{"id":502246,"date":"2020-12-03T11:27:29","date_gmt":"2020-12-03T16:27:29","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/12\/03\/amo-02-un-tratamiento-para-la-distrofia-miotonica-congenita-recibe-la-designacion-de-enfermedad-pediatrica-rara\/"},"modified":"2020-12-03T11:27:41","modified_gmt":"2020-12-03T16:27:41","slug":"amo-02-un-tratamiento-para-la-distrofia-miotonica-congenita-recibe-la-designacion-de-enfermedad-pediatrica-rara","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/12\/03\/amo-02-un-tratamiento-para-la-distrofia-miotonica-congenita-recibe-la-designacion-de-enfermedad-pediatrica-rara\/","title":{"rendered":"AMO-02, un Tratamiento para la Distrofia Miot\u00f3nica Cong\u00e9nita, Recibe la Designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara"},"content":{"rendered":"<p>La FDA ha otorgado recientemente la designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara (RPD, por sus siglas Ingl\u00e9s) al AMO-02, un tratamiento para la distrofia miot\u00f3nica cong\u00e9nita. Dado que actualmente existe una necesidad m\u00e9dica insatisfecha para esta afecci\u00f3n, esta designaci\u00f3n es un gran paso en la direcci\u00f3n correcta hacia opciones de tratamiento viables para los pacientes.<\/p>\n<h2>Acerca de la Distrofia Miot\u00f3nica Cong\u00e9nita<\/h2>\n<p><a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/myotonic-dystrophy\/\">La distrofia miot\u00f3nica cong\u00e9nita<\/a> es una forma de distrofia muscular que se caracteriza por el debilitamiento y atrofia progresiva de los m\u00fasculos. Hay dos formas de esta afecci\u00f3n: tipo 1 y tipo 2, y esta \u00faltima a menudo produce s\u00edntomas menos graves y afecta a diferentes m\u00fasculos. El tipo 1 es el resultado de un gen DMPK mutado, mientras que el tipo 2 se produce debido a un gen ZNF9 mutado. Los s\u00edntomas comunes de ambas formas incluyen un ritmo card\u00edaco anormal, debilidad de los m\u00fasculos card\u00edacos, problemas para respirar, debilidad en los m\u00fasculos voluntarios, cataratas, problemas de aprendizaje, incapacidad para relajar los m\u00fasculos, problemas para tragar, c\u00e1lculos biliares, estre\u00f1imiento, m\u00fasculos anormales del \u00fatero, y problemas con el habla, la visi\u00f3n y la audici\u00f3n. Actualmente no existe una cura o tratamiento espec\u00edfico para la distrofia miot\u00f3nica; el tratamiento es sintom\u00e1tico.<\/p>\n<h2>Acerca de la Designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara<\/h2>\n<p>La designaci\u00f3n de RPD est\u00e1 reservada para terapias que tienen como objetivo tratar una enfermedad grave o potencialmente mortal que afecta principalmente a personas menores de 18 a\u00f1os y menos de 200,000 personas en los EE. UU. Cuando una empresa obtiene esta designaci\u00f3n, tambi\u00e9n recibe un incentivo: un vale de revisi\u00f3n prioritaria. Este cup\u00f3n puede ser utilizado por la empresa que lo gan\u00f3 o vendi\u00f3.<\/p>\n<h2>AMO-02<\/h2>\n<p>Para continuar con el desarrollo de AMO-02, habr\u00e1 un ensayo doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo. Los investigadores planean inscribir a 56 pacientes en once centros de todo el mundo, donde se evaluar\u00e1n la funci\u00f3n muscular y las medidas de las caracter\u00edsticas de la distrofia miot\u00f3nica cong\u00e9nita.<\/p>\n<p>Es de esperar que los datos de este ensayo sean positivos y respalden la presentaci\u00f3n de una solicitud de autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n en el futuro.<\/p>\n<p>Encuentra el art\u00edculo fuente <a href=\"https:\/\/www.biospace.com\/article\/releases\/fda-grants-rare-pediatric-disease-designation-to-amo-pharma-for-amo-02-for-treatment-of-congenital-myotonic-dystrophy\/\">aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>La FDA ha otorgado recientemente la designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara (RPD, por sus siglas Ingl\u00e9s) al AMO-02, un tratamiento para la distrofia miot\u00f3nica cong\u00e9nita. 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