:49","date_gmt":"2020-11-27T15:12:49","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/11\/27\/la-fda-acepta-vosoritide-nda-para-la-acondroplasia\/"},"modified":"2020-11-27T10:12:49","modified_gmt":"2020-11-27T15:12:49","slug":"la-fda-acepta-vosoritide-nda-para-la-acondroplasia","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/11\/27\/la-fda-acepta-vosoritide-nda-para-la-acondroplasia\/","title":{"rendered":"La FDA Acepta Vosoritide NDA para la Acondroplasia"},"content":{"rendered":"

A principios de Noviembre, la compa\u00f1\u00eda global de biotecnolog\u00eda BioMarin Pharmaceutical Inc. (\u00abBioMarin\u00bb) anunci\u00f3<\/a> la aceptaci\u00f3n de su Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA, por sus siglas en Ingl\u00e9s) para vosoritide. El tratamiento inyectable en investigaci\u00f3n est\u00e1 dise\u00f1ado para tratar a pacientes pedi\u00e1tricos con acondroplasia. Actualmente, esta aprobaci\u00f3n de NDA es la primera de su tipo.<\/p>\n

Vosoritide<\/h2>\n

Como explica BioMarin en su sitio web<\/a>:<\/p>\n

Para contrarrestar los efectos causados por la mutaci\u00f3n FGFR3, BioMarin ha desarrollado vosoritide, un f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n derivado de un p\u00e9ptido humano natural que es un regulador positivo del crecimiento \u00f3seo. Vosoritide se une a un receptor espec\u00edfico, que inicia se\u00f1ales intracelulares que inhiben la v\u00eda hiperactiva del FGFR3.<\/p><\/blockquote>\n

En el NDA, BioMarin incluy\u00f3 datos de ensayos cl\u00ednicos de Fase 2 y Fase 3. A lo largo del primer ensayo, los investigadores analizaron el impacto de vosoritide en el crecimiento y la seguridad \u00f3sea, incluidos los datos de seguimiento de 5 a\u00f1os. En el segundo estudio, los investigadores compararon la vosoritida con un placebo durante un per\u00edodo de 1 a\u00f1o.<\/p>\n

Adem\u00e1s, BioMarin espera inscribir a 70 pacientes pedi\u00e1tricos en un ensayo cl\u00ednico de Fase 2 para evaluar la seguridad, eficacia y tolerabilidad de este tratamiento en investigaci\u00f3n. En el ensayo, los investigadores continuar\u00e1n analizando c\u00f3mo el tratamiento impacta o afecta el crecimiento \u00f3seo. Las evaluaciones adicionales analizar\u00e1n la apnea del sue\u00f1o, la funci\u00f3n y la calidad de vida (CV). Si se aprueba, la vosoritida ser\u00eda el primer tratamiento para pacientes pedi\u00e1tricos con acondroplasia. Actualmente, el tratamiento recibi\u00f3 la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano tanto en la UE como en EE. UU. La Agencia Europea de Medicamentos tambi\u00e9n aprob\u00f3 la Solicitud de Autorizaci\u00f3n de Comercializaci\u00f3n (MAA, por sus siglas en Ingl\u00e9s) en Europa.<\/p>\n

Acondroplasia<\/h2>\n

Normalmente, las mutaciones del gen FGFR3<\/em> causan acondroplasia, un trastorno del crecimiento \u00f3seo que produce enanismo. Normalmente, el FGFR3<\/em> codifica una prote\u00edna que ayuda al crecimiento y mantenimiento de los huesos sanos. Sin embargo, las mutaciones de FGFR3<\/em> causan una prote\u00edna hiperactiva, lo que impide el desarrollo esquel\u00e9tico normal. En muchos casos, la mutaci\u00f3n gen\u00e9tica que causa la acondroplasia es aleatoria (no hereditaria). Sin embargo, puede heredarse con un patr\u00f3n autos\u00f3mico dominante.<\/p>\n

La acondroplasia es la forma m\u00e1s com\u00fan de enanismo desproporcionado. B\u00e1sicamente, las personas con acondroplasia tienen un torso de tama\u00f1o normal, pero extremidades cortas y estatura baja. En promedio, un hombre adulto con acondroplasia mide 4 pies y 4 pulgadas de alto; una mujer con acondroplasia mide alrededor de 4 pies y 1 pulgada de alto. Durante el desarrollo esquel\u00e9tico, el cart\u00edlago se osifica y se convierte en hueso. Sin embargo, este proceso no ocurre como deber\u00eda en las personas con acondroplasia.<\/p>\n

Los s\u00edntomas y caracter\u00edsticas incluyen:<\/p>\n